Het biotechbedrijf Celyad stapt dit jaar over naar de fase 2 in zijn onderzoek naar een behandeling tegen acute myeloïde leukemie, een verwoestende vorm van bloedkanker. 'Onze testresultaten zijn positief genoeg om deze volgende stap te zetten', zegt CEO Christian Homsy.
Celyad maakt deze morgen in de rand van de JP Morgan Healthcare Conference in San Fransisco bekend dat het een versnelling hoger schakelt in zijn onderzoek naar een oplossing voor acute myeloïde leukemie, een vorm van bloedkanker die jaarlijks 40.000 mensen in de Verenigde Staten en Europa treft.
Het Waalse biotechbedrijf heeft in een fase 1 tien patiënten behandeld met immuuntherapie, waarbij de CAR-T cellen van de patiënten werden herprogrammeerd om de kwaadaardige kankercellen in het bloed aan te vallen. Bij vier van die tien patiënten is geen spoor meer van de leukemie in het bloed te zien. Bij nog eens twee andere patiënten zijn er minder kankercellen in het bloed aanwezig. Die resultaten, met een respons van respectievelijk 40 en 60 procent, noemt Celyad-CEO Christian Homsy, bijzonder aanmoedigend.
'Dit is voldoende voor ons om te beslissen van over te gaan tot een fase 2, waar we 100 à 200 patiënten zullen testen. De eerste fase was explorerend. We weten nu dat het werkt. Nu moeten we nog uitmaken hoeveel van ons product we moeten toedienen en hoe vaak. Een keer per week, twee keer? Dat is voor de fase 2.'
De CEO maakt zich sterkt dat de fase 3, traditioneel de laatste fase van onderzoek voor een geneesmiddel kan worden gecommercialiseerd, misschien niet nodig zal zijn, omdat de nood aan een behandeling tegen acute myeloïde leukemie hoog is. Lukt dit, dan zou de behandeling eind 2021 kunnen worden verkocht. Eerst in de Verenigde Staten, later in Europa.
Celyad mikt op patiënten met acute myeloïde leukemie die zijn uitbehandeld en die enkel nog kunnen overleven dankzij een transplantatie van het beenmerg. Homsy: 'Er bestaat vandaag geen geneesmiddel voor deze vorm van kanker. De bestaande behandelingen, vaak chemotherapie, kunnen alleen maar de ziekte onderdrukken, waardoor de patiënt langer blijft leven.'
Immuuntherapie
Het biotechbedrijf Celyad begon in 2007 onder de naam Cardio3 Biosciences met onderzoek naar stamceltherapie om hartziekten aan te pakken. Dat onderzoek belandde in de prullemand en het nieuwe Celyad ging voluit voor imuuntherapie, waarbij het immuunsysteem van de kankerpatiënt wordt aangespoord om zich zelf te gaan verzetten tegen de kankercellen. Celyad startte met onderzoek naar immuuntherapie voor de zogenaamde solide tumoren, zoals pancreas- of nog leverkanker, maar mikt nu op bloedkankers.
Is dit opnieuw een transformatie? Homsy: 'Het is een herfocus. Vergelijk het met een flessenhals. We komen op het punt dat we beseffen dat we de beste resultaten halen in acute myeloïde leukemie en dus gaan we eerst daar voor. Dat wil niet zeggen dat we de rest van ons onderzoek opzij schuiven. We zullen er alleen wat meer tijd voor nodig hebben.'
Dat Celyad niet de enige is die zijn pijlen richt op leukemie en zelfs specifiek op acute myeloïde leukemie, schrikt Homsy niet af. 'We mikken niet allemaal op hetzelfde. Argenx bijvoorbeeld gaat voor patiënten waar de ziekte net is vastgesteld. Dat is dus een ander verhaal.'
Het Celyad-aandeel verloor het voorbije jaar om en bij de helft van zijn waarde. CEO Homsy neemt de schuld hier deels op zich. 'We hebben niet altijd goed gecommuniceerd. 89 procent van onze aandeelhouders zijn retailbeleggers en de meesten zijn ingestapt wanneer we nog met hartziekten bezig waren. Celyad is nu een ander bedrijf dat met complexere zaken bezig is.'
Zijn de risico's groter dan toen? Homsy: 'Integendeel. Toen we met hartziekten bezig waren heb ik gezegd dat we 50 procent kans hadden op slagen. Nu ben ik ervan overtuigd dat we een heel waardevolle therapie in huis hebben, die we niet alleen tegen acute myeloïde leukemie zullen kunnen inzetten, maar tegen alle vormen van kanker. Ik kan het alleen nog niet bewijzen.'