Potentiële katalysators voor de koers van het aandeel vormen de eerste resultaten mid 2015 van de hemofilie B trial en Sanfilippo trial. Volgens mij wachten we ook nog op definitieve resultaten van de porfyrie phase 1 trial.
Een andere aanjager voor de koers zou een deal op het vlak van het hartfalenprogramma kunnen zijn met een grotere farmaceut/biotechnologie company.
Eerder is al gezegd door de CEO van uniQure dat er na de overname van InoCard, dat ook onder de belangstelling stond van 2 andere grotere pharma companies, nog steeds belangstelling bestaat om het programma te partneren. Één van de geïnteresseerde partijen is een top 5 company. Ik neem daarbij aan dat het een pharma uit de wereldwijde top 5 betreft: Jonhson&Johnson, Pfizer, Roche, GlaxoSmithKline (GSK) en Novartis.
Het aantal spelers op het gebied van gentherapie in het cardiovasculaire speelveld is niet groot, heb ik het idee. Celladon is daarbij het dichtst bij een marktwaardig product. In april van dit jaar worden belangrijke resultaten verwacht van fase 2B studie. Als die goed zijn zou het wel eens kunnen resulteren in een versnelde marktintroductie. Renova therapeutics (volgens mij niet beursgenoteerd), heeft in oktober 2014 een klinische fase I/II studie afgerond (RT-100, AAV5 met adenyl cyclase type 6 gen), resultaten volgen nog, maar de resultaten zouden, net als die van Celladon (Mydicar, AAV1, SERCA2a), wel eens heel fraai kunnen zijn.
Pfizer bezit 7.7% van totaal uitstaande aandelen van Celladon, Novartis 6.8% en Johnson&Johnson 5.5%. Ik weet zo gauw niet of Roche en GSK zich al geïnteresseerd hebben getoond in het veelbelovende segment van de gentherapie. Ook niet welke Pharma’s banden hebben aangeknoopt met Renova Therapeutics, dat in ieder geval funding van NIH heeft mogen gebruiken voor zijn phaseI/II trial. Deel van het management van Renova lijkt vanuit het verleden banden met Johnson&Johnson te hebben.
Maar goed: 3 pharma’s uit de top 5 laten dus hiermee wel hun serieuze interesse blijken. Is het één van deze drie companies die ook zijn interesse toonde in het programma van uniQure? Het lijkt me interessant om te zien wat er gebeurt op het moment dat Mydicar in april 2015 een succes blijkt te zijn. Welke pharma breidt zijn belang in Celladon uit en tegen welke prijs? Zou er een overnamestrijd kunnen ontstaan? En wat doet vervolgens de verliezende partij? Zijn interesse richten op het (niet minder veelbelovend ogende, maar nog wel in een prematuurder ontwikkelingsstadium verkerende) cardiovasculaire programma van uniQure?
Overigens kan ik me voorstellen dat de ene gentherapie in de toekomst complementair aan de andere gaat blijken (net zoals nu de behandeling van hartfalen bestaat uit een cocktail van diureticum, B-blokker, ACE-remmer et cetera). De genoemde gentherapieën grijpen immers ook ieder op een ander eiwit aan dat een rol speelt in de contractie/relaxatie van de hartspier. De kosten van zo’n dubbeltherapie laat ik hier even buiten beschouwing. Of dat de aanwezigheid van antistoffen voor AAV1 in de ene persoon de keuze voor een middel met AAV5 (van een andere fabrikant) juist logischer maakt en vice versa. Dus misschien zou de pharma die Celladon overneemt/partnert dat ook willen doen met uniQure, om zo het hele hartfalen-gentherapie veld te beslaan.
Afijn, hoewel uniQure kapitaal nodig heeft om het cardiovasculaire programma op korte termijn meer gestalte te geven, kan ik me voorstellen dat alvorens een partnering-deal gesloten wordt, ook even de ontwikkelingen bij de peers afgewacht worden. Ofwel, het voorlopig nog niet bekend worden van een deal met uniQure hoeft niet per se een slecht teken te zijn. Zeker niet nu de koers iedere week toch een stukje hoger staat. Het moet alleen uiteindelijke niet te lang een rem vormen op het laten vorderen van het hartfalen programma. Ik vermoed dat het IVET niet snel genoeg kan gaan, :).