Vertex Pharmaceuticals zei dat een combinatie van twee van haar geneesmiddelen met succes cystic fibrosis was behandeld in een nauwlettend in de gaten klinische trial, de weg vrijmaakt voor toezichthouders om een nieuwe optie voor de patiënten van de dodelijke genetische ziekte goed te keuren.
De behandeling had minder bijwerkingen dan de andere reeds door Vertex, bekend als Orkambi, die werd de eerste medicijnen in staat zijn om de behandeling van een groot deel van de patiënten met cystische fibrose toen het werd verkocht, de combinatie van geneesmiddelen in 2015 goedgekeurd .
De verkoop van Orkambi aanzienlijk achter bij de verwachtingen van beleggers omdat ongeveer 15 procent van de in aanmerking komende patiënten gestopt met de behandeling als gevolg van onaanvaardbare bijwerkingen zoals borst aanscherping.
Deze laatste combinatie, die nog niet is genoemd, zou een alternatief voor degenen die Orkambi de bijwerkingen niet kunnen verdragen, en om nieuw gediagnosticeerde patiënten te bieden, aldus Steve Rowe, directeur van het cystic fibrosis onderzoekscentrum van de universiteit van Alabama in Birmingham.
“De werkzaamheid ziet er zeer vergelijkbaar zijn, en je het probleem van de 'bronchospasme' of borst aanscherping, dat 10-15 procent van de patiënten die lijden verliezen,” voegde Dr Rowe.
Orkambi een omzet van $ 980m vorig jaar, minder dan de helft van het bedrag analisten hadden voorspelden, als arts stopte het voorschrijven van het medicijn en geëxperimenteerd met lagere doses.
Vertex worstelde ook op vergoeding van berooide systemen voor de Europese gezondheidszorg als gevolg van het geneesmiddel $ 259.000 prijskaartje vast te zetten.
Aandelen van de biotech-groep geleden tijdens 2016, het verliezen van meer dan 41 procent van hun waarde. Maar de voorraad is rally 22 procent dit jaar in afwachting van gegevens uit studies van nieuwe experimentele geneesmiddelen.
De aandelen van het bedrijf steeg met 18 procent in de after-hours trading dinsdag als investeerders verteerd de resultaten van de laatste klinische proef, het geven van Vertex een marktkapitalisatie van meer dan $ 27bn.
Ongeveer 75.000 mensen wereldwijd hebben cystic fibrosis , een erfelijke ziekte die wordt veroorzaakt door gebreken in een gen dat water en zout niveaus controles in cellen. De ziekte leidt tot een ophoping van slijm in de luchtwegen, longschade, en levensbedreigende infecties. Veel patiënten sterven voordat ze 40.
Vertex won goedkeuring voor het eerste geneesmiddel dat vertraagt de ziekte, Kalydeco , in 2012, hoewel het medicijn werkt alleen in een minderheid van ongeveer 4 procent van de patiënten die een specifieke genetische mutatie.
De daaropvolgende goedkeuring van Orkambi in 2015 voorzien van een behandeling optie voor bijna de helft van de mensen die last hebben van de meest voorkomende “homozygote” vorm van de ziekte.
Het proces van de laatste combinatie was zo goed als Orkambi op het stimuleren van de longfunctie van een patiënt, maar was ook veiliger. Minder dan 3 procent van de patiënten verliet de studie als gevolg van bijwerkingen, rond dezelfde verhouding als degenen die de placebo.
FT Health
Schrijf je in om uw wekelijkse e-mail briefing
De essentiële gids voor beleidsmakers in de gezondheidszorg - rechtstreeks naar uw inbox elke vrijdag
Analisten zei dat de grootste kans voor Vertex zou zijn om een ??derde medicijn toe te voegen aan de nieuwe combo om een ??“triplet” geneeskunde, in staat om de behandeling van de ongeveer 25 procent van de patiënten die nog geen opties.
Vertex is trialling verschillende medicijnen die zij van mening zou de derde agent te worden in zo'n triplet, en het bedrijf zal naar verwachting gegevens los te maken van mid-stadiumproeven dit jaar.
Analisten van UBS denkt dat een triplet drug die met succes deze “heterozygoot” patiënten behandeld zou genereren tot $ 3 miljard in jaarlijkse omzet voor Vertex.
“Deze combinatie behandeling kan een veelbelovende nieuwe optie voor de behandeling van de onderliggende oorzaak van cystic fibrosis in de toekomst, en brengt ons steeds dichter bij ons doel van het ontwikkelen van nieuwe geneesmiddelen voor alle mensen met de ziekte,” zei Dr Jeffrey Chodakewitz, chief medical officer bij Vertex.
Vertex ondervindt concurrentie in de race om een ??medicijn voor onbehandelbare cystic fibrosis patiënten ontwikkelen, voornamelijk van Galapagos, een Belgisch-Nederlands biotech groep die is het ontwikkelen van geneesmiddelen in samenwerking met de “big pharma” bedrijf Abbvie.
Galapagos zal naar verwachting proef gegevens vrij te geven over de triplet geneeskunde, hetzij later dit jaar of aan het begin van 2018.