Leniolisib:
Dr. Virgil Dalm, hoofdonderzoeker van het Erasmus Universitair Medisch Centrum Rotterdam, zegt in
reactie:
“Deze onderzoeksresultaten tonen de enorme kracht van klinisch onderzoek waarin
wetenschappers, artsen en patiënten samenwerken met farmaceuten. Minder dan 10 jaar geleden
beschreven onderzoekers van de Universiteit van Cambridge en de National Institutes of Health
(NIH) in de VS een genetische variant in het PIK3CD-gen bij patiënten die leidde tot immuundisfunctie en -ontregeling als gevolg van een overactieve PI3Kinase-route. Dit gaf de aandoening zijn
naam APDS/PASLI.
Patiënten hebben momenteel slechts beperkte behandelingsopties met symptomatische therapieën
zoals antibiotica, antivirale middelen en immunoglobuline-vervangingstherapie (IgRT). Nietgoedgekeurde empirische therapieën zoals mTOR-remmers kunnen ernstige bijwerkingen hebben.
De enige potentieel genezende behandeling, stamceltransplantatie, wordt ook geassocieerd met
hoge morbiditeit en mortaliteit. Novartis werkte samen met artsen over de hele wereld en
onderzocht leniolisib in APDS-patiënten, met deze positieve resultaten als resultaat.
Ik kijk ernaar uit om samen met Pharming leniolisib voor APDS-patiënten beschikbaar te maken en
het verder te onderzoeken bij kinderen, evenals bij andere patiëntpopulaties die baat kunnen
hebben bij deze nauwkeurig gerichte therapie.”
De start van het indienen van de wereldwijde aanvragen voor registratie bij regulatoire instanties wordt
voorzien in het tweede kwartaal van dit jaar.