Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Jinxter schreef op 25 juli 2023 20:48:

[...]

Idd opmerkelijk en toeval bestaat zeker niet.
Er komt echt meer en beter nieuws aan, de deal met Orchard is al twee jaar geleden gesloten, voorafgaand natuurlijk een periode van kennismaking en dat Pharming en ORTX elkander weten te vinden in hun toekomst visie.

Heb je mijn bericht bij Avanatium ook gelezen, zag dat je die inmiddels ook volgt ;-)

Cheers op een mooie nazomer, wordt leuk richting einde jaar.

quote:

Mr. 3L schreef op 2 augustus 2023 16:45:

Dit is pas mooi nieuws!!!

Orchard Therapeutics Strongly Supports Enactment of Newborn Metabolic Screening Act in Illinois, Adding Metachromatic Leukodystrophy to Statewide Panel

BOSTON and LONDON, Aug. 02, 2023 (GLOBE NEWSWIRE) -- Orchard Therapeutics (Nasdaq: ORTX), a global gene therapy leader, expresses its strong appreciation for the passage of the Newborn Metabolic Screening Act in Illinois, also known as SB67. The law, anticipated to go into effect in January 2024, mandates the expansion of the Illinois Department of Public Health’s Newborn Screening program to include metachromatic leukodystrophy (MLD) for the estimated 130,000 newborns in the state each year. Illinois becomes the first state in the U.S. to add newborn screening for MLD to its statewide panel.

Meer info: ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

quote:

The passenger schreef op 2 augustus 2023 18:02:

[...]

Goed nieuws, ik zou ook niet te veel belang hechten aan het prut artikel van seeking alpha. Er wordt niet gerefereerd aan mogelijk grotere indicaties zoals Crohn, en Orchard heeft ook geen enkele relatie met het technische platform van Bluebird.

Laten wij afwachten wat morgen doet, iig zijn een aantal staten zoals het hoort treden op de maturity ladder aan het bestijgen, en uiteraard wordt het straks gemeengoed om screenings te doen naarmate er meerdere curative therapieën beschikbaar komen, niet alleen in US ook in RoW, zowaar de potentie van Invitae. Er dient nog een hele shake out plaats te vinden, en zou mij niks verbazen bij het optrekken van de rook Orchard daar staat, als een huis, vergeet niet dat 75% van het bedrijf opgeslurpt wordt door VC, en het bedrijf zich imo bevindt in een grote rollercoasting transformational ride, uiteraard, in het belang van de patiënt.

Salut

quote:

The passenger schreef op 2 augustus 2023 18:32:

[...]

Dit stuk uit het artikel van Seeking Alpha, moet het nog wel valideren:

One painpoint I discussed earlier is that all of ORTX product candidates use a self-inactivating lentiviral vector, and bluebird bio’s (BLUE) with emerging oncogenesis from its own SIN lentiviral vectors has put a spanner in the works of every other company using this delivery modality, which includes ORTX.

Iemand die hier zijn / haar licht over kan laten schijnen?

Salut

quote:

The passenger schreef op 2 augustus 2023 18:32:

[...]

Dit stuk uit het artikel van Seeking Alpha, moet het nog wel valideren:

One painpoint I discussed earlier is that all of ORTX product candidates use a self-inactivating lentiviral vector, and bluebird bio’s (BLUE) with emerging oncogenesis from its own SIN lentiviral vectors has put a spanner in the works of every other company using this delivery modality, which includes ORTX.

Iemand die hier zijn / haar licht over kan laten schijnen?

Salut

quote:

Jinxter schreef op 2 augustus 2023 22:31:

[...]

Passenger,

Op de website van Orchard het stuk doorgelezen ( vertaald) te lang om hier te posten.
In dit artikel wordt ook het stukje over lentiviral vector beschreven.

Voor zover ik het begrijp heeft de wijze hoe Orchard deze toepast voordelen.

www.orchard-tx.com/gene-therapy-comes...

Hele stuk is sowieso interessant om te lezen.

Twee jaar terug heeft Pharming natuurlijk al de deal gemaakt met Orchard,
We kunnen het nog niet vastpakken, maar met Artificial Intelligence en de snelheid van de huidige moderne technieken zal er een bedrijf zich ontpoppen in de gentechnologie.

Orchard zou er één kunnen worden.

Vorige posting is m.i toch niet helemaal de juiste link.

Cheers

quote:

The passenger schreef op 3 augustus 2023 05:54:

[...]

Hi buddy,

Dit laat weer eens zien dat je hiermee jouw nickname wederom eer aan doet.

Ik zal er in het weekend naar kijken, maar het lijkt er nu al op dat Orchard vrij is om de via een nog steeds verder in ontwikkeling zijnde lenteviral techniek of afgeleide techniek via virussen van de cellen in kwestie de cel-DNA kan modificeren, die zij later kunnen terug plaatsen via bloedtransfusie, dwz zonder rekening te houden met een andere patent aangezien deze er niet zijn op deze techniek voor specifiek de betreffende aandoeningen.

Waar ik even vanuit ging, wellicht te makkelijk gedacht, hoor, is dat Orchard het patent heeft op deze techniek obv combi lenteviral / aandoening, en er in dat verband geen relatie is met Biobird en ben idd op zoek naar onomstotelijk bewijs hiervoor.

Waarmee de passage van Seeking Alpha tegelijk als suggestieve opmerking als ook volledig ontkracht kan worden, daar deze niet op waarheid berust zou zijn.

Thx, buddy.

Salut

quote:

Mr. 3L schreef op 3 augustus 2023 13:32:

Dit zijn toch hele nette cijfers of niet..? Mooie groei en een hoop kostenbesparing...

quote:

The passenger schreef op 3 augustus 2023 13:16:

[...]

Jippiejajee…

ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...

Het was even nagels bijten, maar dan heb je ook wat. De contouren rondom de drie-eenheid Pharming / Orchard / Invitae beginnen nader vorm te krijgen.

Salut

quote:

Jinxter schreef op 3 augustus 2023 13:47:

[...]

Idd Passenger,

Cheers today! Jippiejajee…

Mooi omschreven de drie-eenhied (POI), las in het stuk ook dat er in de USA in de staat Illinois de Newborn Metabolic Screening Act aangenomen, ook bekend als SB67, die vereist dat het ministerie van Volksgezondheid van de staat alle pasgeborenen screent op MLD. Het wetsvoorstel werd vorige week door de gouverneur ondertekend en naar verwachting zal Illinois dit jaar beginnen met het implementeren van staatsbrede screening voor MLD.

SB0067: bron:
www.ilga.gov/legislation/BillStatus.a...

Resterende verwachte mijlpalen voor 2023
Orchard Therapeutics heeft de volgende belangrijke mijlpalen geschetst die voor de rest van 2023 worden verwacht:
• Libmeldy: Ga door met het opzetten van extra gekwalificeerde behandelcentra en breid de screeningsactiviteiten voor pasgeborenen uit in heel Europa, de VS en het Midden-Oosten.
• OTL-200 voor MLD: Beveilig de acceptatie van de BLA-indiening door de FDA voorafgaand aan een mogelijke Amerikaanse goedkeuring in de eerste helft van 2024.
• OTL-203 voor MPS-IH: Start een wereldwijde, multi-center registratieproef tegen het einde van het jaar.
• OTL-104 voor de ziekte van NOD2-Crohn: Begin met IND- en CTA-ondersteunende studies in de tweede helft van 2023, voorafgaand aan een mogelijke indiening in 2025.
• Bevorder de andere preklinische programma's van het bedrijf, waaronder OTL-204 in de progranulinevorm van FTD en OTL-105 in samenwerking met en gefinancierd door Pharming Group N.V. in erfelijk angio-oedeem (HAE).

quote:

The passenger schreef op 7 augustus 2023 16:29:

[...]

Hi buddy,

Ik heb afgelopen vrijdag naar de call van Orchard geluisterd, en afgelopen zaterdag naar de call van Pharming.

Bijgaand tref je mijn observaties, die hopelijk een meer realistische inkijk geven in de potentie van Orchard & wellicht ook Pharming zijdelings:
1. Slide12 van bijgaande link. Hierin zie je zoals ook eerder geschetst de omzetverwachting van OTL-200 tegen MLD.

ir.orchard-tx.com/static-files/9fed8b...

2. Belangrijke voorwaarde is de newborn screening, om patiënten te identificeren en te behandelen. Te meer, 28:43 / 30:40 van de webinar, CO —> sales zijn lumpy, totdat…

edge.media-server.com/mmc/p/maett2gq

3. Mijn verwachting is naarmate de new screening beschikbaar is, CO refereert aan universal screening in place, zal het aantal patiënten voor OTL-200 in een stroomversnelling komen.

Vandaar dat ik van mening ben, dat het vanaf nu sneller kan gaan dan tot nu is gegaan. Dit verklaart wellicht ook de koersimplosie, in feite had Orchard geen bestaansrecht, or commercial viability zonder universal new born screening, en imo is dit ook een van de value drivers achter de waardeontwikkeling van Orchard.

4. Slide 12 van de groeiverwachting, gaat uit bij universal new born screening in EU / USA uit van 250M obv incidence 1:100.000. Er is voldoende aangetoond dat de incidence 1:50.000 is, en veiligheidshalve kan hiermee ook worden gerekend. Uitgaande van screening met een dekking van 50% in 2025, is dit 250M, en crescendo. Even afgezien van de overige ontwikkelingen. Mede door invloed van AI verwacht ik dat het weleens nog sneller kan gaan, vandaar dat mijn intuïtie zegt dat de laatste tranche niet nodig zou moeten zijn.

5. Uit de call van Pharming merkte ik nogal irritatie wanneer gevraagd werd naar de ontwikkeling van OTL-105 tegen HAE, vanuit Sijmen. Ik bemerkte dat het voor hem niet snel genoeg ging. Dat vind ik ook jammer, in het belang van de patiënt, nu Orchard ook nu ook druk bezig is weliswaar onder auspicien van VC zijn eigen tuintje aan te harken, en gezien de beperkte omvang van de organisatie zowel van Orchard als van Pharming, er wellicht hier voorlopig niet voldoende focus op gevestigd kan worden, of vanuit managerial perspective men de power mist hier focus voor aan te brengen binnen de eigen gelederen..

Salut

quote:

The passenger schreef op 17 augustus 2023 19:58:

[...]

Nog even geduld aub:

www.nasdaq.com/articles/wall-street-a...

Voor wat het waard is.

Vergeet niet dat er 110M wordt geïnjecteerd tegen USD 11 * 109.5M aandelen door VC na goedkeuring BLA OTL-200 in USA, hetgeen imo een bijna gelopen race betreft. Edoch ben ik bevreesd voor een ingrijpende recessie in de USA, edoch is dit bedrijf dan ook nog steeds meer dan goed gefinancierd om verder te groeien.

Salut

.

quote:

Jinxter schreef op 19 augustus 2023 22:22:

[...]

Passenger,

Ik heb nog wat uitgezocht, helaas op dit moment niets kunnen vinden wanneer we de goedkeuring BLA OTL-200 kunnen verwachten.

Time will tell…….

Zoals jij wel vaker afsluit.

quote:

Jinxter schreef op 19 augustus 2023 22:22:

[...]

Passenger,

Ik heb nog wat uitgezocht, helaas op dit moment niets kunnen vinden wanneer we de goedkeuring BLA OTL-200 kunnen verwachten.

Time will tell…….

Zoals jij wel vaker afsluit.

quote:

Mr. 3L schreef op 21 augustus 2023 09:11:

[...]

Dit kwartaal toch..?

“With the completion of the rolling BLA submission for OTL-200 to the FDA, we are now one significant step closer to bringing this important therapy to families in the U.S. affected by MLD who currently have no treatment options beyond supportive care,” said Bobby Gaspar, M.D., Ph.D., chief executive officer. “We look forward to working with the agency throughout the filing and review process and expect to hear from the FDA regarding acceptance of the BLA in the third quarter of this year.”

Press release van 3 augustus jl.
ir.orchard-tx.com/news-releases/news-...