Eurobench.com

Wimmie 15 september 2021 19:20

0

[Modbreak IEX: gelieve elkaar niet persoonlijk aan te vallen.]

The passenger 15 september 2021 19:23

2

quote:
Sharen schreef op 15 september 2021 19:19:
[...]
Ik snap je suggestie maar het hoeft dus niet (alleen) aan Osthoff te liggen.

Het kan ook een collectieve inschattingsfout zijn van Osthoff EN Pharming om Brazilië en Mexico erbij te betrekken, in de hoop meer patiënten te vinden.

Verder loop AKI nu gewoon weer netjes.

En PE heeft natuurlijk meer dan welk onderzoek last van proefpatienten die nu liever niet aan onderzoeken meedoen, of nog niet welkom zijn in onderzoekscentra.
(ik ken toevallig een paar zwangeren: die durven zich niet te vaccineren en blijven dan veiligheidshalve het liefst 9 maanden thuis)

Maar qua Covid-trial kunnen we verder nog steeds optimistisch zijn:
Het amerikaanse onderzoek blijkt (vóór de einddatum) wél al erg succesvol, daar kan iets moois uit komen.

En misschien kunnen de ‘Basel-only’ resultaten (mocht daar wel goed gerandomised zijn) óók statistisch nog iets betekenen.

Laten wij het hopen…

De ontspannen blik en houding van Osthoff tijdens de Dienstagklub is imo op zijn plaats, te meer ik bij hem achter dat typische wetenschappelijke brilletje een aantal malen een ondeugende twinkeling in zijn ogen bespeurde.

Ook de tetrisblokjes vallen hier op zijn plek. Bzzzzzt, weer twee lijnen weg.

Wellicht dat ze in de VS al overtuigd zijn, om zelf een helpende hand toe te reiken aan Pharming vwb AKI en PE. Het zou geen overbodige luxe zijn, daar geen gebruik van te maken.

Salut

€URO-Trader 15 september 2021 19:30

1

In de eindveiling het verkochte deel, wederom, terug gekocht. Zie de koers nog wel een keer opveren. Er staat momenteel veel bio laag, dus het is niet zozeer Pharming. Sentiment speelt een rol en geen positieve pb's. Duikt de koers wederom onder de €0,80 dan worden de aandelen grif overgenomen. Onlangs hadden we enkele donderdagen met een prima +.

Sharen 15 september 2021 19:30

3

quote:
fanaat schreef op 15 september 2021 17:59:
Beste Ruud mis jij niet iets. Als het onderzoek succesrijk zou zijn dan had toch wel iemand in de gaten gehad dat er een parel op de beurs rondwaarde. In een paar maanden tijd is ruim €400.000.000 aan waarde verdampt. Is heel veel en zegt alles.

Fanaat, op zich heb je hier een punt.

Maar zoals je kunt lezen is er ook veel verwarring over de uitslag en dus over de mate van succes van het onderzoek:
- USA uitslag heel goed
- Zwitzerland statistisch gedisqualificeerd

Derhalve ik kan me voorstellen dat ook grotere investeerders eerst meer duidelijkheid willen wat dit betekent.

Het zakken van de koers lijkt daarbij vooralsnog wel gestopt.

Mauke 15 september 2021 19:48

3

quote:
Vince.be schreef op 15 september 2021 19:01:
[...]

Beste Mauke, je bent niet de enige die mij schrijft " nu geloof ik U niet meer" of "waarom koop je 1x nadien nog 1x en nu is het derde keer".

Men gelooft mij of niet, tja wat kan ik daaraan doen.

Men zegt hier en ook mijn twee partners tegen mij dat het onmogelijk is dat mijnheer SDV ooit zijn woord met iets niet gaat waar maken, dat het niet voor niets is dat hij aanwerft, een pand huurt.

Ik kan ook niet geloven dat hij liegt over alles wat hij zegt, ooit zal hij wel de koers van het aandeel omhoog brengen. Jammer genoeg zal dat gebeuren wanneer "hij" dat wilt en niet wanneer ik dat graag zou hebben.

Dat het uitbetalen van zijn obligaties daarmee een rol speelt is voor mij practisch 100% zeker. Hij wilt ze niet vroetijdig uit betalen.

Nu aan de koers van vandaag, of ietsje er onder of er boven ik geloof niet dat men iets mis doet door opnieuw deze aandelen te nemen.

Last but not least, deze ceo zal nu hoogdringend zijn geloofwaardigheid, zijn reputatie, terug in orde moeten brengen met iets zeer concreet want anders nog 1x 2x een slag in het water met zijn vooruitzichten en niemand zal hem nog geloven.

Conclusie, wil ik terugkomen dan doe ik dat of misschien niet, ik zie wel hoe het verder gaat morgen overmorgen enz.

Beste Vince, als jij nu toch denkt dat het allemaal wel meevalt dan moet je vooral weer instappen, maar stop a.u.b. met klagen. Je weet nu dat hier alles lang duurt en er weinig vertrouwen is. . Alle LT ers balen net zo hard als jij door de dalingen. Bekijk het eens per kwartaal i.p.v. per uur…, en ga eens spreiden!

Janssen&Janssen 15 september 2021 19:53

1

Onder welke noemer kan Pharming de resultaten indienen bij de FDA?

Doorbraak therapie

De aanduiding van Breakthrough Therapy is een proces dat is ontworpen om de ontwikkeling en beoordeling van geneesmiddelen die bedoeld zijn om een ??ernstige aandoening te behandelen, te bespoedigen en voorlopig klinisch bewijs geeft aan dat het geneesmiddel op een (klinisch) significant eindpunt(en) een aanzienlijke verbetering ten opzichte van de beschikbare therapie kan vertonen.

Om te bepalen of de verbetering ten opzichte van de beschikbare therapie substantieel is, is een kwestie van oordeel en hangt af van zowel de omvang van het behandelingseffect, waaronder de duur van het effect, als het belang van de waargenomen klinische uitkomst. Over het algemeen zou het voorlopige klinische bewijs een duidelijk voordeel moeten opleveren ten opzichte van de beschikbare therapie.

Voor de aanduiding van doorbraaktherapie verwijst klinisch significant eindpunt in het algemeen naar een eindpunt dat een effect meet op onomkeerbare morbiditeit of mortaliteit (IMM) of op symptomen die ernstige gevolgen van de ziekte vertegenwoordigen. Een klinisch significant eindpunt kan ook verwijzen naar bevindingen die wijzen op een effect op IMM of ernstige symptomen, waaronder:

Een effect op een vastgesteld surrogaateindpunt
Een effect op een surrogaateindpunt of tussenliggend klinisch eindpunt waarvan het redelijk waarschijnlijk wordt geacht dat het een klinisch voordeel voorspelt (dwz de versnelde goedkeuringsnorm)
Een effect op een farmacodynamische biomarker(s) die niet voldoen aan de criteria voor een acceptabel surrogaateindpunt, maar die sterk wijzen op de mogelijkheid van een klinisch betekenisvol effect op de onderliggende ziekte
Een significant verbeterd veiligheidsprofiel in vergelijking met beschikbare therapie (bijv. minder dosisbeperkende toxiciteit voor een oncologisch middel), met bewijs van vergelijkbare werkzaamheid
Een geneesmiddel dat de aanduiding Doorbraaktherapie krijgt, komt in aanmerking voor het volgende:

Alle Fast Track-aanduidingsfuncties
Intensieve begeleiding bij een efficiënt ontwikkelingsprogramma voor geneesmiddelen, al vanaf fase 1
Organisatorische betrokkenheid waarbij senior managers betrokken zijn
De aanduiding Breakthrough Therapy wordt aangevraagd door het farmaceutisch bedrijf. Als een sponsor niet heeft verzocht om doorbraaktherapie, kan de FDA voorstellen dat de sponsor overweegt een verzoek in te dienen indien: (1) na beoordeling van de ingediende gegevens en informatie (inclusief voorlopig klinisch bewijs), het Geneesmiddelenbureau denkt dat het ontwikkelingsprogramma voor geneesmiddelen mogelijk voldoet aan de criteria voor De aanduiding Breakthrough Therapy en (2) het resterende programma voor de ontwikkeling van geneesmiddelen kunnen profiteren van de aanduiding.

In het ideale geval moet de FDA uiterlijk op het einde van de fase-2-vergaderingen een aanvraag voor de aanwijzing van een doorbraaktherapie ontvangen als een van de kenmerken van de aanwijzing moet worden verkregen. Omdat de primaire bedoeling van de aanduiding van Breakthrough Therapy is om bewijsmateriaal te ontwikkelen dat nodig is om de goedkeuring zo efficiënt mogelijk te ondersteunen, verwacht de FDA niet dat verzoeken tot toewijzing van Breakthrough Therapy zullen worden ingediend na de indiening van een originele BLA of NDA of een aanvulling. De FDA zal binnen zestig dagen na ontvangst van het verzoek reageren op de aanwijzingsverzoeken van Breakthrough Therapy.

Janssen&Janssen 15 september 2021 19:54

2

Prioriteitsbeoordeling

Voorafgaand aan goedkeuring moet elk medicijn dat in de Verenigde Staten op de markt wordt gebracht, een gedetailleerd FDA-beoordelingsproces doorlopen. In 1992 stemde de FDA op grond van de Prescription Drug User Act (PDUFA) in met specifieke doelen voor het verbeteren van de beoordelingstijd van geneesmiddelen en creëerde een tweeledig systeem van beoordelingstijden: Standard Review en Priority Review . Een aanduiding van Priority Review betekent dat het FDA's doel is om binnen 6 maanden actie te ondernemen op een aanvraag (vergeleken met 10 maanden bij standaardbeoordeling).

Een aanduiding van Priority Review zal de algehele aandacht en middelen richten op de evaluatie van aanvragen voor geneesmiddelen die, indien goedgekeurd, een significante verbetering zouden zijn in de veiligheid of effectiviteit van de behandeling, diagnose of preventie van ernstige aandoeningen in vergelijking met standaardtoepassingen.

Aanzienlijke verbetering kan worden aangetoond door de volgende voorbeelden:

bewijs van verhoogde effectiviteit bij behandeling, preventie of diagnose van een aandoening;
eliminatie of substantiële vermindering van een behandelingsbeperkende geneesmiddelreactie;
gedocumenteerde verbetering van de therapietrouw van de patiënt die naar verwachting zal leiden tot een verbetering van ernstige resultaten; of
bewijs van veiligheid en effectiviteit in een nieuwe subpopulatie.
FDA beslist over de beoordelingsaanduiding voor elke aanvraag. Een aanvrager kan echter uitdrukkelijk verzoeken om prioriteitsbeoordeling zoals beschreven in de Richtsnoeren voor versnelde programma's van de industrie voor ernstige aandoeningen - geneesmiddelen en biologische geneesmiddelen. Het heeft geen invloed op de duur van de klinische proefperiode. FDA informeert de aanvrager van een Priority Review-aanduiding binnen 60 dagen na ontvangst van de originele BLA, NDA of werkzaamheidssupplement. Aanwijzing van een geneesmiddel als "Prioriteit" verandert niets aan de wetenschappelijke/medische standaard voor goedkeuring of de kwaliteit van het benodigde bewijs

Janssen&Janssen 15 september 2021 19:55

2

Fast Track

Fast track is een proces dat is ontworpen om de ontwikkeling en bespoediging van de beoordeling van geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige aandoeningen en het vervullen van een onvervulde medische behoefte te vergemakkelijken. Het doel is om belangrijke nieuwe medicijnen eerder bij de patiënt te krijgen. Fast Track richt zich op een breed scala aan ernstige aandoeningen.

Bepalen of een aandoening ernstig is, is een kwestie van oordeel, maar is over het algemeen gebaseerd op de vraag of het medicijn invloed zal hebben op factoren als overleving, dagelijks functioneren of de waarschijnlijkheid dat de aandoening, indien onbehandeld, zal verergeren van een minder ernstige aandoening naar een meer ernstige. AIDS, Alzheimer, hartfalen en kanker zijn duidelijke voorbeelden van ernstige aandoeningen. Maar ook ziekten als epilepsie, depressie en diabetes worden als ernstige aandoeningen beschouwd.

Het voorzien in een onvervulde medische behoefte wordt gedefinieerd als het bieden van een therapie waar die niet bestaat of het bieden van een therapie die mogelijk beter is dan de beschikbare therapie.

Elk medicijn dat wordt ontwikkeld om een ??aandoening te behandelen of te voorkomen zonder huidige therapie, is duidelijk gericht op een onvervulde behoefte. Als er therapieën beschikbaar zijn, moet een fast track-medicijn enig voordeel hebben ten opzichte van beschikbare therapie, zoals:

Toont superieure effectiviteit, effect op ernstige uitkomsten of verbeterd effect op ernstige uitkomsten
Ernstige bijwerkingen van een beschikbare therapie vermijden

Verbetering van de diagnose van een ernstige aandoening waarbij een vroege diagnose resulteert in een betere uitkomst

Het verminderen van een klinisch significante toxiciteit van een beschikbare therapie die vaak voorkomt en stopzetting van de behandeling veroorzaakt

Mogelijkheid om opkomende of verwachte behoeften op het gebied van de volksgezondheid aan te pakken

Een geneesmiddel dat de Fast Track- aanduiding krijgt, komt in aanmerking voor enkele of alle van de volgende zaken:

Frequentere vergaderingen met de FDA om het ontwikkelingsplan van het medicijn te bespreken en ervoor te zorgen dat de juiste gegevens worden verzameld die nodig zijn om de goedkeuring van het medicijn te ondersteunen

Vaker schriftelijke communicatie van de FDA over zaken als de opzet van de voorgestelde klinische onderzoeken en het gebruik van biomarkers

Geschiktheid voor versnelde goedkeuring en prioriteitsbeoordeling, indien aan de relevante criteria wordt voldaan

Rolling Review , wat betekent dat een farmaceutisch bedrijf voltooide secties van zijn Biologische Licentieaanvraag (BLA) of New Drug Application (NDA) kan indienen voor beoordeling door FDA, in plaats van te wachten tot elke sectie van de NDA is voltooid voordat de volledige aanvraag kan worden ingediend. beoordeeld. BLA- of NDA-beoordeling begint meestal pas als het geneesmiddelenbedrijf de volledige aanvraag bij de FDA heeft ingediend

Fast Track- aanduiding moet worden aangevraagd door de farmaceutische onderneming. Het verzoek kan op elk moment tijdens het ontwikkelingsproces van het geneesmiddel worden ingediend. FDA zal het verzoek beoordelen en binnen zestig dagen een beslissing nemen op basis van het feit of het medicijn in een ernstige aandoening voorziet in een onvervulde medische behoefte.

Zodra een geneesmiddel de Fast Track- aanduiding heeft gekregen, wordt vroege en frequente communicatie tussen de FDA en een geneesmiddelenbedrijf aangemoedigd gedurende het hele ontwikkeling- en beoordelingsproces van geneesmiddelen. De frequentie van communicatie zorgt ervoor dat vragen en problemen snel worden opgelost, wat vaak leidt tot eerdere goedkeuring van geneesmiddelen en toegang door patiënten.

Janssen&Janssen 15 september 2021 19:56

2

Versnelde goedkeuring

Bij het bestuderen van een nieuw medicijn kan het soms vele jaren duren om erachter te komen of een medicijn daadwerkelijk een echt effect heeft op hoe een patiënt overleeft, zich voelt of functioneert. Een positief therapeutisch effect dat klinisch zinvol is in de context van een bepaalde ziekte, staat bekend als "klinisch voordeel". Indachtig het feit dat het lang kan duren om het beoogde klinische voordeel van een geneesmiddel te meten, heeft de FDA in 1992 de versnelde goedkeuringsvoorschriften ingesteld . Deze regelgeving stond toe dat geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen die een onvervulde medische behoefte vulden, werden goedgekeurd op basis van een surrogaateindpunt. Door een surrogaateindpunt te gebruiken, kon de FDA deze medicijnen sneller goedkeuren.

In 2012 nam het Congres de Food and Drug Administration Safety Innovations Act (FDASIA) aan. Sectie 901 van FDASIA wijzigt de Federal Food, Drug, and Cosmetic Act (FD&C Act) zodat de FDA versnelde goedkeuring kan baseren op geneesmiddelen voor ernstige aandoeningen die voorzien in een onvervulde medische behoefte om te bepalen of het medicijn een effect heeft op een surrogaat of een tussenproduct klinisch eindpunt.

Een surrogaateindpunt dat wordt gebruikt voor versnelde goedkeuring is een marker - een laboratoriummeting, radiografisch beeld, fysiek teken of andere maatstaf waarvan wordt gedacht dat deze het klinische voordeel voorspelt, maar zelf geen maatstaf is voor het klinische voordeel. Evenzo is een intermediair klinisch eindpunt een maatstaf voor een therapeutisch effect waarvan het redelijk waarschijnlijk wordt geacht dat het het klinische voordeel van een geneesmiddel voorspelt, zoals een effect op onomkeerbare morbiditeit en mortaliteit (IMM).

De FDA baseert haar beslissing over het al dan niet accepteren van het voorgestelde surrogaat of tussenliggend klinisch eindpunt op de wetenschappelijke ondersteuning voor dat eindpunt. Studies die het effect van een geneesmiddel op een surrogaat of intermediair klinisch eindpunt aantonen, moeten "adequaat en goed gecontroleerd" zijn, zoals vereist door de FD&C Act.

Het gebruik van surrogaat- of tussenliggende klinische eindpunten kan kostbare tijd besparen in het goedkeuringsproces van geneesmiddelen. Bijvoorbeeld, in plaats van te moeten wachten om te weten of een medicijn de overleving van kankerpatiënten daadwerkelijk verlengt, kan de FDA een medicijn goedkeuren op basis van bewijs dat het medicijn tumoren doet krimpen, omdat tumorkrimp redelijk waarschijnlijk wordt geacht een echt klinisch voordeel te voorspellen . In dit voorbeeld kan een goedkeuring op basis van tumorkrimp veel eerder plaatsvinden dan wachten om te weten of patiënten daadwerkelijk langer leefden. Het farmaceutische bedrijf zal nog steeds onderzoeken moeten uitvoeren om te bevestigen dat tumorkrimp daadwerkelijk voorspelt dat patiënten langer zullen leven. Deze onderzoeken staan ??bekend als fase 4 bevestigende onderzoeken.

Waar bevestigende onderzoeken klinisch voordeel aantonen, zal de FDA de vereiste over het algemeen beëindigen. De goedkeuring van een geneesmiddel kan worden ingetrokken of de op het etiket vermelde indicatie van het geneesmiddel kan worden gewijzigd als uit onderzoeken geen klinisch voordeel blijkt of onvoldoende klinisch voordeel wordt aangetoond om de aan het geneesmiddel verbonden risico's te rechtvaardigen (bijv. verwacht op basis van het waargenomen effect op het surrogaat

LL 15 september 2021 20:00

2

quote:
Janssen&Janssen schreef op 15 september 2021 19:07:
[...]

Fanaat ik denk dat jij iets mist.

Pharming heeft +/- 660 miljoen aandelen uitstaan daar is +/- 10% in investors handen. +/- 5 a 10% is ook nog in handen van het management. Blijven er dus ruim 500 miljoen over die in particuliere handen zijn.
Laat deze gemiddelde 5000 aandelen bezitten zijn 100000 individuele piet particulieren.

Fanaat heeft het over het verlies in market capitalization. Heel grof berekent (dienende als voorbeeld) 1,5 (hoogste koers) - 0,8 (laagste koers) = € 0,7 * 660M = € 462M.

BassieNL 15 september 2021 20:06

0

Na negen dagen daling, eindelijk weer eens een plus op de borden.

Vriendelijke 15 september 2021 20:07

3

Wat een commotie zeg niet normaal meer, onderzoek in de VS is gewoon goed niks mis mee.
Ander onderzoek was fout met een reden, nu maar afwachten wat Pharming gaat zeggen .
Maar wat ik merk is dat de beleggers vergeten zijn dat de bedoeling was om Ruconest te geven voordat ze naar de ic moesten, Net als de 5 patienten in het begin.
Geen reden om te verkopen en gewoon rustig afwachten wat er verder gaat komen.

BassieNL 15 september 2021 20:28

1

JJ zet de mogelijkheden die tot een koersverdubbeling zouden leiden op een rijtje: hoe krijg je Covid Ruconest zo snel mogelijk goedgekeurd voor de Amerikaanse markt? Hij heeft de bekende trajecten door Google translate getrokken. Ik zeg: volstrekt kansloos op basis van de fase 2 onderzoeksgegevens die er nu zijn.

The passenger 15 september 2021 20:36

0

quote:
BassieNL schreef op 15 september 2021 20:28:
JJ zet de mogelijkheden die tot een koersverdubbeling zouden leiden op een rijtje: hoe krijg je Covid Ruconest zo snel mogelijk goedgekeurd voor de Amerikaanse markt? Hij heeft de bekende trajecten door Google translate getrokken. Ik zeg: volstrekt kansloos op basis van de fase 2 onderzoeksgegevens die er nu zijn.

De p = 0,0056, uitzonderlijk goed, imo sluit ik het niet uit.

Ik hoop dan ook dat Pharming het verzoek al heeft ingediend bij de FDA.

Gr

ffwachten nog 15 september 2021 20:42

0

Geen idee van de werkelijke waarde van de 2 trials. Maar als er iets positiefs uit zou kunnen rollen gaat dat minimaal nog 5 a 10 jaar duren! Pony Sijmen is dan met zijn ene trucje al met pensioen en na hem de zondvloed. In mijn optiek is het klaar met deze toko, nog een paar jaar aanmodderen en dan de deuren sluiten. Wel zullen er tussentijds nog een berg aandelen worden gedrukt.

Janssen&Janssen 15 september 2021 20:49

0

quote:
BassieNL schreef op 15 september 2021 20:28:
JJ zet de mogelijkheden die tot een koersverdubbeling zouden leiden op een rijtje: hoe krijg je Covid Ruconest zo snel mogelijk goedgekeurd voor de Amerikaanse markt? Hij heeft de bekende trajecten door Google translate getrokken. Ik zeg: volstrekt kansloos op basis van de fase 2 onderzoeksgegevens die er nu zijn.

Ik denk dat hier wel serieuse opties voor Pharming in zitten. hou er ook rekening mee dat de FDA Pharming misschien al heeft benadert voor een mogelijke indiening gezien de resultaten die de FDA waarschijnlijk al heeft.

De FDA heeft Pharming toch zelf ook benaderd voor Profylaxe of was het Pharming zelf die het ingedient heeft?
Volgens mij was het de FDA die Pharming zelf heeft benadert. Als dit het geval is hou er dan zeer rekening mee dat Pharming dit akkefietje niet is vergeten

€URO-Trader 15 september 2021 20:51

0

Tav dhr SdV, lijkt mij een prima overname kandidaat.

woodlandreport.com/2021/09/baudax-bio...

[verwijderd] 15 september 2021 20:54

0

quote:
ffwachten nog schreef op 15 september 2021 20:42:
Geen idee van de werkelijke waarde van de 2 trials. Maar als er iets positiefs uit zou kunnen rollen gaat dat minimaal nog 5 a 10 jaar duren! Pony Sijmen is dan met zijn ene trucje al met pensioen en na hem de zondvloed. In mijn optiek is het klaar met deze toko, nog een paar jaar aanmodderen en dan de deuren sluiten. Wel zullen er tussentijds nog een berg aandelen worden gedrukt.

Je bent wel erg negatief. Heb je aandelen, of wacht je nog ff?

Je geeft zelf al aan dat je de waarde van de trials niet kunt inschatten, maar je durft er wel conclusies aan te verbinden. Dat werkt natuurlijk niet zo..al zien we het vaker gebeuren.

[verwijderd] 15 september 2021 21:00

0

quote:
ffwachten nog schreef op 15 september 2021 20:42:
Geen idee van de werkelijke waarde van de 2 trials. Maar als er iets positiefs uit zou kunnen rollen gaat dat minimaal nog 5 a 10 jaar duren! Pony Sijmen is dan met zijn ene trucje al met pensioen en na hem de zondvloed. In mijn optiek is het klaar met deze toko, nog een paar jaar aanmodderen en dan de deuren sluiten. Wel zullen er tussentijds nog een berg aandelen worden gedrukt.

Je bent dan wel naar het rustige, zachtmoedige oosten des lands verhuisd, je scherpe westerse tongval ben je nog niet kwijtgeraakt. Jammer. ;-)

[verwijderd] 15 september 2021 21:04

2

Goeienavond,

Overdag is het voor mij niet mogelijk te posten en/of te lezen omdat ik dan nogal druk ben.Ik meld de dus weer voor de avonddienst op het draadje. Wat me dwars blijft zitten en waar ik niet over uit kan is wat er nu gebeurd is in Basel. Net nog even het studieprotocool doorgenomen en met name de meetpunten nog eens goed bekeken. Deze zijn vrij uitvoerig en het lijkt me toch zo dat deze metingen door veel meer artsen in allerlei ziekenhuizen en trials gedaan worden, waarom zijn ze dan niet te vergelijken met andere patienten in andere ziekenhuizen die met dezelfde beginwaarden binnenkwamen. Lijkt me toch dat dit een soort van vrij standaard riedel is die wordt afgedraaid. Hieronder ff de door google translate gehaalde vertaling over de beoordeling van de uitkomsten;

Beoordeling van secundaire uitkomsten
- Voor de analyse van de tijd tot klinische verbetering van ten minste 2 punten op de WHO-ordinale schaal
voor klinische verbetering wordt de klinische ernst elke dag beoordeeld tot dag 14 volgens:
de schaal met de slechtste status voor die dag geregistreerd
- Voor de analyse van het aantal patiënten dat nog in leven is en geen invasieve of niet-invasieve beademing nodig heeft 14 dagen na inschrijving, opname op de IC met invasieve of niet-invasieve
beademing of overlijden wordt elke dag beoordeeld tot dag 14.
- Voor de analyse van het aandeel patiënten met ALI binnen 14 dagen na inschrijving,
PaO2/FiO2 wordt dagelijks bepaald tot dag 14. Dit is alleen relevant voor patiënten met arteriële
bloedgasafname op de IC of zelden op de afdeling.

Beoordeling van andere interessante uitkomsten

Voor de analyse van veranderingen van biomarkerniveaus zullen CRP-LDH, D-dimeer, IL-6 en lymfocyten
worden gemeten in bloedmonsters verzameld op dag 0, 1-3 en om de dag daarna tot
dag 14 of ontslag. Bloedmonsters worden verzonden naar en geanalyseerd met gevalideerde methoden in de
centraal laboratorium van respectievelijke onderzoekslocaties volgens standaard interne procedures
- De incidentie van acuut nierletsel wordt beoordeeld volgens de KDIGO-classificatie.
Baseline creatinine zal worden gedefinieerd als een concentratie verkregen binnen een periode van 12 maanden
vóór opname en beschouwd als representatief voor de nierfunctie bij aanvang
naar het oordeel van de behandelend arts. Als deze referentiewaarde niet beschikbaar is, wordt de
minimum van ofwel serumcreatinine op het moment van opname of studie-inclusie, of bij patiënten
zonder chronische nierziekte, een berekende serumcreatinineconcentratie met behulp van de MDRD
vergelijking zal worden gebruikt.
- Voor de analyse van ontstekingseiwitten, parameters van de contactactivatie en
stollingssysteem en cytokines, bloedmonsters worden verzameld op dag 0, 1, 3, 5, 7, 10 en
dag 14 of ontslag (in Bazel, optioneel voor andere centra). Bloedmonsters worden verzonden naar de
centraal laboratorium van respectievelijk het Universitair Ziekenhuis Basel en de andere centra,
gecentrifugeerd, in porties verdeeld en bewaard bij -80°C. Vervolgens worden monsters geanalyseerd in
dupliceren in batches door in de handel verkrijgbare, gevalideerde ELISA's in de klinische immunologie
Laboratorium (Prof. M. Trendelenburg) en de afdeling Immunologie van het centraal laboratorium van
PROTECT-COVID-19, Versie 3.0 van 07.07.2020 Pagina 40 van 57
een geblindeerde technicus.
Blanco en nulmonster en drie kwaliteitscontrolemonsters (laag, gemiddeld
en hoge concentratie) in tweevoud worden opgenomen in elke run. Nauwkeurigheidswaarden van de
kwaliteitscontrolemonsters moeten binnen +/- 15% van de nominale waarden liggen (anders zullen studiemonsters)
opnieuw worden geanalyseerd). Bovendien worden alle monsters van dezelfde deelnemer samen geanalyseerd in
dezelfde analytische run.
- Voor de analyse van de farmacokinetiek van conestat alfa (C1INH-activiteit en concentratie), bloed
monsters worden verzameld bij baseline, 5-10 minuten na de eerste toediening en opnieuw
onmiddellijk voor en 5-10 minuten na een volgende toediening op dag 1 (in Bazel,
optioneel voor andere centra). Bloedmonsters worden verzonden naar en geanalyseerd met gevalideerde methoden
in het centrale laboratorium van het Universitair Ziekenhuis Basel volgens standaard in-house
procedures. Monsters van andere centra worden bij -80°C bewaard voordat ze naar en
in Bazel geanalyseerd.
- Voor de analyse van nierbeschadigingsmarkers worden urinemonsters verzameld bij baseline, dag 1, 3,
5, 7, 10 en dag 14 of ontslag (in Bazel, optioneel voor andere centra). Monsters zullen zijn:
gecentrifugeerd, in porties verdeeld en bewaard bij -80°C. Vervolgens worden alle monsters geanalyseerd in
duplicaat in batches door in de handel verkrijgbare, gevalideerde ELISA's in de klinische immunologie
Laboratorium (Prof. M. Trendelenburg) in Bazel

Vertraagd	26 apr 2024 17:35
Koers	0,900
Verschil	+0,019 (+2,16%)
Hoog	0,903
Laag	0,883
Volume	3.641.122
Volume gemiddeld	6.805.258
Volume gisteren	4.203.859

19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af	5
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening	6
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...	2
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...	2
13 mrt	Slotcall: Twijfel slaat toe bij chipp...
11 mrt	Beursblik: hogere jaaromzet Pharming ...
11 mrt	AEX gaat opnieuw rode opening tegemoe...	1

Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming september 2021

Meedoen aan de discussie?

Direct naar Forum

Detail

Pharming nieuws