voorgaand
Pharming kondigt positieve gegevens aan uit pediatrische klinische proef met RUCONEST®
RUCONEST® leverde klinisch zinvolle symptomen op bij kinderen met erfelijk angio-oedeem
Leiden, 02 oktober 2017 : Pharming Group NV ("Pharming" of "The Company") (Euronext Amsterdam: PHARM) heeft vandaag positieve gegevens bekendgemaakt van een klinische proef met gebruik van RUCONEST® [Recombinant Human Cl Esterase Inhibitor / Conestat alfa] voor de behandeling van erfelijke angio-oedeem (HAE) aanvallen bij kinderen.
De open-label, single arm, klinische fase II-trial is in overeenstemming met het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA) ontworpen in het kader van een PIP (Pediatrisch Onderzoeksplan) om de farmacokinetische, veiligheids- en werkzaamheidsprofielen van RUCONEST® in een dosis van 50 IE / kg bij pediatrische HAE-patiënten leeft 2-13 jaar ter ondersteuning van een pediatrische indicatie voor de behandeling van HAE-aanvallen.
In totaal werden 20 kinderen met HAE behandeld voor 73 HAE aanvallen bij een dosis van 50 IE / kg (maximaal 4200 IE). In de studie werd klinisch een significante reliëf van symptomen vastgesteld die werden beoordeeld met behulp van een
Julia Phillips / Victoria Foster Mitchell, T: +44 203 727 1136
LifeSpring Life Sciences Communication, Amsterdam, Nederland:
Leon Melens, Tel: +31 6 53 81 64 27
Over HAE
Erfelijk angio-oedeem (HAE) is een zeldzame genetische aandoening. Het wordt gekenmerkt door spontane en terugkerende episodes van zwelling (oedeemaanvallen) van de huid in verschillende delen van het lichaam, evenals in de luchtwegen en inwendige organen. Oedeem van de huid heeft meestal invloed op de ledematen, het gezicht en de geslachtsdelen. Patiënten die aan dit soort oedeem lijden, trekken vaak uit hun maatschappelijk leven wegens de afwijking, ongemak en pijn die deze symptomen kunnen veroorzaken. Bijna alle HAE-patiënten hebben last van ernstige buikpijn, misselijkheid, braken en diarree veroorzaakt door zwelling van de darmmuur.
Oedeem van de keel, neus of tong kan bijzonder gevaarlijk zijn, omdat dit kan leiden tot obstructie van de luchtwegdoorgangen en potentieel levensbedreigend zijn. Hoewel er op dit moment geen bekende behandeling voor HAE is, is het mogelijk om de symptomen die verband houden met oedeemaanvallen te behandelen. HAE treft ongeveer 1 op de 10.000 op 1 op 50.000 mensen. Wereldwijde deskundigen zijn van mening dat veel patiënten nog steeds de juiste diagnose zoeken:
RUCONEST® wordt gecommercialiseerd door Pharming in Algerije, Andorra, Oostenrijk, Bahrein, België, Frankrijk, Duitsland, Ierland, Jordanië, Koeweit, Libanon, Luxemburg, Marokko, Nederland, Oman, Portugal, Qatar, Syrië, Spanje, Zwitserland, Tunesië, de Verenigde Arabische Emiraten, het Verenigd Koninkrijk, de Verenigde Staten van Amerika en Jemen.