Pharming Group
Focus bij Pharming op mogelijk tweede medicijn in Europa en de VS
Strategische omwenteling naar platform gericht op ontwikkeling en
commercialisering van weesgeneesmiddelen
Een Nederlands biofarmaceutisch bedrijf met
één zelf ontwikkeld geneesmiddel op de markt in
Europa én de VS, is al een unicum. Laat staan twee.
Maar het ziet er naar uit dat het Pharming Group na
RUCONEST® gaat lukken om al in de eerste helft van
2023 een tweede medicijn goedgekeurd te krijgen.
De registratieaanvragen voor de goedkeuring van
leniolisib tegen APDS zijn inmiddels de deur uit en
vanwege het grote belang van het nieuwe medicijn
voor een aandoening waar nu nog geen oplossing
voor is, gaan zowel de Amerikaanse FDA als de
Europese EMA daar ook nog eens versneld naar
kijken. CEO Sijmen de Vries benadrukt het belang
van een tweede medicijn voor Pharming, maar vooral
voor patiënten.
Strategische omzettingen
Pharming maakt een belangrijke strategische
omwenteling door. De Vries, “we veranderen van een
“technology platform-based” bedrijf dat erin geslaagd
was een eerste product op de markt te brengen en
daarbij afhankelijk was van één geografie (USA)
met één product (RUCONEST®), naar een platform
specifiek voor ontwikkeling en commercialisering
van medicijnen tegen zeldzame aandoeningen. En
we hebben inmiddels bewezen een product goed te
kunnen commercialiseren. Nu gaan we uitbreiden naar
twee producten en meerdere geografieën.
Door deze focus hebben we een aantal
programma’s met onze C1-remmer in onze
pijplijn voor grote indicaties, zoals pre-eclampsie
(zwangerschapsvergiftiging) en acuut nierfalen,
gestopt omdat die niet langer aansluiten bij de
strategische richting van het bedrijf.”
RUCONEST®, wat toegelaten is voor bestrijding
van aanvallen van erfelijk angio-oedeem, blijft voor
Pharming een belangrijke en ook stabiele factor. De
Vries, “Het voorziet daar duidelijk in een behoefte.
Met name voor patiënten met ernstige aanvallen van
acute en gevaarlijke zwellingen blijft het een goed
middel. Maar ook voor patiënten die de inmiddels
nieuwe profylactische middelen die op de markt zijn
nemen, al dan niet in tabletvorm, maar nog regelmatig
doorbraakaanvallen krijgen en het genereert het
noodzakelijke geld voor verdere investeringen en
heeft z’n plaats op de Amerikaanse markt nu voor
langere tijd gevestigd. Vandaar dat we nog steeds licht
groeiende opbrengsten van het product in de VS zien.”
Nieuwe focus
Focus houden bij expansie is belangrijk, zegt De
Vries. En leniolisib - in de zomer van 2019 in licentie
verkregen van Novartis, dat het niet vond passen in
hun medicijn-portfolio - heeft belangrijk bijgedragen
Pharmings nieuwe strategische vergezicht.
De Vries, “Idealiter, binnen een jaar of drie willen we
ook nieuwe ‘assets’ naar de markt brengen.” Daarmee
doelt hij op de mogelijke in-licentiëring van nieuwe
weesgeneesmiddelen in late fase van ontwikkeling en/
of een bedrijfsovername. “De zoektocht naar dergelijke
aanvullende kandidaat-geneesmiddelen is al een tijd
aan de gang en kost tijd. Je moet daar veel geduld bij
hebben en kandidaten zorgvuldig bestuderen.”, zegt
De Vries. “Leniolisib hebben we, als alles loopt zoals
we hopen, na iets meer dan drie jaar goedgekeurd
gekregen en geïntroduceerd in onze belangrijkste
markten. En dan is er wel weer ruimte voor een
volgend product.”
Potentieel nieuw platform
Daarnaast kan leniolisib volgens De Vries zelf ook een
platform worden. “Het goede nieuws is dat we met
een van Novartis overgenomen product, waarmee zij
zelf al heel veel research hebben gedaan voor allerlei
indicaties, nu ook de mogelijkheden hebben om voor
diezelfde additionele indicaties klinisch onderzoek te
gaan starten.