Pharming Group maakt presentaties bekend die gegeven gaan worden tijdens het International Primary Immunodeficiencies Congress en de American College of Allergy, Asthma & Immunology Annual Scientific Meeting
Leiden, 7 november 2023: Pharming Group N.V. ("Pharming" of "de Onderneming") (EURONEXT Amsterdam: PHARM/Nasdaq: PHAR) maakt bekend dat er in november 14 posterpresentaties over leniolisib en RUCONEST® gegeven gaan worden door onderzoekers of medewerkers tijdens het International Primary Immunodeficiencies Congress (IPIC) en de American College of Allergy, Asthma & Immunology (ACAAI) Annual Scientific Meeting.
IPIC, Rotterdam, 8 - 10 november 2023
Benaderingen voor familietesten voor autosomaal dominante aangeboren immuunstoornissen in Europa: resultaten van een geblindeerde survey; Poster #204: donderdag 9 november, 08:00-08:30 uur
Resultaten van een tweede tussentijdse analyse van een lopende enkelarmige open-label extensiestudie met leniolisib in geactiveerd PI3K delta syndroom: werkzaamheid en veiligheid op lange termijn tot maart 2023; Poster #214: donderdag 9 november, 10:00-10:30 uur
Kwalitatief internationaal onderzoek naar de symptomen en de impact op de kwaliteit van leven van het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom (APDS): tussentijdse bevindingen;
Poster #152: Vrijdag 10 november, 15:15-15:45 uur
Een gerandomiseerde, placebogecontroleerde fase III-studie met leniolisib bij geactiveerd PI3Kd-syndroom: subgroep-analyse volwassenen versus adolescenten; Poster#213
Gastro-intestinale manifestaties bij patiënten met geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS) behandeld met leniolisib; Poster #133
Beoordeling van langdurige behandeling met leniolisib en de effecten op verwijde en ontstoken luchtwegen bij patiënten met geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS); Poster #148
Behandeling met de selectieve PI3K-remmer leniolisib in een atypisch geval van geactiveerd PI3K delta syndroom (APDS); Poster #194.
Het gebruik van proxy-ziekten voor het modelleren van het geactiveerd PI3K-delta syndroom (APDS) zorggebruik en uitkomsten; Poster #151
Het PIDCAP-project: Het ontwikkelen van een op waarschuwingssignalen-gebaseerd algoritme voor gebruik in een screeningsinstrument voor aangeboren immuunstoornissen in een elektronisch gezondheidsdossier; Poster #85
Gecompliceerd beloop van geactiveerd PI3Kd-syndroom-1 (APDS-1) verbeterd door leniolisib: een casestudie; Poster #264
Alle posters worden gedurende het congres getoond. Data en tijden voor de posters die deel uitmaken van de 'Guided Poster Walk' korte presentaties staan hierboven vermeld.
ACAAI, Anaheim, Californië, VS, 9 - 13 november 2023
APDS
Sterfte bij patiënten met het geactiveerde fosfoïnositide 3-Kinase Delta-syndroom, een systematisch literatuuroverzicht; Poster #P165: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 21:30 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
Algehele overleving bij patiënten met het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase delta syndroom; Poster #P166: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 21:35 uur. Tentoonstellingszaal congrescentrum Anaheim
RUCONEST®
Omgaan met primaire immunodeficiëntie immunoglobulinevervangingstherapie-gerelateerde bijwerkingen: Profylaxe met recombinante humane C1-esteraseremmer; Poster #M234: gepresenteerd op zaterdag 11 november 2023 om 00:00 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
Behandeling op verzoek voor aanvallen van erfelijk angio-oedeem: Rol van geïndividualiseerde managementstrategie; Poster #M150: gepresenteerd op 12 november 2023 om 21:15 uur, Anaheim Convention Center Exhibit Hall
Naast de vertoning in de expositiehal op de aangegeven tijden, zullen de Posters online en op aanvraag toegankelijk zijn voor geregistreerde deelnemers op donderdag 9 november 2023, vanaf 17:00 uur op de website van ACAAI.
Over het geactiveerde fosfoïnositide 3-kinase d syndroom (APDS)
APDS is een zeldzame primaire aandoening aan het immuunsysteem die voor het eerst werd gekarakteriseerd in 2013. APDS wordt veroorzaakt door varianten in een van de twee geïdentificeerde genen die bekend staan als PIK3CD of PIK3R1, die van vitaal belang zijn voor de ontwikkeling en functie van immuuncellen in het lichaam. Varianten van deze genen veroorzaken hyperactiviteit van de PI3Kd (phosphoïnositide 3-kinase delta) pathway, waardoor immuuncellen niet goed rijpen en functioneren, wat weer leidt tot immunodeficiëntie en ontregeling1,2,3 APDS wordt gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, waaronder ernstige, terugkerende sinopulmonale infecties, lymfoproliferatie, auto-immuniteit en enteropathie.4,5 Omdat deze symptomen geassocieerd kunnen worden met een verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder andere primaire immuno-deficiënties, is bekend dat mensen met APDS vaak een onjuiste diagnose krijgen en een mediane diagnostische vertraging van 7 jaar oplopen.6 Omdat APDS een progressieve ziekte is, kan deze vertraging in de loop van de tijd leiden tot een opeenstapeling van schade, waaronder blijvende longschade en lymfeklierkanker.4-7 Een definitieve diagnose kan worden gesteld door middel van genetische testen. APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen.
Over leniolisib
Leniolisib is een orale kleine molecule fosfoïnositide 3-kinase delta (PI3K?)-remmer die in de VS is goedgekeurd als de eerste en enige gerichte behandeling van het geactiveerde fosfoinositide 3-kinase delta (PI3Kd)-syndroom (APDS) bij volwassen en pediatrische patiënten van 12 jaar en ouder. Leniolisib remt de productie van fosfatidylinositol-3-4-5-trisfosfaat, dat dient als een belangrijke cellulaire boodschapper en een veelheid aan celfuncties reguleert, zoals proliferatie, differentiatie, cytokineproductie, celoverleving, angiogenese en metabolisme. Resultaten van een gerandomiseerde, placebogecontroleerde Fase II/III klinische studie toonden de klinische werkzaamheid van leniolisib aan in de primaire eindpunten; het toonde een statistisch significante impact op immuun-disregulatie en normalisatie van het immunofenotype bij deze patiënten, en tussentijdse open-label uitbreidingsgegevens ondersteunden de veiligheid en verdraagbaarheid van leniolisib toediening op lange termijn.8 Leniolisib wordt momenteel door het Europees Geneesmiddelenbureau gecontroleerd en er zijn plannen om verdere reglementaire goedkeuringen na te streven in het VK, Canada, Australië en Japan. Leniolisib wordt ook geëvalueerd in een Fase III klinische studie bij kinderen van 4 tot 11 jaar met APDS, met een verdere studie gepland bij kinderen van 1 tot 6 jaar met APDS.