Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Voorheen_bekend_als_Test schreef op 30 oktober 2023 09:11:

Iedereen die verwachtte dat de koers deze week, na de explosie van afgelopen donderdag, hard zou doorstijgen en nu de handen in onbegrip ten hemel heft, leeft, met alle respect, in een droomwereld. De komende weken gaat het weer naar sub EUR 1, om daar vervolgens tot het volgende financiële moment te bivakkeren.

Er is helaas geen enkele aanleiding om op de korte tot middellange termijn met een andere koersbeweging rekening te houden.

quote:

MrFoxx schreef op 30 oktober 2023 09:08:

Mooi begin van de week. Vrijdag weer op 1 euro. Lets go!

quote:

Mmdeugen schreef op 29 oktober 2023 21:19:

[...]

Er is m.i. " geen probleem" Triple A.
Dat is m.i. jou interpretatie!

Ik leg uit waarom:

Pharming is m.i. nl. Met een heel strategisch ingezet breed commercieel offensief bezig o.a. in Amerika en Europa ( dit heet investeren!), om in een zo kort mogelijke periode zoveel mogelijk patiënten met APDS te vinden. S. de Vries heeft eea een tijd geleden uitgelegd!

Ook de onderzoekskosten voor trials en 2e indicatie en Ruconest-uitbreiding kosten momenteel tijdelijk wat extra geld, maar leveren tzt m.i. veel meer geld op, dat het momenteel aan investeringen kost.
Dat is m.i. erg normaal bij introducering van nieuwe producten!
Dat heet geen " probleem"!

Deze verschillende medewerkers zullen meestal tijdelijk a.h.w. op projectbasis worden aangesteld of ingehuurd ( bijv. Als ZZP-er!) tot er zoveel mogelijk van de verwachte patiënten zijn gevonden. En/of tot de onderzoeken zijn afgerond!
Dit werkt in vele andere sectoren ook zo!

Strategie:
Deze o.a. commerciele strategie om de markt te benaderen is m.i. een zeer terechte keuze, gezien de moeilijkheidsgraad om patiënten te vinden!!.
De kost gaat voor de baat, zoals al vaker is uitgelegd op dit Forum.

Zodra die patiënten ( hopenlijk heel snel!) gevonden zijn, gaat het aantal commerciële medewerkers weer naar beneden en blijft er een beperkt aantal medewerkers over.

Wat als Pharming anders handelt?
Neemt Pharming bijv. Veel te weinig commerciële mensen voor de korte termijn aan, dan duurt het ws vele jaren voordat alle patiënten worden gevonden en is de ziekte APDS bj veel patiënten ws onnodig ver gevorderd!
En duurt het ook nog veel langer voordat er hogere omzetten en daarmee winsten gaan komen.

Dat door de hogere investeringen tbv commercialisering en onderzoekskosten korte tijd minder snel goede winsten wordt gemaakt hoort daar bij!

Vanaf Medio 2024 en daarna als Joenja ook in Europa en elders wordt goedgekeurd, en voldoende patiënten zijn gevonden en worden vermarkt zullen deze investeringskosten ws langzaam verschuiven naar andere gebieden en vervolgens dalen en blijft er steeds meer inkomen over, omdat de omzetten mits goedkeuringen fors toe zullen gaan nemen.

Begrijp je?

De globale berekeningen hiervan kunnen dan pas later geprognotiseerd worden omdat teveel variabelen en goedkeuringen in Europa en elders nog ontbreken!

Hopenlijk weten we over de ws goedkeuring van Joenja in nov. of anders ws. dec. 2023 i.v.m. advies vd CHMP richting het goedkeuringorgaan vd de EMA meer!

Fijne avond.

• De CEO van Pharming heeft zelf gezegd dat "de marketing en sales kosten niet meer significant zullen stijgen". Dat betekent dus ook dat ze niet zullen dalen.

• Pharming wil markten betreden waar ze nog helemaal geen netwerk hebben - zoals Japan. Dacht je dat Pharming dat zonder additionele kosten zou kunnen?

• Een klinische studie naar een nog op te starten 2de indicatie voor Leniolisib duurt minimaal 5 jaar tot aan goedkeuring en kost tientallen miljoenen (anderen zullen zeggen honderden miljoenen)

• In 2024 moet Pharming een herfinancieringstraject starten voor de obligatielening die in januari 2025 afloopt. Zo'n traject kent initiële kosten (vergoeding zakenbank, prospectus etc.) en de rente op de nieuwe lening zal vermoedelijk richting de 7% gaan (nu 3%).

quote:

Jans& schreef op 30 oktober 2023 09:03:

Kan iemand mij uitleggen waarom er bijna geen omzet is in Europa? (Ruconest)

quote:

ABPnietinShellwelinQuatar schreef op 30 oktober 2023 09:17:

[...]

Degene die verwachtte, dat deze poging zou lukken, komt bedrogen uit. Ik schat in, dat dit 400.000 stuks heeft gekost terwijl de koers al snel weer oploopt. Helaas voor de verkoper(s).

quote:

aextracker schreef op 28 oktober 2023 16:58:

[...]

Tja souni,

Was praktischer geweest, wanneer voda jouw bericht in zijn geheel had verwijderd.
Er stond feitelijk weinig tot niets lezenswaardigs in, waar je als Pharming informatie zoekende iets aan hebt.

Wanneer je besluit in bedrijven als Pharming , Argen-X, Galapagos, etc. belegd te zijn, weet je van de risico's en doorlooptijden welke gemoeid gaan met;
1.) Geneesmiddelen ontwikkeling (10-20 jaar , Ruconest sinds jaren negentig).
2.) Geneesmiddelen goedkeuring (5 - 10 jaar , RUCONEST sinds begin jaren 2000).
3.) Robuuste pipeline ontwikkeling & opbouw ( 10 - 40 jaar).
4.) Risico van het niet halen van de finishlijn (> 50% faalkans).
5.) Kapitalisering, cashburn vs. launchdate spanning & omzet ontwikkeling.

Is de "food for thought" uitspraak waar je aan apelleert een verkapte waarschuwing cq afwijzing in Pharming belegd te zijn ?
Zo ja, dan ben ik het daar met "profit in the pocket & op de plank" hardgrondig mee oneens

Denk inderdaad eens na, over de opbouw van de kaspositie in Q-3 terug naar $ 199 Mln , bij een omzet a $ 66 Mln, waarvan $ 60 Mln Ruconest & 7 Mln JOENJA (binnen 6 maanden 10% omzet aandeel) en de verwachte omzetopbouw richting $ 70Mln\Q in 2024 en de kansrijkheid, dat Pharming bij die omzet vanaf 2024 kansrijker harder gaat stijgen, dan de kosten. De laatste gaan doorgaans voor de bate uit en zullen i.m.o. zelf in 2024 relatief dalen vs. de omzet(groei) !
Kaspositie kan zo verder oplopen, danwel (deels) aangewend worden om nieuwe licenties in beheer- & \ of gezamenlijke ontwikkeling tot marktlancering te brengen.

Als je als (aanstaande) aandeelhouder nog immer niet wakker genoeg bent geweest om posities in Pharming in te nemen op de technische lows gedurende de afgelopen 8 jaar, wanneer de koersen op negatieve berichten corrigeerde , dan is het credo "WAKE UP" inderdaad een gepaste opmerking.

quote:

Drieklezoor schreef op 30 oktober 2023 09:15:

Dus als ik het goed begrijp, verandert er niets zoals al vele jaren , af en toe een opleving en dan weer naar het oude liedje.Maar il blijf toch nog hoop houden.

quote:

Voorheen_bekend_als_Test schreef op 30 oktober 2023 09:24:

[...]

Klopt. Maar desondanks zal meesterverkoper SDV, zoals we van hem gewend zijn, ongetwijfeld diverse pogingen doen om op slinkse wijze de aandacht van het legioen niet te laten verslappen.

quote:

ABPnietinShellwelinQuatar schreef op 30 oktober 2023 09:38:

[...]

Wat is een ander woord voor suggestief?

quote:

Natal schreef op 29 oktober 2023 09:23:

Waarom gaat het op medicatie zetten zo langzaam. Een reden is dat patienten Joenja levenslang moeten gebruiken. Specialisten vinden dat een behoorlijke consekwentie. Wel mooi om te lezen dat het vertrouwen in Joenja groot is.

NB Duits onderzoek, andere landen wellicht iets andere overwegingen.

www.frontiersin.org/articles/10.3389/...

Introductie: De diagnose en behandeling van aangeboren immuniteitsafwijkingen (IEI) is een grote uitdaging, aangezien de individuele aandoeningen zeldzaam zijn en vaak worden gekenmerkt door een verscheidenheid aan symptomen, die vaak niet ziektespecifiek zijn. Idealiter worden patiënten in speciale centra behandeld door artsen die gespecialiseerd zijn in de behandeling van primaire immuunstoornissen. In deze studie gebruikten we het voorbeeld van het geactiveerde PI3Kd-syndroom (APDS), een zeldzame IEI met een geschatte prevalentie van 1:1.000.000. We voerden enquêtes uit door middel van een vragenlijst en interviewden artsen in verschillende IEI-centra in Duitsland.

Behandeling van APDS-patiënten
Via een tweede vragenlijst vroegen we de deelnemers hoe vaak APDS-patiënten zouden komen voor vervolgafspraken, en hoe ze werden opgevolgd en behandeld. De frequentie van follow-ups verschilde van één keer (n=2/7 respondenten) tot vier keer (n=5/7) per jaar. Bijna alle APDS-patiënten hadden antibioticabehandelingen (tobramycine, ceftazidim, azitromycine, amoxicilline, cotrimoxazol en combinaties daarvan) en IRT (meestal subcutaan) gekregen of ondergingen dit momenteel. Drie deelnemers gaven aan rapamycine te gebruiken en twee deelnemers gaven aan in het verleden rituximab te hebben gebruikt. Met uitzondering van één patiënt was de behandeling met rapamycine gestaakt (1x wegens gebrek aan werkzaamheid, 1x stopzetting na HSCT).

Van de 28 patiënten die momenteel of voorheen werden gevolgd door deelnemers aan deze enquête, waren er 6 post-HSCT. Deelnemers schatten dat een derde van de APDS-patiënten in aanmerking komt voor HSCT die vanuit perspectief voor deze behandeling waren gepland (vraag 18). De houding ten opzichte van HSCT verschilde tussen de gesprekspartners. De meesten beschouwden het als een haalbare optie, sommigen zelfs de beste optie voor de meeste patiënten met ernstige symptomen. Enkelen vonden het echter te riskant voor de meeste APDS-patiënten. Sommigen uitten hun bezorgdheid over de werkzaamheid van stamceltransplantatie bij IEI-patiënten met GOF-genvarianten in het algemeen. GOF-varianten in autologe cellen die post-HSCT aanwezig zijn, kunnen een groeivoordeel hebben ten opzichte van wildtype donorcellen.

Leniolisib, een PI3Kd-specifieke remmer, zou een behandeling kunnen zijn met een laag risico op ernstige bijwerkingen die levenslang dagelijks moet worden gegeven. Op basis van meningen en suggesties van meerdere deelnemers kan de gerichte medicamenteuze behandeling volstaan bij patiënten met milde en matige ziektesymptomen. Als alternatief kan leniolisib worden gebruikt als overbruggingstherapie tot HSCT. Alle deskundigen waren voorstander van deze gerichte therapie en stonden open voor het gebruik van leniolisib in een compassionate use-programma (vragen 20, 21). De meeste respondenten van de follow-upvragenlijst (n=4/7) zouden leniolisib gebruiken voor alle APDS-patiënten, indien beschikbaar. Anderen zouden leniolisib alleen gebruiken in geval van ernstige lymfoproliferatie of immuunontregeling (n=2/7) (vraag S8). Op de vraag welke parameters nuttig waren om de werkzaamheid van deze gerichte therapie te monitoren (vraag 22; meerdere antwoorden waren mogelijk), verwezen de meeste deelnemers naar immunofenotypering met normalisatie van T- en B-celveranderingen (14 vermeldingen), verdwijning van lymfoproliferatie (13 vermeldingen) en vatbaarheid voor infecties (12 vermeldingen). Effecten op immuunontregeling (3 vermeldingen), ontwikkelingsstoornis (3 vermeldingen), kwaliteit van leven (4 vermeldingen) en lymfoomrisico (1 vermeldingen) werden minder vaak genoemd (details tabel S4). Op de vraag wat gerichte therapie zou moeten bereiken om HSCT te vervangen (vraag 23), benadrukken experts liever de kwaliteit van leven (QoL)-gerelateerde parameters (10 vermeldingen) en vatbaarheid voor infectie (9 vermeldingen). Laboratoriumparameters (4 vermeldingen) en goedaardige lymfoproliferatie (5 vermeldingen) werden ook in overweging genomen, evenals effecten op immuunontregeling en ontwikkelingsstoornis (elk 2 vermeldingen). Het verlagen van het risico op lymfoomgenese (4 vermeldingen) werd echter belangrijker geacht als levenslange gerichte therapie de voorkeur kreeg boven HSCT (details in tabel S5). De 3-jaars veiligheidsgegevens van leniolisib werden als geruststellend beschouwd, maar sommige experts zouden aarzelen om een immunomodulerend geneesmiddel voor het leven voor te schrijven. Van de deelnemers aan de enquête hadden sommigen ervaring met leniolisib voor hun patiënten in een compassionate use-programma. Hoewel de tevredenheid over de beschikbare behandelingsopties gemengd was, variërend van zeer lage tot hoge tevredenheid (vraag S4), waren artsen die leniolisib al hadden gebruikt tevreden over de ziektemodulerende activiteit en veiligheid (vraag S5). Eén respondent meldde veiligheids- en verdraagbaarheidsproblemen met prednisolon (arteriële hypertensie, nierinsufficiëntie, osteonecrose) en ciclosporine (infecties). De andere respondenten rapporteerden een acceptabele tot goede verdraagbaarheid van de gekozen behandelingsopties, waaronder rapamycine en leniolisib. Verschillende respondenten meldden dat ze in staat waren om andere medicijnen (bijv. antibiotica) bij hun patiënt te staken na het starten van de behandeling met leniolisib. Eén enkele APDS-patiënt was symptoomvrij geworden onder behandeling met leniolisib. Bij een andere patiënt had het molecuul een significant effect op de lymfoproliferatie, terwijl het hun vatbaarheid voor infecties niet verminderde.

HSCT is de afkorting voor “(autologe) hematopoietische stamceltransplantatie”, ook wel stamceltherapie genoemd.

quote:

Mika schreef op 29 oktober 2023 22:02:

[...]
Heeft de Vries dit allemaal overlegd met jou Mmdeugen of zijn het allemaal (weer) aannames van jouw kant?

quote:

Winst gevend schreef op 30 oktober 2023 11:14:

.
Kalvista publiceert nieuwste Prophilaxe vs On-Demand HAE resultaten en breakthrough cijfers.

Teveel data om hier even weg te schrijven, maar kijk eens naar de CONCLUSIONS.

www.kalvista.com/sites/default/files/...

Geweldig, en verklaart waarom de omzet van Pharming Ruconest sterk begint te groeien.