Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Marrr schreef op 14 april 2023 10:12:

[...]
. Fijne dag, ik ga naar de bingo! ;-)

quote:

zjeeraar schreef op 14 april 2023 12:36:

[...]

Idd een goed verhaal...Pharming heeft zijn zaakjes prima op orde en ook het aantal patiënten voor Leniolisib zal gestaag gaan toenemen.
Ook wat minder op dit forum bevalt me prima om anders al de onzinnige negatieve quotes van M.... en F....de hele dag door te lezen die nergens over gaan en constant SDV en of Pharming in een negatief daglicht plaatsen .......daar heb ik geen zin in, dus zodoende.
Jij ook een fijn weekend....

quote:

DE MONITOR schreef op 14 april 2023 08:08:

Takhzyro linked to long-term quality of life gains in HAE study
Reductions in swelling attacks seen over 2.5 years in HELP OLE


Long-term treatment with Takhzyro (lanadelumab) was associated with quality of life gains among people with hereditary angioedema (HAE) who participated in the HELP open-label long-term extension (OLE) study.

The study’s participants, who either rolled over from the Phase 3 HELP trial (NCT02586805), or were newly enrolled in HELP OLE (NCT02741596), also reported that their disease was well-controlled and said they were satisfied with their treatment.

Takhzyro, an approved preventive (prophylactic) treatment for HAE patients from Takeda, has a proven track record of reducing the rate of HAE swelling attacks. Now, as noted by the investigators, the “significant reductions in attack rates were accompanied by marked, sustained reduction in disease burden.”

Altogether, these results support the “benefits of [Takhzyro] therapy associated with attack prevention,” the team wrote.

The findings were reported in “Long-term lanadelumab treatment improves health-related quality of life in patients with hereditary angioedema,” a study published in the journal Annals of Allergy, Asthma & Immunology.

Takhzyro approved in US to treat HAE patients starting at age 2
Takhzyro is an antibody-based therapy that works by inhibiting kallikrein, a protein that controls the production of bradykinin — the signaling molecule that drives HAE swelling attacks. It’s given as an under-the-skin (subcutaneous) injection every two weeks, or in some select cases, every four weeks.

Its approval as an HAE preventive treatment was backed by data from the Phase 3 HELP trial, which evaluated three dosing regimens of Takhzyro against a placebo in 125 HAE patients, ages 12 and older.

Results indicated that Takhzyro significantly reduced the rate of monthly swelling attack when given at its now approved dose (300 mg every two weeks). In fact, the therapy lowered attack rates by 87% after six months compared with placebo.

Takhzyro also led to clinically meaningful improvements in quality of life, as assessed by the Angioedema Quality of Life Questionnaire (AE-QoL). The greatest gains again were observed at the now approved dose.

After the main trial, 109 participants rolled over into HELP OLE, in which all received Takhzyro (300 mg every two weeks) for an additional 2.5 years. HELP OLE also involved 103 newly-enrolled HAE patients not rolling over from a previous study.

Reductions in swelling attack rates observed in the main trial were maintained for up to about 2.5 years with treatment in the OLE.

Now, researchers analyzed quality of life and other patient-reported outcomes from HELP OLE.

For rollover participants from HELP, AE-QoL scores were reduced by 10.2 points from HELP OLE’s start (baseline) to about 2.5 years later, representing an improvement in life quality. That improvement was largely driven by participants who had been on a placebo in the main HELP trial, who saw a nearly 22-point improvement in their scores.

Still, participants given Takhzyro in HELP also continued to see gains in the OLE. From the start of HELP to the end of HELP OLE — up to about three years of treatment — these participants saw an average 25.1-point improvement.

A total of 44 of 90 rollover participants — just less than half — who completed the HELP OLE experienced an improvement that was considered clinically meaningful.

Participants newly enrolled in HELP OLE, or non-rollovers, also experienced a 19.5-point improvement in total AE-QoL scores.

For non-rollover participants and those who received placebo in HELP, the greatest gains were seen in the functioning life quality domain. Meanwhile, rollover participants given Takhzyro in the main trial saw the greatest gains in the fear/shame domain.

This is the longest follow-up of patients in a published study of [long-term prophylaxis] for HAE.

Improvements in life quality were observed regardless of patients’ baseline attack rates, or those at the study’s start, and their previous use of preventive therapies.

The angioedema control test (AECT) — a patient-reported measure of disease control — was administered after one year of treatment in the OLE.

At that time, 87.4% of rollovers and 95.7% of non-rollovers had a score of at least 10, reflecting a feeling that their HAE was well-controlled. About half of the patients in each group had a maximum score of 16.

Those rates were generally sustained throughout the remainder of the study. Patients who reported well-controlled disease also tended to report better life quality.

An increase in work productivity also was reported with treatment, with work impairments or missed work time decreasing from the start to the end of the HELP OLE.

“Patients considered their disease to be controlled, reported increased productivity, and were satisfied with [Takhzyro] treatment and found it to be convenient,” the researchers wrote, noting that this was “despite non-invasive dosage forms usually being preferred over injections.”

A total of 78.7% of participants and 82.4% of investigators rated treatment responses as excellent.

Measures of depression and anxiety, as well as other indicators of health status were generally normal at the study’s start and remained either unchanged or slightly improved with treatment.

Researchers noted that the large number of study participants and long treatment period were major study strengths, writing that “this is the longest follow-up of patients in a published study of [long-term prophylaxis] for HAE.”

quote:

stop making sense(-o) schreef op 14 april 2023 12:35:

Nieuwsgierig naar het W&S programma van Pharming nu dus aan het werven is voor een Medisch Directeur Canada, Standplaats Torronto/Montreal. Buiten hand en spandiensten voor de US markt tot taak het goedkeuringsproces voor Canada te begeleiden. Meen me te herinneren dat hierover enige tijd geleden een vraag werd gesteld.
In het verlengde van mijn nieuwsgierigheid stuitte ik hierop.
www.genopole.fr/genopolitains/entrepr...
Mogelijk voor meerdere geen nieuws, maar voor de zekerheid. Pharming presenteert zichzelf nog wel als biotech. maar heeft er dus een fysieke presentie. In een dergelijke kweekvijver van RD&I moeten voor Pharming toch smakelijke "visjes" langs zwemmen. Allereerst een medisch directeur voor Montreal ;-) en andere talenten, maar ook in termen van nieuwste ontwikkelingen, pijplijn en strategische allianties. Heb er tot op heden weinig over gevonden bij Pharming zelf. Iemand anders?

quote:

Marrr schreef op 14 april 2023 12:38:

[...]

Kilo vette karbonades gewonen! Ik gooi ze in de diepvries voor de 2 euro BBQ. :-))

quote:

stop making sense(-o) schreef op 14 april 2023 12:35:

Nieuwsgierig naar het W&S programma van Pharming,..Pharming is nu dus aan het werven voor een Medisch Directeur Canada, Standplaats Torronto/Montreal. Buiten hand en spandiensten voor de US markt tot taak het goedkeuringsproces voor Canada te begeleiden. Meen me te herinneren dat hierover enige tijd geleden een vraag werd gesteld.
In het verlengde van mijn nieuwsgierigheid stuitte ik hierop.
www.genopole.fr/genopolitains/entrepr...
Mogelijk voor meerdere geen nieuws, maar voor de zekerheid. Pharming presenteert zichzelf nog wel als biotech. maar heeft er dus een fysieke presentie. In een dergelijke kweekvijver van RD&I moeten voor Pharming toch smakelijke "visjes" langs zwemmen. Allereerst een medisch directeur voor Montreal ;-) en andere talenten, maar ook in termen van nieuwste ontwikkelingen, pijplijn en strategische allianties. Heb er tot op heden weinig over gevonden bij Pharming zelf. Iemand anders?

quote:

copi schreef op 14 april 2023 12:41:

[...]ze zijn maar 3 maanden houdbaar

quote:

JDR3000 schreef op 14 april 2023 12:17:

[...]

Klopt, die waarde wordt pas ontsloten over, zo schat ik in, een maand of 12, wanneer hopelijk voor Pharming blijkt dat leniolisib daadwerkelijk wat oplevert.

quote:

Mmdeugen schreef op 14 april 2023 12:45:

[...]

Die laatste postings" waar complete onwaarheden:" in staan schrijf ik niet!
U misschien wel!? :)

Ik heb de voucher inclusief het kasgeld van $ 208 miljoen dollar gerekend, zoals u in mijn posting kunt zien!!
Dat is dan opgeteld en dan toch geen leugen!!
Door Uw knip en plakwerk maakt u van uw posting a.h.w. mijn posting.

Dat soort misleiding naar het Forum moet afgelopen zijn!
Er zijn andere bekende posters die ook dit soort methodes gebruiken om andere posters " kapot te schrijven" en het Forum te misleiden!
Dit vervuilt m.i. dit Forum en draagt m.i. niet aan kwaliteit bij.

U weet heel goed dat de voucher wel tot plm. $150 miljoen waard kan zijn toch. Afhankelijk hoe die gebruikt wordt! Samen met het aanwezige kasgeld kom ik dan wel op plm. $300 miljoen dollar kasgeld.
Hoe hoog schat u de waarde vd voucher.
De lening staat hier helemaal los van!

Heb ik het m.i. redelijk aangehouden toch.

Ik hoop met u, dat uw postings met onwaarheden en uit de context halen van postings van anderen ook zoveel mogelijk "genokt" worden.

Groet.

En fijn weekeinde allen.

quote:

Mmdeugen schreef op 14 april 2023 11:36:

[...]

Fijn weekeinde.

quote:

ELON schreef op 14 april 2023 12:50:

Beste monitor.
Als ik het goed heb begrepen heeft u geen positie in Pharming. Waarom maakt u zich dan zo druk over dit aandeel als u het toch een flut aandeel vindt??????

quote:

Marrr schreef op 14 april 2023 12:38:

[...]

Kilo vette karbonades gewonen! Ik gooi ze in de diepvries voor de 2 euro BBQ. :-))

quote:

pakman schreef op 14 april 2023 12:49:

Mmdeugen ...U weet heel goed dat de voucher wel tot plm. $150 miljoen waard kan zijn toch.

u weet heel goed (of nog niet) dat de PRV ook WAARDELOOS KAN aflopen...alles kan maar is Geen waarheid.

quote:

Marrr schreef op 14 april 2023 12:54:

[...]

En het regent weer AB's voor een vraag die al 1000 x gesteld is. Pffffffff.