Lunaria-rediviva schreef op 1 februari 2022 12:56:
De laatste update gegeven door pharming geeft het volgende aan:
Estimated >1,350 patients (500 US, 675 EU, 190 Japan) live with APDS
More than 350 patients already identified by Pharming
Daarbij wel de kanttekening dat kinderen en Japan een nieuwe studie nodig heeft. Pharming geeft aan dat deze beide in H2 dit jaar gaan volgen nadat de resultaten can de studie bekend zijn en goedkeuring bij de FDA en EMA zijn ingediend.
Het blijft koffiedik kijken voor het publiek wat het medicijn daadwerkelijk gaat kosten. Wel kan ik zeggen dat het een stabiele inkomsten opbrengst gaat zijn omdat patienten iedere dag medicatie moeten nemen. Waarbij pharming met HAE afhankelijk is van een daadwerkelijk aanval of doorbraak.
Maar hier zit dan ook een de verrassing. Hereditair Angio Oedeem is een zeldzame aandoening terwijl APDS een extreem zeldzame aandoening is. Waarbij beide een behoorlijke impact hebben op de kwaliteit van het leven.
Kijk maar eens wat de medicijn prijzen zijn voor een preventief HAE middel. Je zou kunnen verwachten dat voor een aandoening die zelfs nog minder vaak voorkomt een hogere prijs gevraagd kan en mag worden.
Voor de forumgenoten die graag verder onderzoek willen doen hoe deze prijs tot stand kan komen deel ik de volgende link in het engels:
resource-allocation.biomedcentral.com...