Trofeo 16
09 april 2020 • 16:08
Europees biofarmaceutisch overzicht
Bridging the gap in personalised medicine with CAR T cell-based therapies
Voor sommige patiënten met recidiverende / refractaire kankers die resistentie tegen standaardbehandeling hebben ontwikkeld, is de droom van gepersonaliseerde geneesmiddelen die het immuunsysteem van het lichaam gebruiken, uitgekomen. Met de goedkeuring en het op de markt brengen van twee therapieën op basis van chimere T-receptoren (CAR T) van chimere antigenen, zijn de resultaten van de behandeling van bepaalde soorten bloedkanker volledig veranderd dankzij het gebruik van gerichte immunotherapieën. . Deze patiënten worden behandeld met geïndividualiseerde therapieën op basis van CAR T-cellen. Dit type immunotherapie richt zich meer op de exploitatie van de effectieve immuuncellen dan op de indirecte afgifte van hun cellulaire activiteit door middel van een antilichamen. Terwijl bedrijven CAR T verkennen, vinden onderzoekers deze aanpak een haalbare optie voor kanker omdat CAR T-cellen levende medicijnen zijn die actief kunnen migreren naar tumorweefsel, zich kunnen vermenigvuldigen en mogelijk een antitumoreffect kunnen bieden lange termijn. CAR Ts worden echter nog steeds beperkt door een paar belangrijke problemen die voorkomen dat deze therapie een veel gebruikte kankerbehandeling wordt.
Uitdagingen van CAR T-therapie
Het eerste probleem dat het gebruik van de huidige CAR T-therapieën beperkt, is dat bestaande behandelingen gebaseerd zijn op autologe benaderingen. De ontwikkeling van autologe therapieën houdt in dat de immuuncellen van kankerpatiënten worden geëlimineerd, waardoor ze de mogelijkheid krijgen om deze kanker te bestrijden en ze vervolgens weer in de patiënt te injecteren. Als zodanig is deze behandeling zeer persoonlijk en moet ze voor elke individuele kanker worden ontworpen. Vanwege de lage batchvolumes die per patiënt worden geproduceerd, hebben fabrikanten doorgaans schaalbaarheidsproblemen, wat zich vertaalt in de hoge kosten van celtherapieën in het algemeen.
Met name bij autologe therapieën is de variabiliteit van patiënt tot patiënt in het uitgangsmateriaal een belangrijke zorg. Deze inherente verschillen resulteren in een variatie in opbrengst of effectiviteit van het eindproduct. Desondanks zijn er nog steeds veel patiënten van wie geen adequate autologe T-cellen kunnen worden gegenereerd en die daarom niet in aanmerking komen voor behandeling met celtherapie. Een andere factor voor patiënten is de tijd die nodig is om CAR T-cellen te genereren, gemiddeld duurt het drie weken om autologe CAR T-cellen te produceren, en deze tijd is van het grootste belang voor kankerpatiënten. evolueert snel en agressief.