Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

Nachtzwaluw schreef op 19 augustus 2017 20:46:

[...]

Dank allen aan eenieders nuttige bijdrage in de discussie; helaas had ik vandaag weinig tijd te reageren.
Even kort wat over de FDA, welke inderdaad zoals gememoreerd, een beetje met de NVWA vergeleken kan worden (al hebben die hier geen EMA functie voor zover ik weet of althans beperkt daar we in de EU zitten).
Om met de NVWA te beginnen; beroepshalve ben ik op de hoogte van op zijn minst een 2-tal uiterst complexe zaken betreffende belangenverstrengelingen bij de NVWA. Het moge duidelijk zijn dat ik dat hier niet ga melden daar het met klokkenluiders meestens slecht afloopt.
Dat wat op internet over de 'houding' van de FDA staat is simpel terug te lezen: en.wikipedia.org/wiki/Criticism_of_th...
Ook daar waag ik mij niet aan een speculatie maar mensen blijven mensen; laten we het daar op houden.
Overigens tracht men hun objectiviteit en transparantie te waarborgen door bijvoorbeeld de meeting eind september over HAE te organiseren; opmerkelijk is dat wel want het wekt op zijn minst de indruk dat 'het publiek' wat te zeggen heeft. Dat zou (eigenlijk) niet mogen want de besluitvorming dient plaats te vinden conform duidelijk omschreven regels. Maar indien er geen unanieme besluitvorming binnen het comite mogelijk is kan men zo een meeting in het leven roepen en publiekelijk de stand van zaken aangeven. Ik verwacht na deze meeting (of eigenlijk tijdens maar wie van ons is erbij...) wel wat meer (eigenlijk veel meer) duidelijkheid omtrent het hele HAE gebeuren. Op mij komt het over alsof men er zelf niet uitkomt.....
Mogelijkerwijs probeer ik later wat meer uit te zoeken omtrent Shire's nieuwe medicijn, pro's en contra's maar dat kost veel meer tijd dan men denkt.
Fijn weekend verder allen.

quote:

Breun schreef op 19 augustus 2017 21:50:

Ik las dat er een vergadering is in september door de fda.
Kan iemand mij vertellen wat hierin mogelijk besproken gaat worden?

quote:

devisboer schreef op 19 augustus 2017 21:45:

maandag lager?

quote:

Nachtzwaluw schreef op 19 augustus 2017 21:58:

[...]

Ik zou zeggen; lees het eens door:
www.fda.gov/ForIndustry/UserFees/Pres...
en d'r schijnt ook een webcast te zijn.
En quote: 'In addition to providing input at the public meeting, stakeholders are invited to provide their perspectives on the discussion questions through the public docket. The docket closes on November 20, 2017.'
Nooit geschoten is altijd mis.

quote:

Nachtzwaluw schreef op 19 augustus 2017 22:09:

[...]

www.federalregister.gov/documents/201...
Bij 'topic 2' kun je zien wat er zoal gevraagd wordt aan patienten.
Ik ben van mening dat Pharming hier indirect bij aanwezig MOET zijn, waarschijnlijk kunnen ze zeker enkele patienten of artsen vragen te komen (of te sponsoren). Persoonlijk ben ik van mening dat dit een enorm belangrijke 'meeting' kan zijn, nee IS voor de LT ruconest. Maar wie ben ik om Pharming te gaan vertellen wat ze moeten doen; achter de schermen zijn ze hier absoluut druk mee bezig. Zo niet is het de misser van het jaar.

quote:

CW1884 schreef op 19 augustus 2017 12:47:

[...]
Even ingaand op de drie vetgedrukte zinnen.

1)* Shire geeft aan in uw bijlage, dat ze verwachten marktaandeel af te nemen van de concurrentie. Ze refereren echter naar concurrenten, die nog altijd steroïden aanbieden ter voorkoming van HAE aanvallen. In veel landen worden nog veel steroïden gebruikt voor HAE. Steroïden zijn echter ongezond(er) voor het lichaam. Ook in de grootste markt van HAE, de USA, wordt naast Berinert, Cinryze, Firazyr, HAEGarda, Kalbitor en Ruconest nog altijd Danazol gebruikt. Shire refereert hierbij dus aan producten zoals Danazol.

2)* Dat Cinryze zo populair is, komt doordat Cinryze één van de eerste goedgekeurde medicijnen is in de USA (na de toen al aanwezige steroïden). De USA is de grootste markt voor HAE. "Vroeger" gingen medicijnfabrikanten naar artsen en gaven de artsen cadeau's, uitjes e.d.. Hierdoor kon Cinryze binnen no-time een gigantisch marktaandeel krijgen in de USA. Voor Europa geldt dat Berinert de grootste is en dat Cinryze niet zo groot is als Berinert. Cinryze heeft ook in Europa snoepreisjes uitgedeeld, waardoor het toch een aanzienlijk marktaandeel heeft verkregen. Inmiddels is het proces veranderd. Het is verboden snoepreisjes aan te bieden (het zal nog altijd wel gebeuren, maar is vaak niet te bewijzen). Doordat Shire/Cinryze veel geld bezit, oa dankzij de verkopen met veel winst, heeft Shire/Cinryze automatisch ook veel macht gekregen. Hierdoor is het moeilijk voor de concurrenten om een stukje marktaandeel van Cinryze te veroveren. Ruconest is maar een kleine speler en de meeste patiënten, die nu Ruconest gebruiken zullen dan ook afkomstig zijn van nieuwe gediagnosticeerde patiënten, die überhaupt nog geen medicijnen voorheen gebruikten. Diegene die reeds Cinryze gebruikten zullen hoogstwaarschijnlijk (mits geen bijwerkingen) bij Cinryze blijven.

3)* Dit punt is om veel over te speculeren. Ik denk omdat er nog geen andere medicijnen vergelijkbaar zijn en de FDA inmiddels medicijnen voor ziektes sneller wensen goed te keuren. Lanademulab is met geen één medicijn voor HAE te vergelijken en wordt anders toegepast dan de andere medicijnen voor HAE. Daar komt bij dat Shire veel geld ter beschikking heeft en geld blijft macht.

quote:

Nachtzwaluw schreef op 19 augustus 2017 20:46:

[...]

Dank allen aan eenieders nuttige bijdrage in de discussie; helaas had ik vandaag weinig tijd te reageren.
Even kort wat over de FDA, welke inderdaad zoals gememoreerd, een beetje met de NVWA vergeleken kan worden (al hebben die hier geen EMA functie voor zover ik weet of althans beperkt daar we in de EU zitten).
Om met de NVWA te beginnen; beroepshalve ben ik op de hoogte van op zijn minst een 2-tal uiterst complexe zaken betreffende belangenverstrengelingen bij de NVWA. Het moge duidelijk zijn dat ik dat hier niet ga melden daar het met klokkenluiders meestens slecht afloopt.
Dat wat op internet over de 'houding' van de FDA staat is simpel terug te lezen: en.wikipedia.org/wiki/Criticism_of_th...
Ook daar waag ik mij niet aan een speculatie maar mensen blijven mensen; laten we het daar op houden.
Overigens tracht men hun objectiviteit en transparantie te waarborgen door bijvoorbeeld de meeting eind september over HAE te organiseren; opmerkelijk is dat wel want het wekt op zijn minst de indruk dat 'het publiek' wat te zeggen heeft. Dat zou (eigenlijk) niet mogen want de besluitvorming dient plaats te vinden conform duidelijk omschreven regels. Maar indien er geen unanieme besluitvorming binnen het comite mogelijk is kan men zo een meeting in het leven roepen en publiekelijk de stand van zaken aangeven. Ik verwacht na deze meeting (of eigenlijk tijdens maar wie van ons is erbij...) wel wat meer (eigenlijk veel meer) duidelijkheid omtrent het hele HAE gebeuren. Op mij komt het over alsof men er zelf niet uitkomt.....
Mogelijkerwijs probeer ik later wat meer uit te zoeken omtrent Shire's nieuwe medicijn, pro's en contra's maar dat kost veel meer tijd dan men denkt.
Fijn weekend verder allen.

quote:

tKanVriezenEnDooien schreef op 19 augustus 2017 22:53:

Ik ben van mening dat Pharming veel meer moet doen aan online marketing om patiënten rechtstreeks te kunnen informeren.

Shire en CSL hebben bijv. beiden een (neutraal ogende) patiënten community:
www.allabouthae.com/hae-community
www.discoverhae.com/hereditary-angioe...

quote:

PharmOptimist schreef op 20 augustus 2017 07:21:

[...]

Charges of FDA bias kopje geeft voorbeeld van een bekende zaak vergelijkbaar met Ruconest... Corrupte bende daar bij FDA helaas...

quote:

Topperke schreef op 19 augustus 2017 22:35:

[...]
1) Ze geven wel degelijk aan dat ze zowel denken marktaandeel af te snoepen van de HAE-middelen als van desteroïden (Danacol), lees het nog eens goed.

2) Ik vind het enorm vreem dat als een middel niet het beste werkt, dat het dan toch het grootste blijft in de HAE-markt. Worden artsen dan zo omgekocht door Shire? Patiënten zelf moeten toch ook op zoek gaan naar het beste middel op het internet etc? Hoe kan het dan dat ze bij Cinryze blijven plakken?

3) Daar heb je wss gelijk. Maar dan kon evengoed Ruconest profylaxis al meer dan een jaar goedgekeurd zijn.

quote:

CW1884 schreef op 20 augustus 2017 09:37:

[...]
1) Weet u eigenlijk hoeveel procent marktaandeel de HAE-middelen, hoeveel procent patiënten er gediagnosticeerd zijn en hoeveel procent marktaandeel er onder steroïde-middelen er zijn? Natuurlijk staat er dat ze marktaandeel van de concurrent wensen af te snoepen, maar als ze alleen van de concurrenten af snoepen, hebben ze nog maar een klein deel in handen. In veel landen, heel veel landen hebben steroïde-middelen het grootste marktaandeel. Men raakt in de war door de enorme geldbedragen. Het lijkt hierdoor dat HAE-middelen een groot marktaandeel hebben, maar dit is eigenlijk (nog) helemaal niet het geval. Shire refereert mijn inziens meer naar de steroïden en in mindere mate naar andere medicijnen. De concurrenten (Berinert, Cinryze, Kalbitor, Firazyr, HAEGarda) zullen altijd een marktaandeel behouden.

2) Inderdaad heeft Shire jarenlang artsen "omgekocht". Zo werkte het spelletje jarenlang in de medicijnenbranche. Patiënten kunnen wel op zoek gaan naar andere medicijnen, maar als je eigen medicijn werkt en je hebt verder geen of weinig problemen, stap je niet (zomaar) over en ga je ook niet op zoek op het internet. Alleen wanneer het medicijn niet werkt en je hebt veel bijwerkingen zullen er patiënten zijn (niet allemaal) die de overstap wagen en dit aankaarten bij de betreffende arts. De meeste mensen op de wereld hebben toch echt geloof in hun arts, immers zij hebben voor bepaalde ziektes geleerd.

3) Niet mogelijk. De fase 2 studie was toen net beëindigd en dan begint pas het bureaucratisch, langdurige overleg