ABLYNX DEELT POSITIEVE TOPLINE RESULTATEN MEE VAN DE FASE III HERCULES STUDIE MET CAPLACIZUMAB VOOR DE BEHANDELING VAN VERWORVEN TTP
GENT, België, 2 oktober 2017 - Ablynx [Euronext Brussels: ABLX; OTC: ABYLY] deelde vandaag positieve topline resultaten mee voor de Fase III HERCULES studie met caplacizumab, de Vennootschap's anti-vonWillebrand factor (vWF) Nanobody® dat ontwikkeld wordt voor de behandeling van verworven trombotische trombocytopenische purpura (aTTP).
Behandeling met caplacizumab bovenop de standaardbehandeling resulteerde in een statistisch significante vermindering in tijd tot respons van het aantal bloedplaatjes (p<0,01), het primair eindpunt van de studie, en een preventiemaatstaf om verdere microvasculaire trombose te voorkomen. Patiënten op caplacizumab maakten, op elk gegeven tijdstip tijdens de studie, 1,5 keer meer kans om respons op het aantal bloedplaatjes te bereiken, dan patiënten die met placebo werden behandeld.
De Fase III HERCULES studie bereikte eveneens de eerste twee belangrijke secundaire eindpunten. Behandeling met caplacizumab resulteerde in een vermindering van 74% in het percentage patiënten met aTTP-gerelateerde sterfte, terugval van aTTP, of minstens één ernstig trombo-embolisch voorval tijdens de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel (p<0,0001), waarbij de terugvallen het belangrijkste aandeel hadden in het bereiken van dit eindpunt. Bovendien was het percentage van patiënten met een terugval van aTTP in de gehele studieperiode (inclusief de opvolging van 28 dagen na het beëindigen van de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel) 67% lager in de caplacizumab groep dan in de placebo groep (p<0,001), waarbij de duurzaamheid van het behandelingseffect werd aangetoond.
Analyse van het derde secundair eindpunt toonde aan dat er geen met caplacizumab behandelde patiënten waren waarbij de behandeling niet aansloeg, waar dit wel het geval was voor drie met placebo behandelde patiënten (p=0,057).
De analyse van het vierde secundair eindpunt toonde een trend tot een snellere normalisatie van de orgaanschade merkers (lactaatdehydrogenase, cardiale troponine I en serumcreatinine) in patiënten die met caplacizumab werden behandeld.
Op basis van de topline data is het veiligheidsprofiel van caplacizumab consistent met het werkingsmechanisme en de resultaten van de Fase II TITAN studie. Het aantal en de aard van de gerapporteerde bijwerkingen (Treatment emergent adverse events - TEAE's) waren gelijkaardig in beide behandelingsgroepen. Ernstige TEAE's kwamen vaker voor in de placebo groep, en dit is te wijten aan het percentage patiënten die een terugval van aTTP hadden. In overeenstemming met het werkingsmechanisme van caplacizumab, was het percentage patiënten met een bloedinggerelateerd TEAE hoger in de behandelingsgroep met caplacizumab dan in de placebo behandelingsgroep (66,2% versus 49,3%). De meeste bloedinggerelateerde TEAE's waren mild of matig in ernst. Er waren drie doden in de placebo groep en geen in de caplacizumab groep tijdens de behandelingsperiode met het studiegeneesmiddel. Eén patiënt in de caplacizumab groep stierf in de vervolgperiode na het voltooien van de behandeling met het studiegeneesmiddel, en dit werd door de onderzoeker beoordeeld niet gerelateerd te zijn aan het studiegeneesmiddel.
Caplacizumab is in volledige eigendom van Ablynx en de vandaag gerapporteerde data zullen gebruikt worden ter ondersteuning van het registratieproces voor caplacizumab in Europa en de VS.