Beur schreef op 21 november 2014 18:40:
Internationaal, ik las je bijdrage en hierbij een paar (kritische ;)) kanttekeningen.
-"Hemofilie (de groep die de grootste volume bloed plasma en transgene bloedproduct geneesmiddelen gebruikt)."
Het spijt me maar dit is echt onzin. Hemofilie-patiënten gebruiken recombinante preparaten en geen transgene. De enige goedgekeurde transgene preparaten zijn nog altijd alleen maar Ruconest en ATryn (een humaan antitrombine).
Je verwart de transgene technologie met de recombinant technologie in zijn totaliteit. De hemofilie-patiënt kan weliswaar gebruik maken van recombinante medicatie maar niet van transgene.
--------------------------------------
-"Recombinant dominates over plasma in every area it exists."
www.cafepharma.com/boards/showthread....Een uitspraak van een vertegenwoordiger van vermoedelijk Salix op een forum van artsenbezoekers naar voren halen kan misschien illustratief zijn voor het enthousiasme van die vertegenwoordiger en verder hoe salesmen over de kansen van hun producten (zeggen te!) denken, maar is verder weinigzeggend over de kansen van Ruconest.
Het punt wat vermoedelijk speelt bij Ruconest is namelijk niet zozeer dat het een recombinant produkt is maar dat het geproduceerd wordt met behulp van de transgene technologie. Daar liggen m.i. de reserves van de grote farmaceuten, al dan niet gevoed door input uit de maatschappelijke sfeer. Het veel aangehaalde voordeel van de gemakkelijke opschaalbaarheid, wordt kleiner door andere, nieuwe recombinante technieken met steeds grotere opbrengsten.
Maar zonder nu specifiek verder te duiken in de voors- en tegens van deze technologie: kijk simpelweg naar de tot nu toe teleurstellende verkopen van respectievelijk ATryn dat in 2009 op de markt kwam en van Ruconest dat in 2010 op de markt verscheen.
-------------------------------------
"Dat de risico's - door nanofiltratie- verminderd zijn is zeker waar, toch blijven er echte risico's voor besmetting met levensbedreigende ziekten"
Beter is wanneer je "echte" risico's zou vervangen door "theoretische" risico's. Maar natuurlijk: als je de mogelijkheid ertoe hebt, is het beter ook theoretische risico's te vermijden.
Ik wijs er in dit verband op dat naast de bloedplasma HAE-produkten in de USA ook
niet-bloedplasma HAE-medicatie als Firazyr en Kalbitor inmiddels hun plaats op de markt hebben gevonden.
--------------------------------------
"Ja, de Europese vermarkting van Ruconest is iets van een drama geweest tot dus ver (hoewel daar nu ook eindelijk schot in komt) maar ik durf te stellen dat, had Ruconest eerst in de VS zijn lancering gehad in 2010 met een stevige verkoop platvorm als die van Salix, dan had Pharming nu ook al in Europa de HAE markt gekoloniseerd."
Je roert hier de 2 grote struikelblokken van Pharming aan: in de eerste plaats heeft de ontwikkeling en goedkeuring van Ruconest, mede door eigen fouten, veel te lang geduurd waardoor anderen hun plek op de HAE-markt al konden veroveren. Pharming kan nu nog maar een veel beperkter gedeelte ervan pakken.
En verder is het voor Pharming altijd erg moeilijk geweest om aansprekende partners te vinden. Waarom niet? Lijkt me niet zo'n lastige vraag. Als er geld te verdienen was geweest hadden in de loop der jaren al vele farmaceuten rammelend voor de deur gestaan.
Neemt niet weg dat Pharming via Santarus nu Salix op een presenteerblaadje aangeboden heeft gekregen en dat is is een geschenk. Maar vergis je niet: vallen de verkopen tegen dan zou het me ook weer niet verbazen wanneer Salix er geen been in ziet de partnerdeal doodleuk op te zeggen. Zoals dit al eerder gebeurde bij Pharming transgene zusterbedrijf GTCB, waar de veel grotere partner LeoPharma de ontwikkeling van een potentiële transgene blockbuster gewoon stopzette. Met rechtszaken als gevolg waar GTCB uiteindelijk weinig mee opschoot.
-----------------------------------------------
Is het toch weer een stuk langer geworden dan ik eigenlijk van plan was. Waarschijnlijk weer veel te negatief voor de AB-tjes strooiende Roze Brillen die wel eens schijnen te vergeten dat ook kritische beleggers kunnen hopen dat Ruconest een succes op de markt wordt ;)