Vele beleggers zullen enigszins teleurgesteld zijn in het koersverloop van Pharming na de goedkeuring van Ruconest door de FDA afgelopen week. Vooraf werd hardop gedroomd over surrealistische koersen, die nu de fantasie er weer uit vloeit, verder weg lijken dan ooit. Zoals hieronder uit een gezet is de huidige koers veel te hoog en valt er een verdere daling te verwachten.
Gedeeltelijke goedkeuring
Na de goedkeuring door de FDA mogen Pharming, met partner Salix, Ruconest gaan verkopen in de VS. De markt is daar echter al sterk bezet met maar liefst 4 andere goedgekeurde middelen voor acute HAE aanvallen (Cynrize, Berinert, Fyrazir en Kalbitor). Om marktaandeel te veroveren zal Ruconest dus voordelen moeten bieden ten opzichte van de concurrentie. Het tegengestelde blijkt echter waar. Een belangrijke, door velen onderschatte, opmerking in het persbericht van de FDA goedkeuring is het volgende:” Because of the limited number of patients with laryngeal attacks, effectiveness was not established in HAE patients with laryngeal attacks”. In tegenstelling tot de middelen van de concurrenten, blijkt Ruconest dus niet bewezen effectief bij aanvallen van de larynx (strottenhoofd). HAE aanvallen van de larynx zijn veelvoorkomend en zeer gevaarlijk. Circa een derde van alle dodelijke HAE aanvallen betreffen de larynx. Wanneer behandelaars, en de makers van richtlijnen, moeten kiezen voor een medicijn, zullen ze altijd een medicijn kiezen dat deze potentieel dodelijke HAE variant dekt. Ruconest heeft hierbij dus een belangrijk nadeel ten opzichte van de concurrentie.
Maar dit is niet het enige nadeel van Ruconest. Berinert en Fyrazir zijn goedgekeurd voor “self administration”, waar Ruconest juist altijd door een arts, of in ieder geval klinisch, moet worden toegediend. Ook Cinryze mag, zij het intraveneus, thuis worden toegediend. Kalbitor ten slotte, heeft een makkelijkere subcutane toedieningsweg. Cinryze heeft nog en ander voordeel t.o.v. de concurrentie: dit middel is ook goedgekeurd als profylaxe. Wanneer dit middel ter preventie van aanvallen wordt toegediend, zullen de andere middelen marktaandeel gaan verliezen. Voorkomen is immers beter dan genezen. Er zijn geen studies die de werkzaamheid van de middelen van de concurrenten met Ruconest onderling vergelijken, dus bovenstaande voor- en nadelen zullen bepalen welk middel de patiënt in de VS al krijgen
Europa
In 2010, kreeg Pharming goedkeuring van de EMEA om Ruconest in de Europa op de markt te brengen. Qua aantallen patiënten is Europa vergelijkbaar met de VS en de concurrentie minder sterk. Uit de jaarcijfers voor het eerste kwartaal van dit jaar blijkt dat de totale omzet in dat kwartaal 0.9 miljoen was. Ruconest genereert dus, 4 jaar na goedkeuring, nog geen noemenswaardige omzet. Dit terwijl dus de concurrentie in Europa minder groot is en Ruconest hier wel ‘volledig’ is goedgekeurd, dus ook voor aanvallen van de larynx. Het is dus ten zeerste de vraag of Pharming de zeer hooggespannen verwachten voor de VS kan nakomen. Wellicht dat eenmalige milestones van Salix wat lucht geven, maar dit zal op de langere termijn niet genoeg zijn voor het voortbestaan van Pharming.
Obsolete technologie
Het gebruik van de melk van transgene konijnen is duur, bewerkelijk en risicovol. Er zijn vele andere medicijn platforms ontwikkeld die veel efficiënter en goedkoper zijn dan konijnenmelk. Hoewel voormalig topman Pinto in 2005 aangaf dat niet Ruconest, maar juist de technologie uiteindelijk een ‘cash cow’ zou worden, hebben zich in de afgelopen 10 jaar later geen geïnterneerde farmaceuten gemeld bij Pharming. Ook de andere medicijnen uit de pijnlijn zijn inmiddels nagenoeg afgeschreven, veelal na kostbare debacles (grasstatus bij rh lactoferrine, DNAge).
Na HAE
Pharming is dus volledig afhankelijk van Ruconest. Ruconest zal echter voor alleen de HAE indicatie nooit genoeg geld in het laatje brengen om het voortbestaan van Pharming te garanderen. Op de site van Pharming is te lezen dat Pharming Ruconest ook voor andere indicaties wil onderzoeken. Het onderzoek hiervoor bevindt zich echter nog in een zeer vroeg stadium (R&D, Fase 1) en zal nog zeker 5-10 jaar op zich laten wachten. 80 tot 90% van de medicijnen, die pre-klinisch worden onderzocht blijken uiteindelijk niet werkzaam en halen dus nooit de markt. Werkzaamheid bij HAE zegt helemaal niets over een eventuele werkzaamheid bij andere indicaties.
Analisten
Na de gedeeltelijke goedkeuring in de VS is het voortbestaan van Pharming allerminst zeker. De enkele analisten die Pharming nog volgt hebben hun koersdoelen herhaald (KBC) of zelfs verhoogd (First Berlin). De restricties die de FDA in haar goedkeuring aan Ruconest mee geeft lijken voor deze instanties kennelijk niet relevant. Waarop deze marktvorsers hun adviezen wel op baseren blijft doorgaans erg vaag. First Berlin gaf overigens in 2007 al een koersdoel van 6 euro af. De huidige beurswaarde van Pharming is bijna 200 miljoen euro. Dit is uitzonderlijk hoog voor een bedrijf met 1 medicijn in de pijplijn dat op een zeer druk bevolkte HAE markt aandeel moet veroveren. Mijn verwachting is dat een koers van rond de 10ct of lager (marktwaarde ruim 40 miljoen) realistischer is en dit jaar nog op de borden zal staan.
De schrijver heeft geen positie in Pharming.