ERSBERICHT: Ultragenyx lanceert Evkeeza(R) (evinacumab-concentraatoplossing voor infusie) in Nederland voor de behandeling van homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
28-mei-2024 08:00
Evkeeza is een eerste klasse geneesmiddel dat wordt aanbevolen voor vergoeding door het Nederlands Agentschap voor Gezondheidstechnologie voor de behandeling van HoFH bij patiënten >= 5 jaar oud
BASEL, May 28, 2024 (GLOBE NEWSWIRE) -- Ultragenyx Pharmaceutical Inc. (NASDAQ: RARE), een biofarmaceutisch bedrijf gericht op de ontwikkeling en commercialisering van nieuwe behandelingen voor zeldzame en uiterst zeldzame genetische ziekten, heeft vandaag de lancering van Evkeeza(R) (evinacumab) in Nederland aangekondigd. Evkeeza wordt nu in Nederland vergoed als aanvulling op dieet en andere lage densiteit lipoproteïnecholesterol (LDL-C)-verlagende behandelingen voor de behandeling van volwassenen en jongeren van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH), een uiterst zeldzame, erfelijke vorm van hoge cholesterol. Evkeeza kreeg eerder een vergunning voor het in de handel brengen van de Europese Commissie (EC) als aanvulling op dieet en andere LDL-C-verlagende behandelingen voor de behandeling van volwassenen en jongeren van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).
Evkeeza is het eerste goedgekeurde en op de markt gebrachte monoklonale antilichaam dat het angiopoëtine-achtige 3-eiwit remt (ANGPTL3). Evkeeza wordt eenmaal per maand (elke 4 weken) toegediend via een intraveneuze infusie van 60 minuten. De behandeling is nu beschikbaar om voor te schrijven aan patiënten met HoFH in Nederland.
"We willen onze grote dankbaarheid uitspreken aan de artsengemeenschap voor haar voortdurende steun en onschatbare hulp bij het bepleiten van de waarde van Evkeeza voor het verbeteren van de gezondheid van mensen met HoFH bij de Health Technology Agency in Nederland", zei Eva Begaud, vicepresident en algemeen directeur bij Ultragenyx voor Nederland, België, Luxemburg en Frankrijk.
" We hebben geworsteld met het krachtig verlagen van de LDL-C waarden bij patienten met homozygote familiale hypercholesterolemie van 5 jaar en ouder tot de lage niveaus die nodig zijn voor het verbeteren van hun cardiovasculaire gezondheid. Nu Evkeeza is goedgekeurd en vergoed, hebben we een extra optie waarvan is aangetoond dat deze de LDL-C-waarden bij deze patiënten effectief verlaagt", aldus Erik Stroes, MD, PhD, hoogleraar Vasculaire Geneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam (UMC).
"Evkeeza kan een impactvol medicijn zijn voor kinderen en adolescenten die (bijna) alle LDL-receptoren missen vanwege homozygote FH", zei Albert Wiegman, MD, PhD, FESC, universitair hoofddocent van de afdeling Kindergeneeskunde aan de Universiteit van Amsterdam (UMC).
De behandeling wordt nu vergoed en is op de markt verkrijgbaar om voor te schrijven aan geschikte patiënten met HoFH in de VS, Canada, Japan, Italië, Nederland, Luxemburg en Duitsland. Het is ook beschikbaar via programma's voor vroege toegang in meerdere landen in Europa en het Midden-Oosten.
Over Homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH)
HoFH is een slopende vorm van erfelijke hypercholesterolemie, waaraan wereldwijd 1 op de 300.000 en in de Europese Unie ongeveer 1.600 mensen lijden. HoFH treedt op wanneer twee kopieën van de familiaire hypercholesterolemie (FH)-veroorzakende genen worden geërfd, één van elke ouder, wat leidt tot gevaarlijk hoge waarden (>400 mg/dl) LDL-C of slechte cholesterol. Patiënten met HoFH lopen risico op vroegtijdige atherosclerotische aandoeningen en hartafwijkingen op jonge leeftijd.
Over Evkeeza(R) (evinacumab)
Evinacumab, de werkzame stof in Evkeeza, hecht zich aan een eiwit in het lichaam dat ANGPTL3 heet en blokkeert de effecten ervan. ANGPTL3 is betrokken bij het reguleren van de cholesterolwaarden, en het blokkeren van het effect ervan vermindert het cholesterolgehalte in het bloed. Evkeeza wordt maandelijks (elke 4 weken) toegediend via een intraveneuze infusie.
Evkeeza is goedgekeurd door de Europese Commissie (EC) als aanvulling op dieet en andere lage densiteit lipoproteïnecholesterol (LDL-C)-verlagende behandelingen voor de behandeling van pediatrische patiënten van 5 jaar en ouder met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH). De effecten van Evkeeza op cardiovasculaire morbiditeit en mortaliteit zijn niet vastgesteld.
R