Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Oktober 2023

4.318 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 205 206 207 208 209 210 211 212 213 214 215 216 » | Laatste
voda
6
quote:

Natal schreef op 30 oktober 2023 10:32:

www.uniklinik-freiburg.de/cci/studien...

gevonden patienten in europa.

Duitsland: Of 28 patients currently or formerly followed by participants of this survey, 6 were post-HSCT.

bron: www.frontiersin.org/articles/10.3389/...
Dank je wel + AB. Interessant om te lezen. Ik wilde toch even dit stukje er uit lichten:

Management of APDS patients
Most APDS patients receive symptom-oriented treatments, including immunoglobulin replacement therapy (IRT), prophylactic antibiotics, and immunosuppressants such as rituximab or rapamycin to dampen lymphoproliferation and autoinflammation. However, these options are often insufficient in controlling progressive lung damage and chronic viral infections, or are associated with long-term side effects (11, 12, 23). In contrast, allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) offers a curative option for all symptoms related to the hematopoietic system (24). The understanding of the molecular mechanism underlying APDS has also fueled the development of leniolisib, a PI3Kd-specific inhibitor for targeted treatment which has shown long-term efficacy up to 5 years follow-up. Patients on leniolisib have a great benefit with less infection susceptibility and lymphoproliferative disease with excellent tolerance in clinical studies (25, 26). PI3Kd inhibition offers the chance of addressing consequences of PI3K/Akt pathway hyperactivity in all cells, but the small molecule must be given lifelong or as a bridging therapy to HSCT. As of early 2023, leniolisib has been approved by the FDA and is in the process of market authorization by the European Medicines Agency (EMA) (27).
Natal
3
ff vertaald, wel net zo makkelijk.

Behandeling van APDS-patiënten De meeste APDS-patiënten
krijgen symptoomgerichte behandelingen, waaronder immunoglobulinevervangingstherapie (IRT), profylactische antibiotica en immunosuppressiva zoals rituximab of rapamycine om lymfoproliferatie en auto-inflammatie te dempen. Deze opties zijn echter vaak onvoldoende om progressieve longschade en chronische virale infecties onder controle te houden, of worden geassocieerd met bijwerkingen op de lange termijn (11, 12, 23). Allogene hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT) daarentegen biedt een curatieve optie voor alle symptomen die verband houden met het hematopoëtische systeem (24). Het begrip van het moleculaire mechanisme dat ten grondslag ligt aan APDS heeft ook geleid tot de ontwikkeling van leniolisib, een PI3Kd-specifieke remmer voor gerichte behandeling die een langdurige werkzaamheid heeft aangetoond tot 5 jaar follow-up. Patiënten die leniolisib gebruiken, hebben een groot voordeel met minder vatbaarheid voor infecties en lymfoproliferatieve ziekte met een uitstekende tolerantie in klinische onderzoeken (25, 26). PI3Kd-remming biedt de kans om de gevolgen van hyperactiviteit van de PI3K/Akt-route in alle cellen aan te pakken, maar het kleine molecuul moet levenslang worden gegeven of als overbruggingstherapie voor HSCT. Sinds begin 2023 is leniolisib goedgekeurd door de FDA en wordt het in de handel gebracht door het Europees Geneesmiddelenbureau (EMA)
Natal
2
haha ik bedoelde de conclusions van je post voda die probeerde ik te vertalen maar lukt niet.

tx winstgevend.
Drieklezoor
1
Blijkens door een enkele goed geïnformeerde en ook uitgelegd op deze side , krijgt het toch maar een magere waardering. Terwijl we reeds met een mindere informatie al eens boven de 1,60 hebben gestaan.
Hoger Lager
4
quote:

voda schreef op 30 oktober 2023 11:18:

[...]
Bedankt voor de update, hier de conclusions:
Er komt sowieso weinig echte concurrentie voor Ruconest aan. Sterker nog; steeds meer patiënten hebben ruconest bij zich om een doorbraakaanval tegen te gaan.
knaap1
5
quote:

MrFoxx schreef op 30 oktober 2023 09:08:

Mooi begin van de week. Vrijdag weer op 1 euro. Lets go!
En hier krijg je duimpjes voor mooi man
Natal
0
MrFoxx
0
quote:

knaap1 schreef op 30 oktober 2023 12:18:

[...]

En hier krijg je duimpjes voor mooi man
Mooi hè.
never ending story
Ondertussen staat alles groen.
[verwijderd]
1
quote:

Natal schreef op 30 oktober 2023 12:21:

Kalvista is alvast aan het voorsorteren op gebruik hun middel: sebetralstat.

Dat is dan m.i. wel heeeeel erg vroeg voorsorteren!:))

Zoals aextracker in juni 2023 al aangaf op het Forum, duurt het ws nog wel 2 tot 3 jaar voordat de FDA of EMA een beslissing neemt over eventuele goedkeuring hiervan. Denk dan ergens aan 2026 of later!

Omdat er al vele profylaxe HAE geneesmiddelen op de markt zijn, zou het middel m.i. wel echt wat
extra' s toe moeten voegen t.o.v. andete profylaxe geneesmiddelen. Dat zien we dan ergens plm. 2026/2027 wel!

Daarom kan de omzet van Ruconest voorlopig nog jaren verder groeien richting plm. $ 250,00 mio per jaar, zoals aextracker in juni 2023 al aan gaf.

De cijfers van het 3e kwartaal 2023 tonen m.i. aan, dat die gedachtengang van aextracker helemaal niet verkeerd is, mede rekenng houdend met de input van Sijmen de Vries over toename van de omzet door de verkoop van Ruconest.

Zeker, nu er al 3 kwartalen achtereen, meer dan 70 patienten die Ruconest gebruiken, per kwartaal bij komen.
Zoals Sijmen de Vries in meerdere recente toelichtingen aangeeft. Het gaat dan , vooral nog maar om de verkopen in de VS!!
dewarmehand
1
quote:

Natal schreef op 30 oktober 2023 11:42:

haha ik bedoelde de conclusions van je post voda die probeerde ik te vertalen maar lukt niet.

tx winstgevend.
[/quote]

Via omweg microsoft translator toch gelukt

Conclusions
Deze systematische review bevestigde dat de aanvalsvrije percentages op lange termijn (=6 maanden) over het algemeen laag zijn (<45%) met pdC1-INH, berotralstat, danazol en TA en hoger zijn met de op monoklonale antilichamen gebaseerde middelen lanadelumab (44% voor lanadelumab 300 mg Q2W [77% in een post-hocanalyse van dag 70 tot dag 182]) en garadacimab (62%) • Hoewel het gebruik van door de HAE-richtlijn aanbevolen LTP resulteert in een significante vermindering van de aanvalsfrequentie, Interventionele en observationele onderzoeksresultaten tonen aan dat patiënten aanvallen blijven ervaren op alle anatomische locaties, inclusief potentieel levensbedreigende larynxaanvallen • Hoewel verminderingen van de ernst van de aanval ten opzichte van placebo werden gemeld in fase 3-onderzoeken met pdC1-INH, lanadelumab en garadacimab (met behulp van verschillende ernstbeoordelingen), rapporteerde geen placebogecontroleerde RCT significante verminderingen van de ernst van de aanval of de duur van de aanval ten opzichte van de uitgangswaarde voor een LTP-middel • De meeste aanvallen die trad op bij patiënten die LTP kregen die behandeling met =1 dosis noodzakelijk maakten ...
Beur
3
De huidige koers vind ik - gezien de recente cijfers van het bedrijf, de "conditie" en outlook van het bedrijf en het algehele beurssentiment niet bijzonder afwijkend of zo. Gewoon juist.
En een positieve opinie van het EMA zal helpen maar gaat geen stabiele double digits naar boven bewerkstelligen. Een trompetterende aankondiging van een programma voor een 2e-indicatie ook niet. Dat doen wel hele mooie nieuwe cijfers over bijvoorbeeld de verkopen Joenja. Maar dat duurt nog weer even. Geduld dus.
De amateur
0
quote:

Drieklezoor schreef op 30 oktober 2023 12:06:

Blijkens door een enkele goed geïnformeerde en ook uitgelegd op deze side , krijgt het toch maar een magere waardering. Terwijl we reeds met een mindere informatie al eens boven de 1,60 hebben gestaan.
Die 1,60 die men graag aanhaalt als referentie, toen was de koers veel tever omhoog geschoten en waren er nog verwachtingen voor grote toekomstige markten.

Momenteel vind ik de waardering prima. Zal voorlopig wel schommelen een echte richting verwacht ik pas bij de volgende cijfers.
Natal
0
www.nice.org.uk/guidance/awaiting-dev...

acuut-on demand

Vandaar dat zij nu al de behoefte aan goede, acute medicatie hebben laten onderzoeken.

Het bevestigd de noodzaak van Rocunest, dat is fijn, maar bevestigd ook de noodzaak van sebetralstat, fijn voor Kalvista. Nog fijner voor Kalvista: het is een pil. Hoe effectief dat moet de praktijk uitmaken.

Pre voor Ruconest: pakt alle drie de pathways.
[verwijderd]
1
quote:

Beur schreef op 30 oktober 2023 13:34:

De huidige koers vind ik - gezien de recente cijfers van het bedrijf, de "conditie" en outlook van het bedrijf en het algehele beurssentiment niet bijzonder afwijkend of zo. Gewoon juist.

En een positieve opinie van het EMA zal helpen maar gaat geen stabiele double digits naar boven bewerkstelligen.
Een trompetterende aankondiging van een programma voor een 2e-indicatie ook niet. Dat doen wel hele mooie nieuwe cijfers over bijvoorbeeld de verkopen Joenja. Maar dat duurt nog weer even. Geduld dus.

Vanuit een daghandelvisie gezien begrijp ik jou posting!
Volgende kwartaalcijfers alleen als referentie nemen is m.i. echt slechts korte termijn denken!

Vanuit LT visie zie ik het heel anders!

Waarom:
Natuurlijk maakt een positief ( of negatief advies) vd CHMP in nov. Of dec. 2023 en vervolgens goedkeuring in jan. Of febr. 2024 door de EMA heel veel uit. Daar gaat het om lange termijn visie!

Dat doet de koers m.i. fors wijzigen, omdat in beide gevallen eea veel impact kan hebben voor de Lange termijn!

Ook een goed advies ivm een goed ontwikkelingstraject tbv een 2e indicatie kan m.i. juist een enorm toegevoegde waarde hebben!
Deze zaken zijn nl. belangrijk voor en de kortere en de langere termijn i.v.m. de outlook!

Zie ook mijn eerdere postings, die je waarschijnlijk niet goed hebt gelezen!

Binnen twee maanden weten we nl. ws veel meer van het advies vd CHMP ivm advisering over de goedkeuring van Joenja in Europa.

De zeer goede cijfers van zowel Ruconest en Joenja van het 3e kwartaal 2023 heb je juist afgelopen week gekregen! Daar ben je dus al mee gediend!

M.i. worden die per kwartaal veel beter, na de ingeslagen weg per 1 april 2023.

Lees ook postings ook eens van andere gewaardeerde posters!
En van analisten, die ws nog geen rekenng hebben gehouden met de inmddels forse toename per kwartaal van de verkopen van Ruconest!

Daarom begrijp ik jou bovenstaande m.i. erg lage waardering totaal niet! En velen met mij vlgs. Mij.

Bij de goedkeuring van Joenja door de FDA eind maart 2023 brak de waardering al door € 1,40 heen. Nadien zijn de cijfers en vooruitzichten m.b.t. de omzetten m.i. feitelijk alleen maar beter geworden!

We zullen het gaan zien komende maand(-en).
Rikos
0
quote:

Mmdeugen schreef op 30 oktober 2023 13:11:

[...]

* ingekort *

Zeker, nu er al 3 kwartalen achtereen, meer dan 70 patienten die Ruconest gebruiken, per kwartaal bij komen.
Zoals Sijmen de Vries in meerdere recente toelichtingen aangeeft. Het gaat dan , vooral nog maar om de verkopen in de VS!!
HAE komt ongeveer bij 1 op de 50.000 mensen voor.
Dan kan men zelf wel uitrekenen hoeveel patienten er in de USA zijn.

En dan moeten we hierboven lezen dat MMdeugen vol trots is dat er wel 70 patienten bij zijn gekomen laatste kwartaal die ruconest krijgen voorgeschreven.... echt een top prestatie!

Voor het gemak en omdat het haar beter uitkomt geeft MMdeugen niet aan hoeveel patienten die ruconest gebruikten als acute zijn overgestapt op andere profylaxe middelen en ruconest alleen nog gebruiken bij een doorbraak aanvallen wat resulteert in een lager gebruik.

Het zou MMdeugen sieren een complete voor rekening te maken en niet alleen dat te melden wat haar beter uitkomt voor eigen korte termijn gewin.

M.i. dan
De amateur
0
quote:

Mmdeugen schreef op 30 oktober 2023 14:15:

[...]

Vanuit een daghandelvisie gezien begrijp ik jou posting!
Volgende kwartaalcijfers alleen als referentie nemen is m.i. echt slechts korte termijn denken!

Vanuit LT visie zie ik het heel anders!

Waarom:
Natuurlijk maakt een positief ( of negatief advies) vd CHMP in nov. Of dec. 2023 en vervolgens goedkeuring in jan. Of febr. 2024 door de EMA heel veel uit. Daar gaat het om lange termijn visie!

Dat doet de koers m.i. fors wijzigen, omdat in beide gevallen eea veel impact kan hebben voor de Lange termijn!

Ook een goed advies ivm een goed ontwikkelingstraject tbv een 2e indicatie kan m.i. juist een enorm toegevoegde waarde hebben!
Deze zaken zijn nl. belangrijk voor en de kortere en de langere termijn i.v.m. de outlook!

Zie ook mijn eerdere postings, die je waarschijnlijk niet goed hebt gelezen!

Binnen twee maanden weten we nl. ws veel meer van het advies vd CHMP ivm advisering over de goedkeuring van Joenja in Europa.

De zeer goede cijfers van zowel Ruconest en Joenja van het 3e kwartaal 2023 heb je juist afgelopen week gekregen! Daar ben je dus al mee gediend!

M.i. worden die per kwartaal veel beter, na de ingeslagen weg per 1 april 2023.

Lees ook postings ook eens van andere gewaardeerde posters!
En van analisten, die ws nog geen rekenng hebben gehouden met de inmddels forse toename per kwartaal van de verkopen van Ruconest!

Daarom begrijp ik jou bovenstaande m.i. erg lage waardering totaal niet! En velen met mij vlgs. Mij.

Bij de goedkeuring van Joenja door de FDA eind maart 2023 brak de waardering al door € 1,40 heen. Nadien zijn de cijfers en vooruitzichten m.b.t. de omzetten m.i. feitelijk alleen maar beter geworden!

We zullen het gaan zien komende maand(-en).
Ja je bevestigd volgens mij precies zijn punt. Goedkeuring FDA gaf een tijdelijke opleving maar geen structurele verhoging. Dat moet komen van de sales vooruitgang.
Natal
1
er is een verandering in het HEA landschap vwb ruconest. Lag eerst het zwaartepunt vooral op de extreme gevallen, nu komt daar steeds meer noodgebruik bij. Ruconest achter de hand bij de profylaxegebruikers. Prima ontwikkeling. Zeker in aanmerking nemende dat het IV moet worden toegediend. Blijkbaar is het IV bezwaar niet zo groot als gedacht.

www.ruconest.com/dosing-administration/
[verwijderd]
0
quote:

De amateur schreef op 30 oktober 2023 14:21:

[...]

Ja je bevestigd volgens mij precies zijn punt. Goedkeuring FDA gaf een tijdelijke opleving maar geen structurele verhoging. Dat moet komen van de sales vooruitgang.

Klopt m.i. slechts gedeeltelijk wat je post.
De EMA goedkeuring bleef toen namelijk ook nog uit!

M.i. was dat een heel belangrijke reden, die feitelijk nu nog steeds voortduurt. Tot komende maand of dec. 2023!

En in die tijd, bijna 7 maanden geleden speelden idd het gemis aan effectieve cijfers, voor een aantal posters, in de toekomst ook een rol. Longtimers hebben m.i. inmiddels steeds meer vertrouwen in de cijfers en toelichtingen die Pharming zelf afgeeft.

De 3e kwartaalcijfers 2023 geven m.i. immers al behoorlijk aan welke kant het met beide geneesmiddelen uit kan/zal gaan in 2024 en daarna.

Mits uiteraard de EMA en daarna het VK goedkeuring verlenen voor commercialisering van Joenja.

De verkopen van Ruconest doet het boven verwachting van velen op dit forum zelfs heel goed!
Poster Nathal heeft dat ook goed gezien.

Sijmen de Vries verkondigt m.i. inmiddels al 3 kwartalen op rij, dat Ruconest meer dan 70 patienten extra per kwartaal heeft als het vorige kwartaal.
Als zich dat doortrekt, gaat om plm. 280 patienten meer in een jaar!!

Dat gaat dan om heel veel extra inkomsten i.v.m. de verkopen van Ruconest!, zoals al in het 3e kwartaal bleek!!

Fijn, dat Pharming met de forse omzetstijging voor steeds meer patienten wat betekend met beide geneesmiddelen.

Sijmen de Vries heeft eea tot nu toe m.i. heel goed ingeschat.
[verwijderd]
0
quote:

Rikos schreef op 30 oktober 2023 14:19:

[...]

HAE komt ongeveer bij 1 op de 50.000 mensen voor.
Dan kan men zelf wel uitrekenen hoeveel patienten er in de USA zijn.

En dan moeten we hierboven lezen dat MMdeugen vol trots is dat er wel 70 patienten bij zijn gekomen laatste kwartaal die ruconest krijgen voorgeschreven.... echt een top prestatie!

Voor het gemak en omdat het haar beter uitkomt geeft MMdeugen niet aan hoeveel patienten die ruconest gebruikten als acute zijn overgestapt op andere profylaxe middelen en ruconest alleen nog gebruiken bij een doorbraak aanvallen wat resulteert in een lager gebruik.

Het zou MMdeugen sieren een complete voor rekening te maken en niet alleen dat te melden wat haar beter uitkomt voor eigen korte termijn gewin.

M.i. dan
Lijkt mij dat jij dat heel goed kunt, zoals je in de eerste regel aangeeft!
Lees daarvoor dan wel goed de website van Pharming!

Bovendien zijn er al 3 kwartalen achtereen meer dan 70 patiënten Ruconest bijgekomen als je de website van Pharming en de toelichtingen en dit Forum goed volgt!:)

Ik laat mij verrassen?
Succes.

Mijn berekening voor Ruconest heb je inmiddels al wel ergens al kunnen lezen neem ik aan!
4.318 Posts, Pagina: « 1 2 3 4 5 6 ... 205 206 207 208 209 210 211 212 213 214 215 216 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 3 mei 2024 17:35
Koers 0,899
Verschil +0,000 (+0,06%)
Hoog 0,914
Laag 0,898
Volume 4.659.264
Volume gemiddeld 0
Volume gisteren 2.763.190

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront