Pharming « Terug naar discussie overzicht

Pharming Mei

1.558 Posts, Pagina: 1 2 3 4 5 6 ... 74 75 76 77 78 » | Laatste
Patient1
3
In Groot-Brittannië zijn er naar schatting tussen de 40 en 50 mensen gediagnosticeerd met het Activated PI3K Delta Syndroom (APDS), een zeldzame primaire immuundeficiëntie die in 2013 werd ontdekt. Vanwege de zeldzaamheid en het feit dat APDS vaak wordt verward met andere aandoeningen zoals Common Variable Immunodeficiency (CVID), wordt aangenomen dat het werkelijke aantal patiënten mogelijk hoger ligt dan momenteel bekend is.

Wereldwijd zijn er tot nu toe slechts 256 gevallen van APDS gerapporteerd, wat de zeldzaamheid van deze aandoening onderstreept.

Als je meer wilt weten over APDS, zoals symptomen, behandelingsopties of diagnostische criteria, laat het me gerust weten.
souni
0
Ook deze maand weer:

Tiktoktiktok pharming....WAKE UP ( mag onderhand weleens gaan gebeuren voor de aandeelhouders en niet alleen voor de Vries en Fabrice Chouraqui en de board)
Simon de freeze
0
Pharming draagt Elaine Sullivan voor als nieuwe niet-uitvoerend bestuurder van het biotechbedrijf voor de komende vier jaar. Dit meldde het bedrijf woensdag nabeurs.

De niet-uitvoerende bestuurders Jabine van der Meijs en Leonard Kruimer worden voorgedragen voor herbenoeming.

De benoemingen worden tijdens de jaarvergadering op 11 juni 2025 ter goedkeuring voorgelegd aan aandeelhouders.

De termijnen van Deborah Jorn en Steven Baert lopen tijdens de bijeenkomst af. Zij zijn niet beschikbaar voor herbenoeming.
Beets
1
quote:

Patient1 schreef op 30 april 2025 11:41:

In Groot-Brittannië zijn er naar schatting tussen de 40 en 50 mensen gediagnosticeerd met het Activated PI3K Delta Syndroom (APDS), een zeldzame primaire immuundeficiëntie die in 2013 werd ontdekt. Vanwege de zeldzaamheid en het feit dat APDS vaak wordt verward met andere aandoeningen zoals Common Variable Immunodeficiency (CVID), wordt aangenomen dat het werkelijke aantal patiënten mogelijk hoger ligt dan momenteel bekend is.

Wereldwijd zijn er tot nu toe slechts 256 gevallen van APDS gerapporteerd, wat de zeldzaamheid van deze aandoening onderstreept.

Als je meer wilt weten over APDS, zoals symptomen, behandelingsopties of diagnostische criteria, laat het me gerust weten.
Volgens mij is Pharming hier al een tijdje mee bezig.
Nietemin bedankt voor uw nuttige bijdrage.

www.apdsandme.eu/
aextracker
3
Alweer een nieuwe maanddraad......ook deze keer ongetwijfeld goed voor de nodige commotie :)

1.) Attendance op de CIS (Clinical Immunologie Society) en het delen van ervaringen opgedaan in onderzoeksprogramma's. Pharming Group NV treedt aan & op :).

www.pharming.com/news/pharming-announ...

www.pharming.com/sites/default/files/...

Zie slide 16 ; Voortgang pedriatic use in VS.VK & Japan, filing for 2e helft 2025.

cis.clinimmsoc.org/education/meetings...

2.) Op 1 mei voorstellen van Elaine Sullivan een nieuwe frisse inclusieve kandidaat om de bestuurskamer te versterken. Sterk en relevante kennis, ervaring en netwerk meebrengend.

3.) Op 8 Mei Q1 resultaten 2025.

Vergeet niet naar buiten te gaan. Zondag alweer 11 graden celcius.

Carpe diem !
Janssen&Janssen
0
Morgen & overmorgen enkele belangrijke presentaties voor Pharming.
benieuwd wat er in de slides staat wat nieuwe inzichten geeft.
voda
3
quote:

De Zwarte kat schreef op 1 mei 2025 09:35:

Koers blijft goed liggen vandaag
Ja, met een gesloten beurs wel. :-)
Ronster
2
quote:

Patient1 schreef op 30 april 2025 11:41:

In Groot-Brittannië zijn er naar schatting tussen de 40 en 50 mensen gediagnosticeerd met het Activated PI3K Delta Syndroom (APDS), een zeldzame primaire immuundeficiëntie die in 2013 werd ontdekt. Vanwege de zeldzaamheid en het feit dat APDS vaak wordt verward met andere aandoeningen zoals Common Variable Immunodeficiency (CVID), wordt aangenomen dat het werkelijke aantal patiënten mogelijk hoger ligt dan momenteel bekend is.

Wereldwijd zijn er tot nu toe slechts 256 gevallen van APDS gerapporteerd, wat de zeldzaamheid van deze aandoening onderstreept.

Als je meer wilt weten over APDS, zoals symptomen, behandelingsopties of diagnostische criteria, laat het me gerust weten.
Wat is de bron van deze informatie? In het persbericht van 13 maart 2025 geeft Pharming namelijk aan dat er meer dan 880 gediagnostiseerde patiënten zijn (waarvan meer dan 240 in de VS).
In datzelfde persbericht geeft Pharming aan dat er vanuit studies blijkt dat 20% van de VUS-Patiënten mogelijk naar APDS her-classificeert kunnen worden. Dat zijn er in de VS alleen al mogelijk 1.200 * 20% = 240, wat voor de VS een verdubbeling van het aantal patiënten gediagnosticeerd met APDS zou betekenen. Dat rijmt ook met de uitspraak van Pharming: "APDS treft wereldwijd ongeveer 1 tot 2 mensen per miljoen."

Citaat uit het persbericht:
Identificatie van APDS-patiënten
Per 31 december 2024 had Pharming wereldwijd meer dan 880 gediagnosticeerde APDS-patiënten
geïdentificeerd, waaronder meer dan 240 patiënten in de V.S. Van de geïdentificeerde patiënten in de V.S.
zijn meer dan 150 patiënten 12 jaar of ouder en in aanmerking komend voor behandeling met Joenja®.
Kees J
1
quote:

Janssen&Janssen schreef op 1 mei 2025 08:54:

Morgen & overmorgen enkele belangrijke presentaties voor Pharming.
benieuwd wat er in de slides staat wat nieuwe inzichten geeft.
Samenvatting van de belangrijkste poster is in onderstaande link te lezen, ik zal de link naar de andere posters in de volgende post zetten

rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...

Positief nieuws wat gepresenteerd wordt.

Meeting abstract: Primary and Safety Outcomes of a Phase 3 Open-Label, Single-Arm, 12-Week Study of Treatment with PI3Kd Inhibitor Leniolisib in Pediatric Patients Aged 4–11 Years with Activated PI3Kd Syndrome (APDS)

Overall, leniolisib was well tolerated, reduced lymphoproliferation, and improved normalization of naïve B cells, meeting the co-primary end points. All 21 patients completed part 1, and 20 transitioned to the 1-year treatment extension (one patient discontinued due to social reasons).
Kees J
2
En de andere uitgebreidere abstracts

Demographic and Clinical Characteristics of People with Activated Phosphoinositide 3-Kinase Delta Syndrome in the APDS Characterization and Clinical Outcomes Immunologic Registry:
rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...

Leniolisib, a PI3Kd inhibitor, improves lymphoproliferative disease in a murine model of autoimmune lymphoproliferative syndrome (ALPS-FAS):
rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...

The Impact of Immune Dysregulation on Clinical Outcomes in Common Variable Immunodeficiency: A Systematic Literature Review:
rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...

Defining an Activated PI3K-delta Syndrome-like Endotype Within Broader Common Variable Immunodeficiency:
rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...

Patient insights expand understanding of APDS
rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...
voda
0
quote:

Sharen schreef op 1 mei 2025 09:56:

Goedemorgen beleggers,

Volgende week de q1 cijfers, en hier mijn verwachting:

Het slechte nieuws:

*
De dollar is tussen begin en eind Q1 flink verzwakt, dit is doorgaans ongunstig voor Pharming

*
Vanaf Q1 komen de kosten voor Abliva erbij

*
Een nieuwe CEO zal alle kosten die hij nú kan boeken meteen al willen boeken/afschrijven, omdat hij deze nú nog aan z’n voorganger kan toeschrijven.

*
De Trump -malaise qua tariffs is nog niet duidelijk, al helemaal niet wat betreft pharma, dus een vertrouwenwekkende forecast zal niet (meer) gegeven worden.

Het goede nieuws:

*
De tariffs waren er nog niet in Q1, maar misschien is er wel al flink gehamsterd, want de tariffs hingen in Q1 al in de lucht.

*
Pharming heeft de zeer harde langjarige bodem van ca € 0,68 wederom overleeft de laatste weken, dat helpt bij het vertrouwen in het aandeel.

Derhalve verwacht ik:

- de komende dagen een stabiele koers
- na de cijfers toch weer een terugval
- op weg naar de Q2 cijfers een hobbelkoers tussen 0,68 en 0,78

Verder:

Vanaf juli komen de Q2 cijfers van alle bedrijven, met dán pas de concrete impact van die tariffs, dan moet je echt wegwezen van de beurs..
Kees J
5
Deze poster is ook wel interessant qua potentie van de CVID phase II trial die nu loopt. Dat veel CVID sterk fenotypische gelijkenis heeft met APDS en mogelijk dezelfde pathofysiologie & dezelfde therapie nodig heeft.

Using the criterion of two or more autoimmune and end-organ lympho-infiltrative complications, we identified that 74% (N = 314) of CVID patients and 28% (N = 274) of PAD patients exhibited an ‘APDS-like’ phenotype. Future directions include overlapping patient immunophenotypes to determine how this impacts clinical clustering. Together, these data demonstrate that a significant proportion of CVID patients assessed at major tertiary care centers exhibit a spectrum of noninfectious autoimmune and end-organ lympho-infiltrative disease that closely resembles those observed in APDS and suggest a possible shared pathophysiology which may have therapeutic implications.

rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...
Ronster
6
quote:

Kees J schreef op 1 mei 2025 10:12:

Deze poster is ook wel interessant qua potentie van de CVID phase II trial die nu loopt. Dat veel CVID sterk fenotypische gelijkenis heeft met APDS en mogelijk dezelfde pathofysiologie & dezelfde therapie nodig heeft.

----

rupress.org/jhi/article/1/CIS2025/CIS...
Dank voor het delen Kees J.

De marktpotentie zou gigantisch zijn, wat ook zou betekenen dat er ontzettend veel patiënten geholpen kunnen worden. APDS bedraagt 1 tot 2 patiënten per 1 miljoen en CVID doelpopulatie 39 patiënten per 1 miljoen (PB Pharming 20 maart '25). We hebben het dan over een factor 20-40x APDS.
Joenja omzet uit APDS bedroeg al 45 miljoen in 2024, waar steeds meer patiënten geïdentificeerd worden en ook de goedkeuring voor diverse landen/werelddelen nog veel mogelijkheden geeft.

Inhoudelijk is mijn (markt)kennis onvoldoende om dit helemaal goed te kunnen plaatsen en op waarde te schatten allemaal en is uiteraard nog veel onzekerheid m.b.t. onderzoek en goedkeuring Joenja binnen CVID. Toch geeft mij dit wel het idee dat Pharming met de juiste zaken bezig is en hier voor de toekomst enorme potentie ligt.
1.558 Posts, Pagina: 1 2 3 4 5 6 ... 74 75 76 77 78 » | Laatste
Aantal posts per pagina:  20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd 14 mei 2025 17:35
Koers 0,833
Verschil -0,039 (-4,48%)
Hoog 0,882
Laag 0,832
Volume 11.746.608
Volume gemiddeld 8.360.934
Volume gisteren 10.629.753

EU stocks, real time, by Cboe Europe Ltd.; Other, Euronext & US stocks by NYSE & Cboe BZX Exchange, 15 min. delayed
#/^ Index indications calculated real time, zie disclaimer, streaming powered by: Infront