CriticalThinker schreef op 30 maart 2022 19:06:
[...]
Beste DM, ik denk dat u een klein denkfoutje maakt. De door u genoemde bedrijven proberen HAE te voorkomen door zich te richten op het kallikrein systeem. Pharvaris dmv het blokkeren van de B2 receptor voorkomt dat bradykinine kan binden (net als Icatibant), Kalvista dmv het voorkomen dat hoog-moleculair-gewicht-kininogeen wordt omgezet in bradykinine (door plasma kallikrein inhibitie).
Door de mand genomen is het KK systeem geassocieerd met HAE al is het contact systeem ook geimpliceerd vanwege FXII, een 'voorloper' van het uiteindelijke bradykinine. Deze systemen hebben veel overlap maar het CS is voornamlijk verantwoordelijk voor stolling (bedekken van de wond) en het KK systeem voor de bloedingen. Het is echter ook zo dat het complement systeem, en andere systemen/routes (coagulation, plasmin, fibrinolysis) geimpliceerd zijn met HAE. Dit gegeven werd ook door SdV ook aangehaald tijdens de webinar, namelijk dat de doorbraak gevallen laten zien dat andere systemen/routes ook actief zijn naast het KK systeem.
Nu participeert C1INH niet alleen in het complement systeem maar onder andere ook in het CAS en KK systeem, en ook in de andere genoemde. Wanneer er dus een doorbraak plaats vindt is het dus van belang dat niet alleen het KK systeem wordt platgelegd, anders zouden de huidige profylaxe middelen namelijk afdoende zijn. Exogene C1INH is dan een manier om eigenlijk alle (eventueel) verantwoordelijke systemen/routes gelijk plat te leggen.
Dit was ook te distilleren uit de grafiek met de acute/profylaxe behandelingen en het marktaandeel van Ruconest. Daar waar het gebruik van profylaxe toenam van 40 naar 70% steeg het aandeel van Ruconest lichtelijk naar iets boven de 20%. Dit wil dus zeggen dat, ondanks een halvering van het gebruik van acute middelen (van 60 naar 30%), het aandeel Ruconest in de gehele markt stabiel is gebleven. Er van uit gaande dat het markt aandeel Ruconest absoluut was (geloof dat ik zou de grafiek kon interpreteren, mocht iemand dit anders geinterpreteerd hebben informeer ons even aub) betekent dit dat Pharming relatief een veel groter aandeel heeft genomen in de middelen welke gebruikt worden voor acute behandelingen (2/3 als mijn interpratie van de grafiek dan dus klopt). Met andere woorden, men ziet, ook in de klinische settings, de meerwaarde van een rhC1INH in HAE doorbraak gevallen. Op dit gebied is er dus weining concurrentie voor Pharming anders zou het het marktaandeel niet lichtelijk zijn toegenomen ondanks de dramatische afname in acute behandelingen van 60 naar 30%.
Dit alles komt ook mooi terug in het verhaal van SdV in de afgelopen webinar dat Pharming zich nu meer gaat richten/profileren als een rare/ultra rare disease company wat meer neigt naar ons immuunsysteem.