Positief over de ganse lijn met slechts 2 aandachtspunten:
- in de US-studie was de primary endpoint voor severity na week 4 (juist) niet gehaald, maar vanaf week 5 tot 12 was dit wel significant en in stijgende lijn. In EU-studie was dit geen probleem. Vermoeden dat verschillen in populaties de reden is waarom het in US toch iets minder was dan in EU. Mithra is er van overtuigd dat dit normaal geen probleem zal zijn
- We zijn nog niet zeker of zowel de 15mg als de 20mg op alle endpoints boven de lijn zitten. Om regulatoire redenen (en nog lopende studies) zegt Mithra nog niets of de dosis die ze zouden willen laten goedkeuren
Leon: Very positive news. Major milestone
Placebo: gelijkaardig in beide studies (57%) wat vergelijkbaar is met andere studies in verleden
Global partner: yes
Timing: in 2022
Deze resultaten versterken het vertrouwen in het vinden van zo’n global partner.
Kandidaten wachten niet op de full data (= safety)
Geen guidance over potential peak sales, maar Leon herhaalt nog wel eens dat “als 50% van de ladies die na de WHO-studie zijn afgehaakt terug te winnen zijn, dan hebben we de biggest blockbuster in history”
Leon: All data are solid. Excellent results. Strong position. Convinced that regulators should approve (4w-issue zal geen hindernis zijn)
Afsluiter door Leon: 4 key take aways:
- Donesta has proven efficacy in frequency AND severity
- At week 12 reduction up to 80% in the frequency of hot flushes: no single drug had better results
- EU-study secondary endpoints are very positive: the quality of life (hot flushes, mood swings, anxiety, sleep, joint pain, skin & hair quality, libido, …
- During 50 years experience (when safety is confirmed) never seen a compound with a potential like Donesta