Pharming « Terug naar discussie overzicht

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 17 april 2021 10:55:

Orladeyo Now Reimbursable in Japan via National Health Insurance

angioedemanews.com/2021/04/15/orladey...

Japan’s National Health Insurance System (NHI) has approved the addition of Orladeyo (berotralstat), an oral preventive treatment for hereditary angioedema (HAE) attacks, to its drug price list.

This means that the NHI will reimburse hospitals and pharmacies prescribing Orladeyo to a certain amount under national health insurance programs.

“Our goal is to bring Orladeyo to HAE patients around the world who want a new oral, once-daily option to prevent their attacks,” Jon Stonehouse, president and CEO of BioCryst Pharmaceuticals, the medicine’s developer, said in a press release.

Orladeyo prevents HAE attacks by blocking a protein called kallikrein. That protein is needed to make bradykinin, an inflammatory molecule that is overly produced in people with the chronic genetic disease. When produced in excess, bradykinin causes blood vessels to become leaky, allowing fluid to infiltrate the surrounding tissues. That, in turn, leads to swelling, a typical feature of HAE attacks.

Japan’s Ministry of Health, Labor and Welfare approved Orladeyo earlier this year as a prophylactic, or preventive, treatment for HAE attacks in patients ages 12 and older. It is given at a daily dose of 150 mg.

“In Japan, Orladeyo is the first approved prophylactic HAE medication, which has the potential to significantly impact the lives of HAE patients,” Stonehouse said.

Its approval in the country was supported by data from two Phase 3 clinical trials indicating that Orladeyo was both safe and effective.

The global APeX-2 (NCT03485911) trial showed that, when given at a daily dose of 150 mg, Orladeyo lowered the frequency of swelling attacks in 121 participants, ages 12 and older. These patients, all with HAE type 1 or 2, had their swelling attacks decreased by 44% after 24 weeks (about six months) of treatment.

Similarly, the APeX-J (NCT03873116) trial, which took place in Japan, found the same dose of Orladeyo was able to lower attack frequency by 49% in seven participants of the same age group. Attack frequency fell by 50% or more in over half of these individuals (57%), and two patients (29%) experienced reductions of 70% or more.

Orladeyo’s development benefited from Japanese orphan drug and sakigake status, both regulatory designations meant to ease a potential therapy’s path to approval and commercialization.

The medication will be commercialized in Japan by Torii Pharmaceutical, BioCryst’s partner. BioCryst will receive tiered royalties ranging from 20% to 40% of sales in Japan, depending on the volume sold. This NHI approval further triggers a $15 million payment from Torii to BioCryst.

Torii plans to launch Orladeyo as soon as the NHI posts its price listing.

In addition to Japan, the therapy has been approved in the U.S. for the same indication. BioCryst is currently awaiting a decision from European regulatory authorities, which should be announced by mid-year.

quote:

Declan schreef op 17 april 2021 10:54:

[...]

Geen probleem mag ik probeer mensen zaken te laten zien zoals ik ze zie.

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 17 april 2021 10:50:

[...]

Ik denk dat hij vooral heel goed weet wat er niet komt, anders had hij een overname ook niet noodzakelijk geacht en was de tijd besteed aan plannen uit de pijplijn in plaats van steeds maar weer andere randzaken.
Want dat is wat er gebeurt, Pharming is met vanalles en nog wat bezig, maar de belangrijke zaken worden niet voortgezet.

Daarnaast, als de COVID trial echt zo succesvol zou zijn zouden er al lang tussentijdse resultaten naar buiten gebracht zijn en zou Pharming al in allerlei zaken gaan voorsorteren. En dat gebeurt niet.

quote:

de rotterdammer schreef op 17 april 2021 10:58:

Pharming dobbert al een tijdje tussrn de €1,05 en €1,15. Dat blijft zo totdat er nieuws komt, bijv. van het Covid-onderzoek. Raar dat daar niets over bekend wordt gemaakt. In Brazilië, waar je ook willen opstarten, is de situatie uiterst nijpend en daar zouden ze toch voldoende deelnemers moet kunnen vinden. Een tussentijdse berichtgeving zou goed zijn voor de communicatie

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 17 april 2021 10:35:

[...]

Pharming wil een overname gaan doen, dat is inderdaad een stap van een bedrijf in nood.
De eigen pijplijn is niets, en wordt niets door het aanhoudend niet boeken van enig resultaat. De overname is daardoor essentieel geworden om nog enige toekomst te hebben en wordt daarom ook stelselmatig naar voren geschoven onder de aandacht.
Helaas volgt er hiervoor een emissie, een nog verdere verwatering van dit sterk verwaterde aandeel met de bijhorende koersdaling. Door de sterke verwatering zal de opbrengst voor de particulier altijd zeer laag blijven.
Het blijft velen een illusie denken rijk te worden met dit aandeel. Het heeft de meesten lauter verlies gebracht. Tenzij je daghandel drijft natuurlijk.

quote:

de rotterdammer schreef op 17 april 2021 10:58:

Pharming dobbert al een tijdje tussrn de €1,05 en €1,15. Dat blijft zo totdat er nieuws komt, bijv. van het Covid-onderzoek. Raar dat daar niets over bekend wordt gemaakt. In Brazilië, waar je ook willen opstarten, is de situatie uiterst nijpend en daar zouden ze toch voldoende deelnemers moet kunnen vinden. Een tussentijdse berichtgeving zou goed zijn voor de communicatie

quote:

Declan schreef op 17 april 2021 11:00:

[...]

Pharming weet waar het mee bezig is.
Pharming is voorzichtig en uiterst slim bezig.
Geloof jij maar in de rest ik hou het bij waar het over gaat.
Kijken wie aan het langste einde trekt.

Ik geloof in het bedrijf en jij ziet het liever afbranden omdat ze niet doen wat jij wil.

Ruud..

quote:

Declan schreef op 17 april 2021 10:54:

[...]

Gelukkig blijf ik positief .
Daar sta jij met al je hel en verdoemenis dwars op.
Geen probleem mag ik probeer mensen zaken te laten zien zoals ik ze zie.
Dat is mooi, ze mogen er mee doen wat ze willen gelukkig.
Het maar blijven roepen dat de Pipeline stil staat ? Daar waar zeer recent de CEO melde dat PE gewoon door liep in Covid-19 relatie , slimme vondst vond ik toen zeer slim.
Kort om het ligt beperkt stil klopt en gaat straks wel weer lopen.

Ruud..

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 17 april 2021 11:01:

[...]

Of komt er geen tussentijdse berichtgeving omdat de resultaten tegen vallen?
Misschien stopt Pharming het zo lang mogelijk in de doofpot omdat ze al zwaar onder vuur liggen door de pijplijn waar ze al jaren dingen beloven maar steeds maar niets waar maken?
Zoeken ze eerst een overname en brengen ze het slechte nieuws daarna pas.

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 17 april 2021 11:01:

[...]

Of komt er geen tussentijdse berichtgeving omdat de resultaten tegen vallen?
Misschien stopt Pharming het zo lang mogelijk in de doofpot omdat ze al zwaar onder vuur liggen door de pijplijn waar ze al jaren dingen beloven maar steeds maar niets waar maken?
Zoeken ze eerst een overname en brengen ze het slechte nieuws daarna pas.

quote:

Declan schreef op 17 april 2021 11:02:

[...]

We kunnen alleen vermoeden waarom Brasil niets te melden heeft ik hou het in deze op de enorme chaos en het niet accepteren van mogelijke gegevens door de FDA.
Maar vermoedens blijven het.

Ruud..

quote:

Declan schreef op 17 april 2021 11:06:

[...]

Als je gewoon zou volgen wat men vanuit het bedrijf hier over zegt weet je ook waar je aan te houden hebt.
Bij geen resultaat stopt het.
De uitvoerende is verantwoordelijk voor de updates.
Hier dagelijks verwarring over zaaien past gewoon niet bij je status als Professor.
Verzoek wederom geen onzin te plaatsen die je voor waarheid etaleer.

Ruud..

quote:

Mar-e-tak schreef op 17 april 2021 11:02:

[...]

Lauter i.p.v. louter??

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 17 april 2021 10:57:

[...]

Nee. Jij komt hier je fantasieën laten zien. Daar heeft niemand wat aan.
Ik leg feiten op tafel daar heeft een forum dan weer wel wat aan.

quote:

Mauke schreef op 17 april 2021 11:18:

[...]

Nee, Ik lees de verhalen van Ruud graag hoor. Heb ook meer met de optimisten hier dan met de oeverloze pessimisten. Ik droom graag mee met Ruud en hoop dat deze droom geen bedrog is!

Hoop ook dat Ruud zich niet uit het veld laat slaan en waardeer zijn doorzettingsvermogen, chapeau Ruud!

quote:

Mauke schreef op 17 april 2021 11:18:

[...]

Nee, Ik lees de verhalen van Ruud graag hoor. Heb ook meer met de optimisten hier dan met de oeverloze pessimisten. Ik droom graag mee met Ruud en hoop dat deze droom geen bedrog is!

Hoop ook dat Ruud zich niet uit het veld laat slaan en waardeer zijn doorzettingsvermogen, chapeau Ruud!

quote:

De Monitor - Pharming Professor schreef op 17 april 2021 11:05:

[...]

Kijken wie aan het langste einde trekt.
Als we al jouw historische uitspraken eens terug gaan halen dan kunnen we concluderen dat jij dat in de meeste gevallen niet bent. Koersdoelen die nooit gehaald worden, verwachtingen die nooit kloppen, en verder veel fantasieën die kant nog wal raken.
Zo verzon je vorige week dat een patiënt 'immuniteit' zou ontwikkelen tegen profylaxe HAE medicatie en deed je wat wazig over een bron. Gelukkig dat ik er nog ben en de feiten goed ken om deze onzin eruit te filteren en andere forumleden laat zien dat je het niet ze nauw neemt met de feiten en wat stuiterbal-achtige posts gaat schrijven als er naar een bron gevraagd wordt.

quote:

Mar-e-tak schreef op 17 april 2021 11:23:

[...]

AB hoor, hoewel 't van mij ook wel een onsje minder mag. Sorry Ruud. ;-)