Lysogene ontvangt de FDA-aanduiding Fast Track voor de behandeling van gentherapie LYS-SAF302 bij de MPS IIIA17e patiënt behandeld in de fase 2/3 studievoorschot PARIS, Frankrijk - 25 februari 2020-Lysogene (FR0013233475 -LYS), pionier biofarmaceutisch bedrijf van fase 3 gebaseerd op een technologisch platform gespecialiseerd in gentherapie gericht op ziekten van het centrale zenuwstelsel (CNS), kondigt vandaag aan dat de American Food and Drug Administration (FDA) de aanduiding "Fast Track" heeft toegekend voor haar studie met de LYS-SAF302 in de behandeling van Type IIIA mucopolysaccharidosis (MPS IIIA). LYS-SAF302, een tweede generatie gentherapie, ontworpen om de functionele kopie van het SGSH (N-sulfoglucosamine sulfohydrolase) -gen af ??te geven via een enkele directe toediening aan het centraal zenuwstelsel, wordt geëvalueerd in de internationale fase 2/3 AAvance klinische proef (NCT03612869). Karen Aiach , Oprichter en directeur zei: "MPSIIIA is een dodelijke neurologische ziekte die zeer slopende symptomen veroorzaakt, waarvoor momenteel geen behandeling bestaat. FDA-erkenning van het potentieel van LYS-SAF302 om neurocognitieve stoornissen bij kinderen met MPSIIIA te verbeteren, is een aanzienlijk succes voor Lysogen en voor patiënten. "Karen Aiacha voegde eraan toe:" We zijn ook verheugd om de behandeling van de 17e patiënt met LYS aan te kondigen - SAF302, wat eens te meer ons vermogen aantoont uitvoering volgens de beste kwaliteitsnormen en op tijd.De LYS-SAF302 is het vlaggenschipproduct van ons gentherapieplatform, waarvan de technologie gedifferentieerd door directe toedieningsmodus in het centraal zenuwstelsel, niet alleen door onze partner is gevalideerd Sarepta, maar ook door de hele wetenschappelijke gemeenschap. We zijn volledig toegewijd aan het voortzetten van de snelle ontwikkeling van LYS-SAF302 en andere programma's in onze pijplijn. "De aanduiding" Fast Track "is een proces dat is ontworpen om klinische ontwikkeling te vergemakkelijken en de beoordeling van geneesmiddelen voor mogelijk ernstige aandoeningen te versnellen reageren op onvervulde medische behoeften.
2 “Deze aanduiding Fast Track toont de constante interesse van regulatoren voor de innovatieve technologie van Lysogene. De LYS-SAF302 heeft al weesgeneesmiddelen ontvangen voor de behandeling van MPSIIIA in de Europese Unie in 2014 en in de Verenigde Staten in 2015, evenals de status van zeldzame pediatrische aandoeningen in de Verenigde Staten ", voegde Marie Deneux, Director of Business toe "Op het complexe gebied van gentherapie toegepast op neurodegeneratieve ziekten, is continue communicatie met de FDA essentieel." Fase 2/3 AAVance klinische studie ter evaluatie van LYS-SAF302 bij de behandeling van MPSIIIA is open, met enkele arm en multicentrisch. De studie omvat 20 patiënten die lijden aan de ernstige klassieke vorm van MPSIIIA, en is vooraf uitgebreid besproken met opinieleiders, regelgevende instanties, beoordelingsinstanties voor gezondheidstechnologie en patiëntenvertegenwoordigers. Tot op heden zijn 17 van de in totaal 20 patiënten behandeld. Het hoofddoel van het onderzoek is om de werkzaamheid van het geneesmiddel bij het verbeteren van de neurocognitieve ontwikkeling van patiënten na 24 maanden te evalueren. in vergelijking met de verwachte evolutie volgens natuurhistorische studies. Veiligheid, verdraagbaarheid en de impact op gedrag, slaap en kwaliteit van leven worden ook beoordeeld als secundaire eindpunten. Lysogene heeft ook een aanvullend onderzoek gestart