E(rood) B(blauw) Eurobench
Uitgebreid zoeken

uniQure Terug naar discussie overzicht

Wat is de waarde van uniQure?

8.254 Posts
Pagina: «« 1 ... 408 409 410 411 412 413 »» | Laatste | Omlaag ↓
  2. forum rang 4 Hulskof 27 november 2025 20:06

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1264

      Gegeven: 303

    •    Aantal posts: 3.841

    Dank, Tom, voor je tomeloze inzet hier. Ik denk dat ik morgen een eerste positie neem. Benieuwd naar de uitleg vd FDA volgende week. Indien het slechte nieuws wordt bevestigd kan de koers ws terug naar 15. Maar elke positieve verrassing kan het aandeel juist hoger zetten. Wie weet keert de FDA op zn schreden terug zoals bij REPL.
  4. forum rang 5 Tom3 28 november 2025 15:50

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    Hulskof schreef op 27 november 2025 20:06:

    Dank, Tom, voor je tomeloze inzet hier. Ik denk dat ik morgen een eerste positie neem. Benieuwd naar de uitleg vd FDA volgende week. Indien het slechte nieuws wordt bevestigd kan de koers ws terug naar 15. Maar elke positieve verrassing kan het aandeel juist hoger zetten. Wie weet keert de FDA op zn schreden terug zoals bij REPL.
    Bij REPL duurde de 180 graden draai 3 maanden.
  6. forum rang 4 Hulskof 4 december 2025 13:53

    • Hulskof

      Lid sinds: 17 apr 2018

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 1264

      Gegeven: 303

    •    Aantal posts: 3.841

    In the final meeting minutes, and consistent with uniQure’s November 3, 2025 press release, the FDA conveyed that data submitted from the Phase I/II studies of AMT-130 are currently unlikely to provide the primary evidence to support a BLA submission. uniQure is carefully evaluating the feedback and plans to urgently request a follow-up meeting with the FDA to take place in the first quarter of 2026.

    www.uniqure.com/investors-media/press...
  7. forum rang 5 Tom3 4 december 2025 14:18

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    J@@p11 schreef op 4 december 2025 13:35:

    Is het weer loos?
    Toch weer verrassend als men denkt dat die Prasad uit eigen beweging toegeeft dat ie fout zit. Dit soort gasten zijn de doodsteek van wat eens een gerespecteerd instituut was: de FDA. Opvallend is verder het schrijnende gebrek aan argumenten, of wordt over alles ook nog een geheimhoudingsplicht opgelegd ? De maffia is er niks bij.
  8. forum rang 5 Tom3 4 december 2025 14:38

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Dit zegt AI er over:
    Controversies surrounding Vinay Prasad at the FDA, where he served as CBER director, involved disagreements over the approval of certain drugs and therapies, particularly a Duchenne muscular dystrophy treatment and gene therapies. His approach, which clashed with some industry and political views on rapid drug approvals, led to concerns about his management style, his tendency to overrule scientists, and a perception that he was anti-patient choice. Prasad resigned from his FDA posts in July 2025, following these conflicts.

    Key controversies
    Duchenne muscular dystrophy therapy: Prasad's center initially paused a Sarepta Therapeutics treatment for Duchenne muscular dystrophy, a move that drew criticism from rare disease patient advocates and some media outlets. This decision was part of his broader criticism of the FDA for approving therapies with limited evidence.
    Rejection of gene therapies: Under his leadership, the FDA rejected applications for several new gene therapies from smaller biotech companies. These rejections fueled criticism that his policies were hindering patient access to potentially life-saving treatments.
    Management and decision-making style: Critics and some FDA insiders pointed to a management style that involved overruling career scientists on decisions, particularly concerning COVID-19 vaccine approvals. He also initiated a new framework for evaluating COVID-19 vaccines without consulting employees.
    COVID-19 vaccine policies: Prasad's policies on COVID-19 vaccines were controversial, with some believing he was "anti-patient choice" for limiting approvals and for pushing a more drastic action plan based on his interpretation of vaccine safety data.
    Clash with political stance on drug approval: Prasad's academic history of criticizing the FDA for being too lenient conflicted with a political environment that generally favored faster drug approvals, including the "Right to Try" law.

    Outcome
    Departure from the FDA: The cumulative effect of these controversies, particularly the Sarepta dispute, ultimately led to his resignation from the agency in July 2025, after less than three months in his role as head of CBER.

    Investor reaction: The market reaction to his departure was seen as positive for some biotech and gene therapy companies, as the stocks of some companies that had been rejected or had their treatments paused saw pre-market gains.
  9. forum rang 5 nb 4 december 2025 14:44

    • nb

      Lid sinds: 09 sep 2009

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 902

      Gegeven: 355

    •    Aantal posts: 4.539

    Ik snap t.niet of niet helemaal? Ik lees eruit dat Prasad weg is....hoezo dan deze Qure deceptie.
  12. forum rang 5 nb 4 december 2025 15:01

    • nb

      Lid sinds: 09 sep 2009

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 902

      Gegeven: 355

    •    Aantal posts: 4.539

    Thnx Klaas, had dat niet gelezen.
    Blijft over proberen via Europa, denk ik dan.
    Gokken jullie erop dat een volgend meeting wel lukt met FDA start 2026?
  14. forum rang 5 Tom3 5 december 2025 17:20

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 4 december 2025 18:53:

    x.com/Prof_Dollar/status/199663801403...
    Waarom wordt er geen jota nieuws verspreid over wat nu precies het twistpunt is? Dat is UniQure toch verschuldigd aan haar aandeelhouders (en natuurlijk vooral de HD community)? Gaat het om een weeffout in het onderzoek zoals door Dirk H. wordt gesuggereerd? Feit is dat de diverse data bases die als referentie gelden geen info te vinden is over de omvang van het striatum. Hoe los je dat op ? Wachten de trial gegevens van het net gestarte cohort terzake?
  15. forum rang 5 Tom3 5 december 2025 17:30

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Sneller zou het gaan als je van de referentiegroep (of een steekproef daaruit) alsnog het striatum gaat opmeten.
  16. Prof. Dollar 6 december 2025 11:45

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 16 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 227

      Gegeven: 56

    •    Aantal posts: 2.323

    quote:

    Tom3 schreef op 5 december 2025 17:30:

    Sneller zou het gaan als je van de referentiegroep (of een steekproef daaruit) alsnog het striatum gaat opmeten.
    Dat kan helemaal niet, omdat de historische gegevens stammen uit een periode waarin deze metingen óf simpelweg niet mogelijk waren (de instrumenten bestonden nog niet) óf veel later in de ziekteprogressie werden uitgevoerd (daarmee heb je een scheve vergelijking, én niet verrassend een effectiviteit van 75% maar is dat wel terecht geconcludeerd?). Dit was vooraf bekend, zowel bij QURE als bij de FDA toen men het ontwikkelpad naar goedkeuring, de versnelde BLA, samen vaststelde.

    Mijn verwachting: QURE zal geen nieuw onderzoek opzetten, maar aanvullende gegevens over tijd aanleveren en vervolgens de BLA indienen, aangevuld met een concreet post-approval zorg- en monitoringplan.

    Kom over een jaar maar terug. Intussen verder werken aan Epilepsie, Fabry en een nieuw programma.
  17. forum rang 5 Tom3 8 december 2025 21:17

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    quote:

    Prof. Dollar schreef op 6 december 2025 11:45:

    [...]
    Dat kan helemaal niet, omdat de historische gegevens stammen uit een periode waarin deze metingen óf simpelweg niet mogelijk waren (de instrumenten bestonden nog niet) óf veel later in de ziekteprogressie werden uitgevoerd (daarmee heb je een scheve vergelijking, én niet verrassend een effectiviteit van 75% maar is dat wel terecht geconcludeerd?). Dit was vooraf bekend, zowel bij QURE als bij de FDA toen men het ontwikkelpad naar goedkeuring, de versnelde BLA, samen vaststelde.

    Mijn verwachting: QURE zal geen nieuw onderzoek opzetten, maar aanvullende gegevens over tijd aanleveren en vervolgens de BLA indienen, aangevuld met een concreet post-approval zorg- en monitoringplan.

    Kom over een jaar maar terug. Intussen verder werken aan Epilepsie, Fabry en een nieuw programma.
    Dan blijft de hamvraag: welke gegevens ontbreken er nu? Idioot dat hier geen openheid over gegeven wordt. Als men wacht op data mbt patiënten met een klein striatum zijn we zo een paar jaar verder.
  18. Prof. Dollar 10 december 2025 17:36

    • Prof. Dollar

      Lid sinds: 04 mrt 2011

      Laatste bezoek: 16 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 227

      Gegeven: 56

    •    Aantal posts: 2.323

    Mogelijk ontbreekt er helemaal niets en is er gewoon sprake van een verschil in interpretatie. Het lastige is dat die discussie niet openbaar kan worden gevoerd, waardoor QURE pas in het eerste kwartaal van 2026 de gelegenheid krijgt om dit rechtstreeks met de FDA te bespreken. Ik vermoed dat het simpelweg daarop wachten is.
  19. forum rang 5 Tom3 11 december 2025 15:14

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    Hemgenix blijft ook 5 jaar na toediening goed en veilig werken:

    www.rapidticker.com/news/qure-data-pu...

    Het zou fijn zijn als er nu meer animo komt voor deze baanbrekende behandeling, die slechts een voorwaardelijke goedkeuring heeft gekregen van de EMA. Zou de goedkeuring nu dan eindelijk onvoorwaardelijk mogen worden??
  20. forum rang 5 Tom3 15 december 2025 20:23

    • Tom3

      Lid sinds: 25 jan 2015

      Laatste bezoek: 17 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 3057

      Gegeven: 678

    •    Aantal posts: 11.727

    De HD community blijft in verzet komen:

    "Multiple Change.org petitions urging the FDA to uphold its accelerated approval pathway for AMT-130 have gathered significant momentum, with tens of thousands of signatures from families, caregivers, and advocates gathered in a matter of weeks – 41,805 at the writing of this article. These petitions and their strong support highlight the urgent unmet need in HD and the devastating impact the regulatory uncertainty has on families who finally saw hope on the horizon."

    en.hdbuzz.net/uniqure-receives-fda-me...
  21. klaasdehaas 16 december 2025 10:47

    • klaasdehaas

      Lid sinds: 03 jan 2023

      Laatste bezoek: 16 jan 2026

    • Aanbevelingen

      Ontvangen: 40

      Gegeven: 119

    •    Aantal posts: 96

    Het is een nobel streven maar ik vrees dat het weinig invloed gaat hebben. De huidige stuurlui van de FDA zijn erg kritisch over accelerated approval en willen waarschijnlijk nu de hakken in het zand zetten.

    Uniqure is het slachtoffer van bijv aducanumab van biogen en meer recent elevidys van sarepta. Peperdure medicijnen met accelerated approval die simpelweg niet werken. Dat heeft het veld eigenlijk alleen maar schade gedaan.
8.254 Posts
Pagina: «« 1 ... 408 409 410 411 412 413 »» | Laatste |Omhoog ↑

Neem deel aan de discussie

Word nu gratis lid van Eurobench.com

Al abonnee? Log in

Direct naar Forum

Zoek alfabetisch op forum

  1. A
  2. B
  3. C
  4. D
  5. E
  6. F
  7. G
  8. H
  9. I
  10. J
  11. K
  12. L
  13. M
  14. N
  15. O
  16. P
  17. Q
  18. R
  19. S
  20. T
  21. U
  22. V
  23. W
  24. X
  25. Y
  26. Z
Forum # Topics # Posts
Aalberts 467 7.752
AB InBev 3 5.624
Abionyx Pharma 2 29
Ablynx 43 13.357
ABN AMRO 1.583 55.291
ABO-Group 1 28
Acacia Pharma 9 24.692
Accell Group 151 4.132
Accentis 2 268
Accsys Technologies 24 12.498
ACCSYS TECHNOLOGIES PLC 218 11.686
Ackermans & van Haaren 1 204
Adecco 1 1
ADMA Biologics 1 34
Adomos 1 126
AdUX 2 457
Adyen 15 18.914
Aedifica 3 1.036
Aegon 3.259 324.796
AFC Ajax 538 7.132
Affimed NV 2 6.358
ageas 5.845 109.981
Agfa-Gevaert 15 2.161
Ahold 3.542 74.581
Air France - KLM 1.026 35.974
AIRBUS 1 15
Airspray 511 1.258
Akka Technologies 1 18
AkzoNobel 469 13.315
Alfen 18 29.222
Allfunds Group 4 1.754
Almunda Professionals (vh Novisource) 651 4.282
Alpha Pro Tech 1 17
Altice 106 51.198
Alumexx ((Voorheen Phelix (voorheen Inverko)) 8.487 114.840
AM 228 684
Amarin Corporation 1 133
Amerikaanse aandelen 3.862 252.706
AMG 973 140.621
AMS 3 73
Amsterdam Commodities 307 6.908
AMT Holding 199 7.047
Anavex Life Sciences Corp 2 581
Antonov 22.632 153.607
Aperam 93 15.656
Apollo Alternative Assets 1 17
Apple 5 409
Arcadis 254 9.834
Arcelor Mittal 2.044 322.239
Archos 1 1
Arcona Property Fund 1 305
arGEN-X 18 11.837
Aroundtown SA 1 251
Arrowhead Research 5 9.957
Ascencio 1 38
ASIT biotech 2 697
ASMI 4.109 40.859
ASML 1.769 129.940
ASR Nederland 21 4.611
ATAI Life Sciences 1 7
Atenor Group 1 556
Athlon Group 121 176
Atos 4 3.526
Atrium European Real Estate 2 199
Auplata 1 55
Avantium 35 17.820
Axsome Therapeutics 1 177
Azelis Group 2 15
Azelis Group NV 2 167
Azerion 7 3.837