Het is hier al 3 keer geplaatst dit artikel van afgelopen Donderdag!
En jij kunt het alsmaar niet vinden dat het mogelijk 2017 gaat worden......:(
Van €0 naar €1 mrd omzet, de ambitie van Kiadis Pharma Manfred Rüdiger
Het beursgenoteerde biotechbedrijf Kiadis Pharma heeft de wind in de rug. Het kleine bedrijf kwam afgelopen maanden met een reeks persberichten, die duidelijk maken dat de ontwikkeling van een nieuw geneesmiddel tegen leukemie voorspoedig verloopt. Het medicijn kan uitkomst bieden aan patiënten die een stamceltransplantatie moeten ondergaan, zonder dat een echt geschikte donor is gevonden.
Als het medicijn wordt goedgekeurd kan het hard gaan met Kiadis. Een omzet van €1 mrd is volgens ceo Manfred Rüdiger op termijn een realistisch scenario. ‘In dat geval kijk je naar een zeer winstgevend bedrijf dat zijn aandeelhouders gelukkig zal maken’, zegt Rüdiger in het kantoor van Kiadis in Duivendrecht, aan de rand van Amsterdam.
Rüdiger is een Duitse biotechnoloog die vijf jaar geleden het roer bij Kiadis overnam, op een moment dat het bedrijf diep in de put zat. Hij stak zelf €100.000 in de onderneming (‘voor mij veel geld’), haalde de arts Jeroen Rovers terug en bracht Kiadis vorig jaar naar de beurs, waar het bedrijf ruim €32 mln nieuw geld ophaalde.
Goedkeuring Atir101
Het optimisme dat Kiadis nu in zijn greep heeft, is voor een belangrijk deel gebaseerd op de uitkomsten van een onderzoek onder 23 ernstig zieke patiënten met bloedkanker die het experimentele medicijn Atir101 hebben gekregen. Na een half jaar was nog 64% van deze patiënten in leven. Zonder het Kiadis-medicijn zou nog maar 20% tot 25% van de patiënten in leven zijn geweest.
Stamceltransplantatie
In Europa en de Verenigde Staten komen per jaar circa 50.000 patiënten met ernstige leukemie in aanmerking voor een behandeling met een stamceltransplantatie.
Bij ongeveer 16.000 van deze patiënten wordt nu geen volledig geschikte donor gevonden, althans niet op tijd. In het verleden kregen deze patiënten vaak een stamceltransplantatie op basis van navelstrengbloed.
Tegenwoordig kiezen artsen vaker voor transplantatie met stamcellen van een haplo-identieke donor, zeg maar halfgeschikte stamcellen, die altijd afkomstig zijn van een familielid en die veel makkelijker te vinden zijn dan volledig geschikte stamcellen. Een belangrijk risico is echter dat cellen van de halfgeschikte donor het lichaam van de patiënt aanvallen – de graft-versus-hostziekte. Het is een ziekte die in de natuur niet voorkomt en door artsen wordt gezien als een van de meest nare manieren om te overlijden.
Haplo-identieke transplantaties worden sinds enkele jaren meestal gecombineerd met de zogenoemde Baltimore-behandeling. Het gaat in wezen om een chemokuur in combinatie met medicijnen die de graft-versus-hostziekte bestrijden. Na een succesvolle behandeling blijkt de kanker echter relatief vaak terug te keren.
De behandeling van Kiadis — op basis van geselecteerde witte bloedcellen — is gericht op het voorkomen van de graft-versus-hostziekte. De veronderstelling is dat de kanker daardoor minder vaak zal terugkeren. Bekend is dat zeker twee andere bedrijven (Bellicum en MolMed) ook een medicijn ontwikkelen om de graft-versus-hostziekte te voorkomen.
‘Ons medicijn heeft echt het potentieel om levens te redden’, stelt Rovers, die na zijn terugkeer werd benoemd tot chief medical officer. Op basis van het huidige onderzoek zullen de Europese toezichthouders mogelijk volgend jaar al besluiten Atir101 goed te keuren. De Amerikaanse toezichthouders verlangen nog een aanvullend onderzoek onder een paar honderd patiënten, waarbij de prestatie van Atir101 wordt vergeleken met een andere behandeling.
Prijskaartje
Dat Rüdiger zich waagt aan een inschatting van het marktpotentieel van Kiadis is opmerkelijk. De meeste biotechbedrijven zijn daar voorzichtig mee, omdat ze dan ook moeten aangeven wat voor prijskaartje ze aan hun medicijn willen hangen. Kiadis heeft besloten er niet geheimzinnig over te doen. Een behandeling met Atir101 zal waarschijnlijk zo’n €100.000 gaan kosten.
‘We hebben dit intern uitvoerig besproken’, zegt Rüdiger. ‘Want inderdaad, de angst bestaat bij biotechbedrijven dat ze met het noemen van een prijs hun onderhandelingsruimte weggeven. Maar niets zeggen zou volgens ons ongeloofwaardig zijn. Beleggers moeten een waardering kunnen maken van ons bedrijf. En wij denken dat €100.000 een redelijke prijs is.’
Weinig alternatieven
Laboratorium van Kiadis Pharma in Duivendrecht. De Amerikaanse toezichthouders eisen aanvullend onderzoek met het experimentele medicijn Atir101 alvorens ze het op de markt willen toelaten. (Foto: Lydia van der Meer)
Kiadis zit hier precies in het spanningsveld tussen het bedrijfsbelang, dat is gediend met zo’n hoog mogelijke prijs voor Atir101, en het maatschappelijk belang van betaalbare zorg. Sommige analisten denken dat bedrijven als Kiadis een veel hogere prijs voor hun medicijnen kunnen vragen, maar volgens Rüdiger is dat een onredelijke veronderstelling – zeker als het gaat om duizenden patiënten per jaar.
En het gaat inderdaad om duizenden patiënten per jaar, in 2020 naar schatting zelfs om 20.000 patiënten alleen al in Noord-Amerika en Europa. In zijn berekeningen gaat Rüdiger ervan uit dat 30% tot 40% van die patiënten een behandeling met Atir101 zal krijgen. ‘Een voorzichtige schatting’, zegt de ceo. Er zijn nu weinig alternatieven voor patiënten die een stamceltransplantatie nodig hebben maar voor wie geen volledig geschikte donor is gevonden.
Thalassemie
Een marktaandeel van 30% tot 40% zou een omzet moeten opleveren van €600.000 tot €800.000 per jaar. Daarnaast hoopt Kiadis binnen enkele jaren ook nog zijn eerste omzet te realiseren met zijn tweede medicijn, Atir201. Dat is bestemd voor de behandeling van thalassemie, een zeldzame aandoening die leidt tot chronische bloedarmoede en die ook wordt behandeld met stamceltransplantaties.
Toch kan de wetenschappelijke vooruitgang ook een probleem vormen voor Kiadis. Tal van biotechbedrijven werken met het nodige succes aan nieuwe immunotherapieën tegen kanker en met name tegen bloedkankers. Als leukemie en andere bloedkankers in een vroeg stadium effectiever worden bestreden, kan dat ertoe leiden dat geleidelijk aan minder stamceltransplantaties nodig zijn.
Laboratorium van Kiadis Pharma in Duivendrecht. De Amerikaanse toezichthouders eisen aanvullend onderzoek met het experimentele medicijn Atir101 alvorens ze het op de markt willen toelaten.
Afname transplantaties?
Rüdiger gelooft daar niet zo in; hij voorziet voorlopig nog geen afname van het aantal stamceltransplantaties, helaas voor de patiënten, maar gelukkig voor Kiadis. ‘Het klopt dat meer patiënten met leukemie in een vroeg stadium worden geholpen, maar tegelijkertijd neemt het aantal stamtransplantaties al jaren gestaag toe. Dat er een medicijn komt dat alles oplost, dat is dagdromen. Doktoren zullen behoefte houden aan verschillende oplossingen in verschillende stadia van de ziekte.’
En dus gaat Kiadis gestaag verder, onder meer met het voorbereiden van de nieuwe uitgebreidere studie die later dit jaar van start moet gaan. Nu het eerste onderzoek succesvol is verlopen, is de belangstelling voor de vervolgstudie volgens Rüdiger groot. Gespecialiseerde klinieken die voorheen terughoudend waren, melden zich nu spontaan om te informeren of hun patiënten ook kunnen deelnemen.
Thieu Vaessen (FD)
fd.nl/ondernemen/1164015/van-0-naar-1...