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Glybera introductie

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flosz schreef op 3 maart 2015 11:56:

And for diseases with very clear cost off-sets—in beta-thalassemia, for example, the cost of chronic blood transfusions and disease complications—payers will be more likely to see gene therapies as being cost effective, says Roger Longman, CEO of Real Endpoints, a New York–based information and analytics company focused on pharmaceutical reimbursement. And at the same time, “companies can make a bunch of money without gouging the system,” he says.

Kijk, hier draait het natuurlijk uiteindelijk om voor de verzekeraars. Voor hemofilie geldt dit natuurlijk ook. Een patient kost $70.000 op jaarbasis.

Opvallend is dat in dit hele stuk de voordelen voor de patient niet genoemd worden. Telkens een pancreatitis hebben met helse pijn of telkens bloedtranfusies nodig hebben, zijn natuurlijk eigenlijk niet goed in geld uit te drukken, maar voor de betrokkenen doffe ellende.

Dank voor een prima stuk, Flosz :)
bilbo3
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Het is dus zover

GLYBERA PRICE TAG: $1M
First patient to be treated with the first commercial gene therapy
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By Nuala Moran
Staff Writer

Thursday, March 5, 2015
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LONDON – It is more than two years since Glybera received marketing approval, but finally the first patient is lined up to be treated with the first commercial gene therapy.
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flosz
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Gen-Therapie erobert Deutschland
Die 1-Million-Euro-Spritze

Tödliche Rückschläge, zahlreiche Pleiten – nach 25 Jahren Forschung wird das Reparieren von Genen endlich ein Geschäft. Erste Verfahren gegen Erbkrankheiten kommen jetzt auf den Markt, bald sind Krebs und Herzleiden an der Reihe.

Zäh und beharrlich – so hat Jörn Aldag gekämpft, jahrelang. Selbst als seine Firma mal insolvent war, machte er weiter. Vier Anläufe brauchte er, bis endlich die Europäische Arzneimittelbehörde grünes Licht gab. Doch jetzt hat der 56-jährige Deutsche es endlich geschafft: Aldag hat die erste Gentherapie in der westlichen Welt auf den Markt gebracht, mit garantierter Kostenerstattung durch die Krankenkasse.

Dieser Tage werden Mediziner in Deutschland erstmals die Erbanlagen eines Patienten mit einer sehr seltenen Fettstoffwechselkrankheit reparieren. Glybera lautet der Name der neuen Genkur. Sie schleust die Erbinformation, die diesen Patienten von Geburt an fehlt, mithilfe eines zuvor im Labor präparierten Virus in deren Zellen ein:

Die Therapie hat ihren Preis: Stolze eine Million Euro kostet die Spritze in den Oberschenkel. Kein Wunder, dass Aldag, Chef des Amsterdamer Biotech-Start-ups Uniqure, zwei Jahre kämpfen musste, bevor die Krankenkassen die Kosten übernahmen. Im November war es so weit. „Seither können Ärzte Glybera verschreiben“, sagt er.

Damit ist ihm etwas gelungen, was etliche andere Firmen während der vergangenen 25 Jahre in den Ruin getrieben hat. Nur in China ist seit 2003 eine – umstrittene – Gentherapie gegen Krebs zugelassen. Nun schauen Forscher und Investoren gespannt auf die 120 Mitarbeiter starke Uniqure, die 2014 beim Börsengang knapp 92 Millionen Dollar einsammelte. Zur Vermarktung hat sich Aldag mit dem italienischen Pharmaunternehmen Chiesi Farmaceutici zusammengetan.

Defekte Gene im Körper zu reparieren – dieser einfachen wie genialen Idee hat Aldag enormen Aufwind verschafft. Kaum hat sich das über Jahre versperrte Tor zum Markt geöffnet, gründen Forscher reihenweise Start-ups und bekommen Millionen an Kapital. Auch die Pharmakonzerne entdecken das Feld neu und investieren Milliarden.

Schon jetzt ist klar: Nach der Initialzündung durch Glybera werden bald weitere Gentherapien gegen seltene, bisher unheilbare und tückische Erbkrankheiten auf den Markt kommen – etwa für Bluter oder Blinde. Einige Jahre später wird die Genreparatur auch bei Volksseuchen wie Krebs, Parkinson oder Herzkreislaufleiden helfen. Seit 2011 steigt die Zahl neu begonnener klinischer Studien am Menschen pro Jahr um etwa 20 Prozent, wie aus dem zentralen Register des Fachblatts „Gene Medicine“ hervorgeht (siehe Grafik).

Meer via:
www.wiwo.de/technologie/forschung/gen...

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Is dit het bericht waarop we wachtten? Vergoeding door de verzekering nu een feit?
Tex Mex
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El Gaucho schreef op 6 november 2014 21:39:

Daar lijkt het wel op. Ik denk dat uniQure op Chiesi wacht en Chiese is wrschl niet zo gebrand als uniqure op publiciteit!?
Ik geloog dat Chiesi privebezit is.
Over vergoeding gesproken: ik geloof dat Orphan Drugs in Duitsland sowieso vergoed worden, maar dat er wel een correctie kan plaatsvinden na 1 jaar, als de prijs niet goed genoeg onderbouwd kan worden.
Glybera Commercialization: uniQure’s commercialization partner Chiesi has submitted price and reimbursement dossiers in key European countries in order to make Glybera accessible to patients. Glybera is officially available to doctors in Germany. The price has also been accepted by the Department of Health and published in the United Kingdom. In other key European countries the process is on-going according to national procedures. While Chiesi believes the first patient in Germany may receive treatment by mid-2015, the ultimate timing is subject to several factors including the treating physician’s decision and relevant patient consent. Chiesi has sole control over commercialization in Europe, and given our limited visibility into these activities, uniQure will no longer provide guidance in this regard.

Dat is duidelijk. Nieuws over verkoop Glybera binnen Europa zal dus niet (meer) van uniQure zelf komen. Hooguit zal er iets zijn op te maken uit de (jaar)cijfers van Qure. Rest van het nieuws zal dus van Chiesi zelf afkomstig moeten zijn.
Uiteraard zal het nieuws over filing BLA USA van uniQure zelf afkomstig zijn. Maar dat wordt dan na 2015, zoals eerder reeds bericht door uniQure.
bilbo3
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flosz
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Second chance....?
www.cbc.ca/amp/1.5312177?

From mutation identification to therapy: Discovery and origins of the first approved gene therapy in the Western World uniqure.com/investors-newsroom/GL006_...
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flosz schreef op 18 oktober 2019 12:22:

Second chance....?
www.cbc.ca/amp/1.5312177?

From mutation identification to therapy: Discovery and origins of the first approved gene therapy in the Western World uniqure.com/investors-newsroom/GL006_...
Flosz, is bij die second chance Uniqure betrokken?
flosz
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Because the scientists will be re-engineering Glybera using new viral vectors, and improving the therapy, any remaining patents will not be an obstacle, Stanimirovic said.

uniQure has no plans to revive the therapy.
flosz
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Tex Mex schreef op 3 september 2019 10:17:

“Slybera”, haha.

www.statnews.com/2019/09/01/biohacker...

Zal wel overwaaien...
Das Kopieren und Verkaufen des Arzneimittels könnte jedoch das geistige Eigentum von UniQure verletzen. UniQure-Sprecher Tom Malone sagte, das Unternehmen sei nicht über den Biohacking-Versuch informiert worden. Das Unternehmen besitze immer noch ein Patent auf das Medikament, es gäbe allerdings keine starke Nachfrage nach der Behandlung. "Deshalb wird eine Glybera-Kopie wahrscheinlich erheblichen regulatorischen und kommerziellen Hürden gegeüber stehen", sagt Malone. Tatsächlich hat die US-amerikanische Lebensmittel- und Arzneimittelbehörde FDA erklärt, es sei illegal, Gentherapie-Zubehör zum Selbermachen zu verkaufen.

www.heise.de/tr/artikel/Biohacker-wol...
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