Uit de tijd:
Nieuwe medicijnen van Argenx en Celyad om een acute bloedkanker te behandelen, lijken aan te slaan. Beleggers reageren enthousiast, al is het nog vroeg om victorie te kraaien.
Argenx ARGX13,69% heeft een geneesmiddel tegen acute myeloïde leukemie (AML) getest bij twaalf patiënten. Die kregen cusatuzumab - zoals het middel heet - toegediend in combinatie met de huidige standaardbehandeling. Elf van de twaalf patiënten reageerden positief op de therapie, blijkt uit de tussentijdse resultaten.
'We tonen aan dat ons middel beloftevol is', zegt woordvoerder Joke Comijn. AML is een acute vorm van kanker die zonder behandeling na de diagnose al na een drietal maanden tot de dood leidt. Er zijn amper medicijnen op de markt om de ziekte af te remmen, laat staan te genezen. Bovendien werken die slechts voor 20 à 30 procent van de patiënten, wat verklaart waarom tal van biotechbedrijven op zoek gaan naar een oplossing. De standaardbehandeling is momenteel Vidaza, een middel van het Amerikaanse biotechbedrijf Celgene. In de VS krijgen elk jaar naar schatting 22.000 mensen de diagnose van AML.
Opflakkering
Van de twaalf patiënten waren er op 16 juli - de cut off point voor de tussentijdse resultaten - nog zeven betrokken bij de studie van Argenx. Vier hebben de studie verlaten omdat de behandeling was uitgewerkt en de kanker weer opflakkerde. Een van de patiënten stapte uit de studie omdat hij door de behandeling voldoende hersteld was en in aanmerking kwam voor een beenmergtransplantatie. Gemiddeld genomen reageerden de patiënten 6,9 maanden positief op de medicatie, waarvan een iemand al meer dan 14 maanden. 'Dat is hoopgevend voor een ziekte waarbij het na diagnose heel snel bergaf kan gaan', zegt Comijn.
Op het ASH-congres in december, de jaarlijkse hoogmis voor alle wetenschappers en bedrijven die met bloedziektes bezig zijn, zal Argenx een update geven over hoe de studie sinds midden juli verliep.
Plots kankervrij met Celyad
Ook Celyad CYAD8,72% maakte in aanloop naar dat congres bekend dat zijn onderzoek naar een immunotherapie tegen AML vooruitgang boekt. Vorig jaar verbaasde Celyad de wereld al met het nieuws dat een AML-patiënt die ten dode was opgeschreven plots kankervrij was verklaard na behandeling door Celyad. Dat is nu - anderhalf jaar later - nog steeds het geval. Het Waalse biotechbedrijf ontwikkelde een zogeheten CAR-T-behandeling waarbij immuuncellen van de patiënt in een labo worden aangepast en terug ingespoten om kankercellen te lijf te gaan.
Uit nieuwe resultaten blijkt nu dat ook bij twee andere patiënten alle kankercellen verdwenen zijn. Dat maakt dus 3 successen op een totaal van 7 patiënten. 'Maar voor alle duidelijkheid. Drie patiënten zijn kankervrij verklaard, maar niet genezen. We kunnen niet uitsluiten dat de ziekte terug komt. We bewijzen wel dat het de eerste keer dus geen geluk was. We moeten hier nu verder op bouwen', zegt CEO Christian Homsy. Op het ASH-congres zal Celyad nog informatie geven over vijf andere AML-patiënten.
In tegenstelling tot Argenx die een eerstelijnsbehandeling heeft, test Celyad zijn technologie op patiënten bij wie alle andere behandelingen mislukt zijn. Argenx lijkt met cusatuzumab (codenaam ARGX-110) een tweede peiler te hebben, naast efgartigimod dat een potentiële blockbuster is. Met dat middel mikt Argenx op drie zeldzame ziektes, al dook de voorbije weken enige onrust over eventuele bijwerkingen op.