ProQR ontvangt maximaal $ 5 miljoen aan partnerschap met EB Research Partnership en EB Medical Research Foundation om QR-313 te ontwikkelen voor de behandeling van dystrofische epidermolysis bullosa
GlobeNewswire •12 juni 2018
De financiering zal worden gebruikt voor de klinische ontwikkeling van QR-313
Klinische proef bij DEB-patiënten om te starten in het tweede kwartaal van 2018
LEIDEN, 12 juni 2018 (GLOBE NEWSWIRE) - ProQR Therapeutics NV ( PRQR ), een bedrijf dat zich toelegt op het veranderen van levens door de creatie van transformatieve RNA-geneesmiddelen voor de behandeling van ernstige genetische zeldzame ziekten, heeft vandaag een samenwerking aangekondigd met non-profitorganisatie organisaties EB Research Partnership (EBRP) en EB Medical Research Foundation (EBMRF) om QR-313 te ontwikkelen voor patiënten met dystrofische epidermolysis bullosa (DEB) veroorzaakt door mutaties in exon 73 van het COL7A1- gen. Volgens de overeenkomst zullen EBRP en EBMRF tot ongeveer $ 5 miljoen aan matching-financiering aan ProQR verstrekken in het kader van een venture philanthropy-model, om de klinische ontwikkeling van QR-313 mede te financieren.
"Het EB Research Partnership en EB Medical Research Foundation zijn uitzonderlijke organisaties en we kijken ernaar uit om samen te werken aan onze missie om een ??levensveranderende behandeling te ontwikkelen voor patiënten met deze verwoestende ziekte", zegt Daniel A. de Boer, Chief Executive Officer van ProQR. " Met de financiering van deze partners zijn we van plan om de ontwikkeling van QR-313 voor de behandeling van DEB te versnellen. En als we succesvol zijn met QR-313, geloven we dat er potentieel is om deze benadering van exon uit te breiden naar andere mutaties die ervoor zorgen DEB en help nog meer patiënten. "
DEB is een zeldzame slopende huidaandoening die wordt veroorzaakt door de afwezigheid van een eiwit dat collageen type VII (C7) wordt genoemd. Symptomen zijn aanwezig vanaf de geboorte en omvatten gemakkelijke blaarvorming van de huid, slecht genezende wonden, huidinfecties en, op volwassen leeftijd, sommige patiënten ontwikkelen zeer agressieve vormen van huidkanker. Er zijn momenteel geen goedgekeurde behandelingsopties voor DEB. De WINGS-test, een eerste fase in de Fase 1/2 klinische studie van QR-313 bij patiënten met DEB, zal naar verwachting in de eerste helft van 2018 de registratie van patiënten starten. Naar verwachting zal de proef tussentijds bewijs van de resultaten van het mechanisme rapporteren later dit jaar, met volledige resultaten verwacht in 2019.
"DEB heeft een enorme impact op de kwaliteit van leven van patiënten en er zijn momenteel geen goedgekeurde ziektemodificerende behandelingsmogelijkheden die verder gaan dan wondzorg", aldus Alex Silver, oprichter en voorzitter van EBRP en Paul Joseph, CFO van EBMRF. "Onze organisaties zijn enthousiast over samenwerken met het ProQR-team, in de hoop dat de ontwikkeling van QR-313 een broodnodige behandelingsoptie zal bieden aan deze gemeenschap. "