Pharming « Terug naar discussie overzicht

Patiënten over Ruconest en andere geneesmiddelen

49 Posts, Pagina: 1 2 3 » | Laatste

Omlaag ↓

DeZwarteRidder 21 maart 2015 13:44

HAE wereldcongres Washington
Ik heb een erfelijke ziekte, namelijk hereditair angio-oedeem (HAE). Op Wikipedia is meer informatie te vinden over de ziekte en er staat een foto bij van mijzelf toen ik een zwelling had in mijn gezicht. Ik was toen 20 jaar oud en kon de volgende ochtend bijna niet meer ademhalen. Ik ben toen met een ambulance naar het ziekenhuis gebracht en daar hebben ze ontdekt wat de oorzaak was van de hevige buikpijnaanvallen die ik al sinds mijn zevende zo'n twee keer per maand had. Ook die kwamen namelijk door zwellingen en werden veroorzaakt door HAE. Afgelopen weekend was ik bij een congres over deze ziekte, waarbij ook honderden andere patiënten waren. Geweldig! Hieronder een verslag dat ik schreef voor de nieuwsbrief van onze patiëntenvereniging.

Gisteren zat ik leuk te praten met een Finse Noor (vraag me niet hoe het zit) en zijn prachtige vrouw. Net bij de afsluiting van het congres bleek hij een bekende zanger in Scandinavië en gaf hij een optreden. Hij heeft aan het Eurovisie Songfestival meegedaan, maar ik kan me hem niet herinneren. Ook is hij een HAE-patiënt, net als vijf van zijn zeven zoons. Het was een fantastische afsluiting van een mooi congres. Ik zit nu een beetje na te trillen op mijn American size hotelbed met een heel klein laptopje op schoot. Tijd om een verslag te schrijven.
De misschien wel bekendste HAE-patiënt: de Noors-Finse popartiest Geir Rönning

Surfend op het wereldwijde web kwam ik ergens in maart op de website van HAEi, het internationale samenwerkingsverband van patiëntenverenigingen. Daar zag ik niet alleen dat er een congres aan zat te komen, maar ook dat ze reisbeurzen hadden voor patiënten en gezinsleden die wilden deelnemen. Ik was al een paar keer naar HAE-congressen geweest en had wel zin om te gaan. Toen bleek dat ik zelf maar 100 dollar hoefde bij te dragen (bijna 75 euro) en dat verder alles zou worden betaald, was de beslissing snel genomen. Ik ging naar Washington! En ik was niet de enige, er waren zo’n 450 mensen, waarvan de meerderheid patiënten van over de hele wereld. Als het je leuk lijkt om ook een keer aan zoiets deel te nemen, hou www.haei.org in de gaten of ga in het bestuur. Jammer genoeg kon mijn zus niet mee. Toen ik hier kwam bleek er helemaal niemand te zijn uit Nederland, ook geen artsen of mensen van Sanquin. Toch was ik niet helemaal de enige uit Nederland. Er was ook een (ook al prachtige) vrouw die in Den Haag woont, maar uit Rusland komt.

Het inhoudelijke programma bestond uit presentaties van bekende onderzoekers en artsen over de geschiedenis van HAE, het stellen van een HAE diagnose en over nieuwe medicijnen. Daarnaast waren er presentaties van vertegenwoordigers van patiëntenverenigingen, presentaties over hoe we HAE beter onder de aandacht van beleidsmakers, artsen en anderen kunnen brengen, en een vraag-en-antwoord sessie met de artsen. Jammer genoeg was de eerste dag grotendeels gesplitst in een wetenschappelijk programma en een deel voor patiënten. Eigenwijs als ik ben, ging ik naar de wetenschappelijke presentaties. Ik vermoedde dat ik daar meer zou kunnen leren.

Allemaal knappe HAE-koppen bij elkaar: de dokters Longhurst, Bork, Farkas, Zuraw, Malbrán, Riedl en Guilarte
En ik moet zeggen, dat was ook het geval. Ik vond bijvoorbeeld een presentatie interessant van de Franse arts Christian Drouet. Niet dat ik er iets van snapte, ik denk dat ik zijn artikelen een keer moet bestuderen. Maar het ging over een belangrijk onderwerp. Bij de ene patiënt is de ziekte heel ernstig, terwijl een ander niet of nauwelijks last heeft van zwellingen. Ook of medicijnen aanslaan verschilt nogal. Dr. Drouet doet onderzoek naar hoe dat komt. Het ligt niet aan de genetische afwijking, want binnen dezelfde familie kan de ziekte zich heel verschillend manifesteren. Mijn zus heeft bijvoorbeeld aan de lopende band aanvallen, terwijl ik dankzij Danazol nooit meer zwellingen heb. Ik kan de resultaten van de studie moeilijk reproduceren, want zoals gezegd ging het mij boven de pet. Maar het is goed dat dit soort onderzoek wordt gedaan, omdat het kan helpen om patiënten sneller en beter te helpen in de toekomst.
Andere presentaties gingen over medicatie. Ik dacht dat het wel zo’n beetje afgelopen zou zijn met de ontwikkelingen. We hebben al heel wat opties als je bedenkt hoe weinig patiënten er zijn. Naast klassiekers Danazol en C1-remmer (Cinryze, het vroegere Cetor) hebben we nu C1-remmer uit konijnenmelk (Ruconest) en een eenvoudig subcutaan in te spuiten medicijn dat op een heel andere manier werkt (Firazyr of icatibant). Daarnaast is er op de Amerikaanse markt een medicijn beschikbaar (Ecallantide of DX-2930), wat nog niet in Europa te krijgen is. Maar nee, we blijven blijkbaar interessant voor de pillendraaiers. Zo wordt er nu onderzoek gedaan naar subcutaan (onder de huid) ingespoten C1-remmer, wat toediening veel gemakkelijker maakt dan wanneer het in een bloedvat moet worden gespoten. Ook is er een pil in ontwikkeling die eens in de paar weken moet worden ingenomen en gebruikt kan worden om aanvallen te voorkomen (als profylaxe, zoals dat met een chique woord heet). Voor dergelijk profylactisch gebruik hebben tegenwoordig de meeste artsen een voorkeur om een of twee keer per week C1-remmer toe te dienen. Ik vond de houding tegenover Danazol negatiever dan die zou moeten zijn, omdat het voor veel mensen een prima optie is (zoals ik uit ervaring weet). Weliswaar heeft het meer bijwerkingen dan C1-remmer, maar het is een stuk gemakkelijker in gebruik.

Alle aanwezigen konden zich laten fotograferen en bij hun foto een mooie boodschap schrijven. Dit in het kader van de internationale HAE-dag (zie www.haeday.org)
Van de patiëntenpresentaties waren er twee bijzonder gedenkwaardig. Een Japanse vertelde over hoe haar man is overleden aan een zwelling in zijn keel en dat daarna pas de diagnose is gesteld, ook bij haar kind dat op het moment van overlijden van de vader pas één jaar oud was. En dat in een land met prima gezondheidszorg. Een verhaal dat aangrijpend is, zeker als je hetzelfde hebt meegemaakt. Bij mij was de ziekenwagen gelukkig wel op tijd. Maar de meest geweldige presentatie, die terecht een staande ovatie kreeg, was van Duitse jongeren. Die hebben een jongerenweekend gedaan, waarin ze alles bespraken wat voor hen relevant was en waar ze ook veel lol hadden en nieuwe vrienden hebben gemaakt. Ze vroegen aan HAEi om dit ook op wereldniveau te organiseren en om misschien een uitwisselingsprogramma te organiseren. Het kan moeilijk zijn om een tijd naar het buitenland te gaan als jongere met HAE vanwege onder andere de behoefte aan medicijnen. Het wordt echter een stuk gemakkelijker als je in een gezin terechtkomt dat al bekend is met HAE en daarmee weet om te gaan. Ik vond het allebei goede ideeën en hoop dat het van de grond komt. Ook in Nederland kunnen we misschien een keer zoiets organiseren. Mijn dochter met HAE is zeven, dus die is nog een beetje jong, maar als er behoefte aan is, dan kunnen we best iets organiseren, toch?

DeZwarteRidder 21 maart 2015 13:44

disschas.blogspot.nl/2014/05/hae-were...

DeZwarteRidder 21 maart 2015 13:46

Andere presentaties gingen over medicatie. Ik dacht dat het wel zo’n beetje afgelopen zou zijn met de ontwikkelingen.
We hebben al heel wat opties als je bedenkt hoe weinig patiënten er zijn.
Naast klassiekers Danazol en C1-remmer (Cinryze, het vroegere Cetor) hebben we nu C1-remmer uit konijnenmelk (Ruconest) en een eenvoudig subcutaan in te spuiten medicijn dat op een heel andere manier werkt (Firazyr of icatibant).

Daarnaast is er op de Amerikaanse markt een medicijn beschikbaar (Ecallantide of DX-2930), wat nog niet in Europa te krijgen is. Maar nee, we blijven blijkbaar interessant voor de pillendraaiers.

Zo wordt er nu onderzoek gedaan naar subcutaan (onder de huid) ingespoten C1-remmer, wat toediening veel gemakkelijker maakt dan wanneer het in een bloedvat moet worden gespoten.
Ook is er een pil in ontwikkeling die eens in de paar weken moet worden ingenomen en gebruikt kan worden om aanvallen te voorkomen (als profylaxe, zoals dat met een chique woord heet).

Voor dergelijk profylactisch gebruik hebben tegenwoordig de meeste artsen een voorkeur om een of twee keer per week C1-remmer toe te dienen. Ik vond de houding tegenover Danazol negatiever dan die zou moeten zijn, omdat het voor veel mensen een prima optie is (zoals ik uit ervaring weet). Weliswaar heeft het meer bijwerkingen dan C1-remmer, maar het is een stuk gemakkelijker in gebruik.

DeZwarteRidder 21 maart 2015 14:01

Uit bovenstaand verhaal blijkt in ieder geval dat het kiezen van een anti-HAE-middel niet zo eenvoudig is en vooral afhangt van persoonlijk voorkeur of afkeur.

[verwijderd] 21 maart 2015 14:06

The study was terminated early as a precaution related to non-neutralizing antibodies to rHuPH20 in 45% of patients. Mean (SD) numbers of angioedema attacks during the 8-week treatment periods were 1.58 (1.59) on 1000U C1-INH and 0.97 (1.26) on 2000U. Mean (95%CI) within-patient difference (2000U-1000U) was -0.61 (-1.23, 0.01) attacks/month (p=0.0523). Mean (SD) attacks requiring rescue therapy were 0.99 (1.51) and 0.43 (0.89). Mean within-patient difference was -0.56 (-1.06, -0.05) (p=0.0315). No deaths or other serious adverse events were reported, and no patients interrupted or discontinued drug because of an adverse event. Injection-site reaction was the most common adverse event (91%).

Lekkere zo'n studie... Pfff...

Wat is dat toch steeds met die antibodies bij plasma derived zou je denken..

;-)

DeZwarteRidder 21 maart 2015 14:09

OP deze website valt helaas niks te vinden over Ruconest:

www.mijnmedicijn.nl/ziekte

bik 21 maart 2015 14:21

Krijg nou de stier - konijnen mallotiek.grrrr.

DeZwarteRidder 21 maart 2015 14:33

Feit is ook dat er geen of bijna geen echte patiënten-ervaringen met Ruconest te vinden zijn.
Ik kon ze in ieder geval niet vinden.

dmem2 21 maart 2015 14:40

de verslaafde ridder

DeZwarteRidder 21 maart 2015 14:41

Effective and Lasting Strength

When you receive KALBITOR® (ecallantide) treatment, you can expect strong, fast and lasting symptom improvement.

In clinical trials, patients treated with KALBITOR showed significant improvement in sudden hereditary angioedema (HAE) attack symptoms at 4 hours and lasting improvement through 24 hours. LEARN MORE ABOUT KALBITOR ›

www.kalbitor.com/index.html

tonneke 21 maart 2015 14:51

Dat er nog geen echte patiënten ervaringen met Ruc zijn kan natuurlijk liggen aan het feit dat het nog niet zo lang op de markt is, maar voor iemand die iedere keer Ph aan het afzeiken is maak je er wel erg veel werk van (niet graag maar toch deze keer een AB)en verdiend.

DeZwarteRidder 21 maart 2015 14:56

quote:
tonneke schreef op 21 maart 2015 14:51:
Dat er nog geen echte patiënten ervaringen met Ruc zijn kan natuurlijk liggen aan het feit dat het nog niet zo lang op de markt is, maar voor iemand die iedere keer Ph aan het afzeiken is maak je er wel erg veel werk van (niet graag maar toch deze keer een AB)en verdiend.

Ruconest is al ca 4 jaar op de markt.

DeZwarteRidder 21 maart 2015 15:01

Do newly-approved therapies offer additional treatment options?

New FDA-approved HAE treatments provide patients and their physicians with choices and an opportunity to develop an HAE treatment plan tailored to meet each patient’s unique needs.

Cinryze ™ brand of C1-inhibitor has been FDA-approved for preventing HAE attacks. Cinryze ™is delivered intravenously and is approved for home infusion.

Berinert® brand of C1-inhibitor has been FDA-approved for treating acute abdominal, facial or laryngeal HAE attacks. Berinert® is delivered intravenously and is approved for on-demand treatment through self-administration.

Kalbitor® brand of plasma kallikrein inhibitor has been FDA-approved to treat acute HAE attacks in patients 12 years of age and older. Kalbitor® is delivered through subcutaneous injections.

Firazyr® brand of bradykinin receptor antagonist has been FDA-approved for treating acute HAE attacks in patients 18 years and older. Firazyr® is delivered by subcutaneous injection and is approved for self-administration

Ruconest® brand of C1-inhibitor [recombinant] has been FDA-approved for treating acute HAE attacks in adults and adolescents. RUCONEST is delivered intravenously and is approved for self-administration.

The medical literature and practitioner experience confirm that corticosteroids (prednisone), antihistamines and epinephrine are not effective in treating angioedema caused by C1-inhibitor deficiency.

Prior to the availability of the five FDA-approved HAE therapies, anabolic steroids (also known as androgens) such as danazol, oxandrolone and stanozolol were commonly prescribed for treating HAE patients. While anabolic steroids have been shown to be useful, they are not well-tolerated by many women, directly linked to liver toxicity and cause an increase in cholesterol levels. In addition, these drugs should not be used to treat children.

The US HAEA believes that available therapies provide an opportunity for HAE patient to lead a healthy life. Patient Services Representatives are available to provide information to help patients and their physicians choose a therapeutic approach that best fits individual treatment needs.

Are there any new treatments on the horizon?

One new HAE therapy, called Ruconest®, is still being investigated. Ruconest®, from Pharming NV, is a recombinant human C1 Inhibitor protein that is derived from the milk of genetically altered rabbits. The company is still in the process of applying for a US license for their product.

Clinical trials of investigational HAE therapies are still being conducted.
More information can be found on our Clinical Trials page or contact a Patient Services Team Member for more information.

www.haea.org/patients/treatments/

De Zwarte kat 21 maart 2015 16:39

hoeveel patente zijn er met hae en gaat dit echt om het medicijn van ph

thewitte 21 maart 2015 21:14

Dat is een bericht van 21 mei 2014....

[verwijderd] 21 maart 2015 21:58

healthunlocked.com/vasculitis-uk/post...

DeZwarteRidder 22 maart 2015 10:10

quote:
_?_ schreef op 21 maart 2015 21:58:
healthunlocked.com/vasculitis-uk/post...

Nog steeds geen HAE-patiënt gevonden die Ruconest gebruikt, maar wel een rijke HUVS-patiënt die Ruconest gebruikt en betaalt uit eigen portemonnee.

[verwijderd] 22 maart 2015 16:54

quote:
a & a schreef op 21 maart 2015 16:39:
hoeveel patente zijn er met hae en gaat dit echt om het medicijn van ph

Een 2011 overzicht met aantallen patienten en 'projections'

smithonstocks.com/viropharmas-cinryze...

[verwijderd] 22 maart 2015 16:56

Patienten kunnen hun review geven:
www.webmd.com/drugs/drugreviewpost-16...

DeZwarteRidder 22 maart 2015 17:02

Die ene patiënt die de vragen heeft ingevuld was slechts matig tevreden en NUL personen vonden dat een nuttig review.

www.webmd.com/drugs/drugreview-166897...

49 Posts, Pagina: 1 2 3 » | Laatste

Aantal posts per pagina: 20 50 100 | Omhoog ↑

Meedoen aan de discussie?

Word nu gratis lid of log in met uw e-mailadres en wachtwoord.

Direct naar Forum

Detail

Vertraagd	19 apr 2024 17:35
Koers	0,881
Verschil	+0,013 (+1,50%)
Hoog	0,889
Laag	0,869
Volume	8.926.686
Volume gemiddeld	6.927.541
Volume gisteren	37.599.271

Pharming nieuws

19 apr	Pharming lost voor 123 miljoen euro a...
18 apr	Pharming rondt plaatsing obligaties af	5
18 apr	Pharming vervangt converteerbare lening	6
08 apr	Pharming rondt rekrutering voor klini...
14 mrt	CEO: Pharming haalt omzet uit steeds ...	2
14 mrt	Lichte plus voor AEX voorzien; zullen...
14 mrt	Pharming rekent ook voor 2024 op dubb...	2
13 mrt	Slotcall: Twijfel slaat toe bij chipp...
11 mrt	Beursblik: hogere jaaromzet Pharming ...
11 mrt	AEX gaat opnieuw rode opening tegemoe...	1

Meer ››